Безопасность и эффективность терапии мезенхимальными стволовыми клетками пуповины у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна
Фаза I/II исследования терапии стволовыми клетками у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД), рецессивное генетическое заболевание, сцепленное с Х-хромосомой, всегда прогрессирует медленно, имеет тенденцию к атрофии проксимальных скелетных мышц и слабости конечностей, а также к поражению дыхательной и сердечной мышц. В значительной степени пациенты всегда постепенно теряют двигательную функцию и умирают от сердечной недостаточности или тяжелой инфекции на конечной стадии МДД. В настоящее время стратегия лечения опирается на гетеропатию в сочетании с реабилитационным обучением. Однако терапевтический эффект остается крайне ограниченным.
Было доказано, что мезенхимальные стволовые клетки пуповины человека (hUC-MSC) улучшают двигательную функцию, увеличивают мышечную силу и снижают аномальные уровни родственных ферментов, таких как креатинкиназа (СК), лактатдегидрогеназа (ЛДГ), аланинаминотрансфераза (АЛТ) и аспартатаминотрансферазы (АСТ). Это исследование направлено на изучение безопасности и эффективности трансплантации МСК hUC при МДД.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Китай, 650031
- Рекрутинг
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical College
-
Контакт:
- Liqing Yao
- Электронная почта: yaoliqing98731@yahoo.com.cn
-
Главный следователь:
- Liqing Yao
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- 5-12 лет
- Клинические проявления, энзимология, электромиограмма, тип гена подтвердили диагноз мышечной дистрофии Дюшенна.
- Подпишите форму согласия и следуйте процедуре клинического следа
Критерий исключения:
- Не мышечная дистрофия Дюшенна
- Любая гиперчувствительность к продуктам сыворотки или другие известные лекарственные и пищевые аллергии в анамнезе.
- Комбинированная пневмония или другая тяжелая системная бактериальная инфекция
- ВИЧ+, TPPA+, пациенты с диагнозом HBV или HCV
- Онкомаркеры +
- Тяжелые психотические пациенты, когнитивная дисфункция
- Нарушения свертывания крови
- Неконтролируемая артериальная гипертензия после лечения, артериальное давление ≥180 мм рт.ст./110 мм рт.ст.
- Другое тяжелое системное или органическое заболевание
- Участие в других испытаниях за последние 3 месяца
- Получал какую-либо терапию стволовыми клетками за последние 6 месяцев
- Другие критерии, которые исследователь считает неподходящими для включения
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа вмешательства
Участникам будет предоставлена реабилитационная терапия плюс трансплантация мезенхимальных стволовых клеток пуповины человека с последующим наблюдением в течение одного года.
|
реабилитационная терапия плюс мезенхимальные стволовые клетки пуповины человека
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Масштаб активности повседневной жизни (ADL)
Временное ограничение: 1 год после лечения
|
1 год после лечения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Случаи нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: 1 год после лечения
|
1 год после лечения
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в CK
Временное ограничение: 1 год после лечения
|
1 год после лечения
|
|
Изменение ЛДГ по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 1 год после лечения
|
1 год после лечения
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем ALT
Временное ограничение: 1 год после лечения
|
1 год после лечения
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем AST
Временное ограничение: 1 год после лечения
|
1 год после лечения
|
|
Переход от исходного уровня к мануальному мышечному тесту (ММТ)
Временное ограничение: 1 год после лечения
|
1 год после лечения
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в электромиографии (ЭМГ)
Временное ограничение: 1 год после лечения
|
1 год после лечения
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Liqing Yao, The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- BKCR-DMD-1(Ⅰ)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .