A köldökzsinór mezenchimális őssejt-terápia biztonságossága és hatékonysága Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél
2012. november 28. frissítette: Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.
I/II. fázisú őssejtterápiás vizsgálat Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél
A Duchenne-izomdystrophia (DMD), egy X-hez kötött recesszív genetikai betegség, amely mindig lassan haladt előre, a proximális vázizom-sorvadáshoz és a végtagok gyengeségéhez, valamint a légzőizom és a szívizom károsodásához vezet. A betegek nagyrészt mindig fokozatosan veszítik el a motoros funkciót, és szívelégtelenségben vagy súlyos fertőzésben halnak meg a DMD végstádiumában. Jelenleg a kezelési stratégia a rehabilitációs tréninggel együtt járó heteropátián alapul. A terápiás hatás azonban továbbra is rendkívül korlátozott.
Az emberi köldökzsinór mezenchimális őssejtek (hUC-MSC) bizonyítottan javítják a motoros funkciót, növelik az izomerőt és csökkentik a rokon enzimek, például a kreatin-kináz (CK), a laktát-dehidrogenáz (LDH), az alanin-aminotranszferáz (ALT) és a rendellenes szinteket. aszpartát-aminotranszferáz (AST). A tanulmány célja a hUC-MSC-transzplantáció biztonságosságának és hatékonyságának feltárása DMD esetén.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Ismeretlen
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a tanulmány a humán köldökzsinór-mezenchimális őssejt-transzplantáció biztonságosságát és hatékonyságát vizsgálja progresszív izomdisztrófiában szenvedő betegeknél.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
15
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Liqing Yao
- E-mail: yaoliqing98731@yahoo.com.cn
Tanulmányi helyek
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kína, 650031
- Toborzás
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical College
-
Kapcsolatba lépni:
- Liqing Yao
- E-mail: yaoliqing98731@yahoo.com.cn
-
Kutatásvezető:
- Liqing Yao
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
5 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 5-12 éves korig
- Klinikai manifesztáció, enzimológia, elektromiogram, géntípus megerősítette a Duchenne-izomdystrophia diagnózisát
- Írja alá a hozzájárulási űrlapot, és kövesse a klinikai nyomvonal eljárását
Kizárási kritériumok:
- Nem Duchenne-izomdystrophia
- Bármilyen kórtörténetben szereplő túlérzékenység a szérumtermékekre, vagy egyéb ismert gyógyszer- és ételallergia
- Kombinált tüdőgyulladás vagy más súlyos szisztémás bakteriális fertőzés
- HIV+, TPPA+, HBV-ként vagy HCV-ként diagnosztizált betegek
- Tumor markerek +
- Súlyos pszichotikus betegek, kognitív diszfunkció
- Alvadási zavarok
- Nem kontrollált magas vérnyomás a kezelés után, vérnyomás ≥180 Hgmm/110 Hgmm
- Egyéb súlyos szisztémás vagy szerves betegség
- Beiratkozás más vizsgálatokba az elmúlt 3 hónapban
- Bármilyen őssejtterápiában részesült az elmúlt 6 hónapban
- Egyéb kritériumok, amelyeket a vizsgáló nem megfelelőnek tart a felvételhez
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Beavatkozási Csoport
A résztvevők rehabilitációs terápiát, valamint humán köldökzsinór-mesenchymális őssejt-transzplantációt kapnak, egy éves követéssel
|
rehabilitációs terápia plusz humán köldökzsinór mezenchimális őssejtek
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A Daily Living (ADL) skála tevékenységei
Időkeret: 1 évvel a kezelés után
|
1 évvel a kezelés után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A nemkívánatos események és a súlyos nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: 1 évvel a kezelés után
|
1 évvel a kezelés után
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a CK-ban
Időkeret: 1 évvel a kezelés után
|
1 évvel a kezelés után
|
|
Az LDH változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: 1 évvel a kezelés után
|
1 évvel a kezelés után
|
|
Az ALT változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: 1 évvel a kezelés után
|
1 évvel a kezelés után
|
|
Az AST változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: 1 évvel a kezelés után
|
1 évvel a kezelés után
|
|
Váltás alapvonalról kézi izomtesztre (MMT)
Időkeret: 1 évvel a kezelés után
|
1 évvel a kezelés után
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az elektromiográfiában (EMG)
Időkeret: 1 évvel a kezelés után
|
1 évvel a kezelés után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Liqing Yao, The Second Affiliated hospital of Kunming Medical University
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2011. október 1.
Elsődleges befejezés (Várható)
2013. március 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2013. október 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2012. május 21.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2012. június 1.
Első közzététel (Becslés)
2012. június 4.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2012. november 30.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2012. november 28.
Utolsó ellenőrzés
2012. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- BKCR-DMD-1(Ⅰ)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás
-
University of ValenciaMég nincs toborzásMuscular FitnessSpanyolország
-
PYC TherapeuticsToborzásRetinitis Pigmentosa | Szembetegségek, örökletes | Retina disztrófiák | Retina disztrófiás rúd | Retina dystrophy Rod ProgresszívEgyesült Államok, Ausztrália
Klinikai vizsgálatok a emberi köldökzsinór mezenchimális őssejtek
-
The Methodist Hospital Research InstituteCenter for Cell and Gene Therapy, Baylor College of MedicineToborzásMesenchymális őssejtek | VeseátültetésEgyesült Államok