Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av mesenkymal stamcellsterapi för navelsträngen för patienter med Duchennes muskeldystrofi

28 november 2012 uppdaterad av: Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.

Fas I/II-studie av stamcellsterapi hos patienter med Duchennes muskeldystrofi

Duchennes muskeldystrofi (DMD), en X-kopplad recessiv genetisk sjukdom som alltid fortskrider långsamt, tenderar att leda till proximal skelettmuskelatrofi och svaghet i armar och ben, såväl som försämrad andningsmuskulatur och hjärtmuskel. I stor utsträckning tappar patienter alltid motorisk funktion gradvis och dör av hjärtsvikt eller allvarlig infektion i slutskedet av DMD. För närvarande bygger behandlingsstrategin på heteropati tillsammans med rehabiliteringsträning. Den terapeutiska effekten förblir dock extremt begränsad.

Mänskliga mesenkymala stamceller från navelsträngen (hUC-MSC) har visat sig förbättra motorisk funktion, öka muskelstyrkan och minska onormala nivåer av relaterade enzymer, såsom kreatinkinas (CK), laktatdehydrogenas (LDH), alaninaminotransferas (ALT) och aspartataminotransferas (AST). Denna studie syftar till att utforska säkerheten och effekten av hUC-MSCs transplantation för DMD.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie är utformad för att undersöka säkerheten och effektiviteten av human navelsträngstransplantation av mesenkymala stamceller hos patienter med progressiv muskeldystrofi.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

15

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kina, 650031
        • Rekrytering
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical College
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Liqing Yao

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 12 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • I åldern 5-12 år
  • Klinisk manifestation, enzymologi, elektromyogram, gentyp bekräftade diagnosen Duchennes muskeldystrofi
  • Skriv under samtyckesformuläret och följ proceduren för kliniken

Exklusions kriterier:

  • Inte Duchennes muskeldystrofi
  • Någon historia av överkänslighet mot serumprodukter eller annan känd läkemedels- och födoämnesallergi
  • Kombinerad lunginflammation eller annan allvarlig systemisk bakterieinfektion
  • HIV+, TPPA+， patienter diagnostiserade som HBV eller HCV
  • Tumörmarkörer +
  • Svår psykotiska patienter, kognitiv dysfunktion
  • Koagulationsrubbningar
  • Okontrollerad hypertoni efter behandling, blodtryck ≥180 mmHg/110 mmHg
  • Annan allvarlig systemisk eller organisk sjukdom
  • Anmälan till andra försök under de senaste 3 månaderna
  • Har fått stamcellsbehandling under de senaste 6 månaderna
  • Andra kriterier som utredaren anser vara olämpliga för inkludering

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Interventionsgrupp
Deltagarna kommer att ges rehabiliteringsterapi plus human navelsträngstransplantation av mesenkymala stamceller med ett års uppföljning
Biologisk: mänskliga navelsträngens mesenkymala stamceller
rehabiliteringsterapi plus mänskliga mesenkymala stamceller från navelsträngen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Activities of Daily Living (ADL) skala
Tidsram: 1 år efter behandlingen
1 år efter behandlingen

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Incidensen av biverkningar och allvarliga biverkningar
Tidsram: 1 år efter behandlingen
1 år efter behandlingen
Förändring från baslinjen i CK
Tidsram: 1 år efter behandlingen
1 år efter behandlingen
Förändring från baslinjen i LDH
Tidsram: 1 år efter behandlingen
1 år efter behandlingen
Ändring från baslinjen i ALT
Tidsram: 1 år efter behandlingen
1 år efter behandlingen
Förändring från baslinjen i AST
Tidsram: 1 år efter behandlingen
1 år efter behandlingen
Ändra från baslinje till manuellt muskeltest (MMT)
Tidsram: 1 år efter behandlingen
1 år efter behandlingen
Förändring från baslinjen i elektromyografi (EMG)
Tidsram: 1 år efter behandlingen
1 år efter behandlingen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.

Samarbetspartners

The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Utredare

  • Huvudutredare: Liqing Yao, The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2011

Primärt slutförande (Förväntat)

1 mars 2013

Avslutad studie (Förväntat)

1 oktober 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 maj 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 juni 2012

Första postat (Uppskatta)

4 juni 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

30 november 2012

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 november 2012

Senast verifierad

1 november 2012

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BKCR-DMD-1(Ⅰ)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera