Bezpečnost a účinnost terapie mezenchymálními kmenovými buňkami z pupečníku u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií
Studie fáze I/II terapie kmenovými buňkami u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií
Duchennova svalová dystrofie (DMD), X-vázané recesivní genetické onemocnění, vždy postupovalo pomalu, má tendenci vést k atrofii proximálního kosterního svalstva a slabosti končetin, stejně jako k poškození dýchacího svalu a srdečního svalu. Pacienti do značné míry vždy postupně ztrácejí motorické funkce a umírají na srdeční selhání nebo závažnou infekci v konečné fázi DMD. V současnosti se léčebná strategie opírá o heteropatii doprovázenou rehabilitačním tréninkem. Terapeutický účinek však zůstává extrémně omezený.
Bylo prokázáno, že lidské mezenchymální kmenové buňky z pupečníku (hUC-MSC) zlepšují motorické funkce, zvyšují svalovou sílu a snižují abnormální hladiny příbuzných enzymů, jako je kreatinkináza (CK), laktátdehydrogenáza (LDH), alaninaminotransferáza (ALT) a aspartátaminotransferáza (AST). Cílem této studie je prozkoumat bezpečnost a účinnost transplantace hUC-MSC pro DMD.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Čína, 650031
- Nábor
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical College
-
Kontakt:
- Liqing Yao
- E-mail: yaoliqing98731@yahoo.com.cn
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Liqing Yao
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Ve věku 5-12 let
- Klinická manifestace, enzymologie, elektromyogram, genový typ potvrdil diagnózu Duchennovy svalové dystrofie
- Podepište formulář souhlasu a dodržujte postup klinické stezky
Kritéria vyloučení:
- Ne Duchennova svalová dystrofie
- Jakákoli anamnéza přecitlivělosti na sérové produkty nebo jiné známé alergie na léky a potraviny
- Kombinovaná pneumonie nebo jiná závažná systémová bakteriální infekce
- HIV+, TPPA+, pacienti s diagnózou HBV nebo HCV
- Nádorové markery +
- Těžcí psychotičtí pacienti, kognitivní dysfunkce
- Poruchy koagulace
- Nekontrolovaná hypertenze po léčbě, krevní tlak ≥180 mmHg/110 mmHg
- Jiné závažné systémové nebo organické onemocnění
- Zápis do dalších zkoušek za poslední 3 měsíce
- Absolvoval jakoukoli léčbu kmenovými buňkami za posledních 6 měsíců
- Další kritéria, která vyšetřovatel považuje za nevhodná pro zařazení
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Zásahová skupina
Účastníkům bude poskytnuta rehabilitační terapie plus transplantace lidských mezenchymálních kmenových buněk z pupečníku s ročním sledováním
|
rehabilitační terapie plus lidské mezenchymální kmenové buňky z pupečníku
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Škála aktivit každodenního života (ADL).
Časové okno: 1 rok po léčbě
|
1 rok po léčbě
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Incidence nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
Časové okno: 1 rok po léčbě
|
1 rok po léčbě
|
|
Změna od výchozí hodnoty v CK
Časové okno: 1 rok po léčbě
|
1 rok po léčbě
|
|
Změna od výchozí hodnoty v LDH
Časové okno: 1 rok po léčbě
|
1 rok po léčbě
|
|
Změna od výchozí hodnoty v ALT
Časové okno: 1 rok po léčbě
|
1 rok po léčbě
|
|
Změna od výchozí hodnoty v AST
Časové okno: 1 rok po léčbě
|
1 rok po léčbě
|
|
Změna ze základního na manuální svalový test (MMT)
Časové okno: 1 rok po léčbě
|
1 rok po léčbě
|
|
Změna oproti výchozí hodnotě v elektromyografii (EMG)
Časové okno: 1 rok po léčbě
|
1 rok po léčbě
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Liqing Yao, The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BKCR-DMD-1(Ⅰ)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .