Sicherheit und Wirksamkeit der Therapie mit mesenchymalen Nabelschnurstammzellen bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), eine X-chromosomal-rezessiv vererbte Erkrankung, die immer langsam voranschreitet, neigt dazu, zu einer proximalen Skelettmuskelatrophie und Gliederschwäche sowie zu einer Beeinträchtigung der Atemmuskulatur und des Herzmuskels zu führen. Im Endstadium der DMD verlieren die Patienten größtenteils immer allmählich die motorische Funktion und sterben an Herzinsuffizienz oder schweren Infektionen. Derzeit setzt die Behandlungsstrategie auf Heteropathie begleitet von einem Rehabilitationstraining. Die therapeutische Wirkung bleibt jedoch äußerst begrenzt.

Humane mesenchymale Stammzellen aus der Nabelschnur (hUC-MSCs) verbessern nachweislich die motorischen Funktionen, erhöhen die Muskelkraft und reduzieren anormale Spiegel verwandter Enzyme wie Kreatinkinase (CK), Laktatdehydrogenase (LDH), Alaninaminotransferase (ALT) und Aspartataminotransferase (AST). Diese Studie zielt darauf ab, die Sicherheit und Wirksamkeit der Transplantation von hUC-MSCs bei DMD zu untersuchen.