Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af navlestrengsmesenkymal stamcelleterapi til patienter med Duchenne muskeldystrofi

28. november 2012 opdateret af: Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.

Fase I/II undersøgelse af stamcelleterapi hos patienter med Duchenne muskeldystrofi

Duchenne muskeldystrofi (DMD), en X-bundet recessiv genetisk sygdom, der altid udvikler sig langsomt, har en tendens til at føre til proksimal skeletmuskelatrofi og svaghed i lemmer, såvel som svækket åndedrætsmuskulatur og hjertemuskulatur. Patienter mister i vid udstrækning altid motorisk funktion gradvist og dør af hjertesvigt eller alvorlig infektion i slutstadiet af DMD. På nuværende tidspunkt er behandlingsstrategien baseret på heteropati ledsaget af rehabiliteringstræning. Den terapeutiske effekt forbliver dog yderst begrænset.

Humane navlestrengs mesenkymale stamceller (hUC-MSC'er) har vist sig at forbedre motorisk funktion, øge muskelstyrken og reducere unormale niveauer af relaterede enzymer, såsom kreatinkinase (CK), lactatdehydrogenase (LDH), alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST). Denne undersøgelse har til formål at udforske sikkerheden og effektiviteten af ​​hUC-MSCs transplantation for DMD.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er designet til at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​humane navlestrengs mesenkymale stamceller transplantation hos patienter med progressiv muskeldystrofi.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Kina, 650031
        • Rekruttering
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical College
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Liqing Yao

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • I alderen 5-12 år
  • Klinisk manifestation, enzymologi, elektromyogram, gentype bekræftede diagnosen Duchenne muskeldystrofi
  • Underskriv samtykkeformularen og følg proceduren i klinikken

Ekskluderingskriterier:

  • Ikke Duchenne muskeldystrofi
  • Enhver historie med overfølsomhed over for serumprodukter eller andre kendte lægemidler og fødevareallergier
  • Kombineret lungebetændelse eller anden alvorlig systemisk bakterieinfektion
  • HIV+, TPPA+， patienter diagnosticeret som HBV eller HCV
  • Tumormarkører +
  • Svære psykotiske patienter, kognitiv dysfunktion
  • Koagulationsforstyrrelser
  • Ukontrolleret hypertension efter behandling, blodtryk ≥180 mmHg/110 mmHg
  • Anden alvorlig systemisk eller organisk sygdom
  • Tilmelding til andre forsøg inden for de sidste 3 måneder
  • Modtaget stamcellebehandling inden for de seneste 6 måneder
  • Andre kriterier, som efterforskeren anser for upassende til inklusion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Interventionsgruppe
Deltagerne vil blive givet rehabiliteringsterapi plus humane navlestrengs mesenkymale stamceller transplantation med et års opfølgning
Biologisk: humane navlestrengs mesenkymale stamceller
rehabiliteringsterapi plus humane navlestrengs mesenkymale stamceller

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Activities of Daily Living (ADL) skala
Tidsramme: 1 år efter behandlingen
1 år efter behandlingen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomster af uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 1 år efter behandlingen
1 år efter behandlingen
Ændring fra baseline i CK
Tidsramme: 1 år efter behandlingen
1 år efter behandlingen
Ændring fra baseline i LDH
Tidsramme: 1 år efter behandlingen
1 år efter behandlingen
Ændring fra baseline i ALT
Tidsramme: 1 år efter behandlingen
1 år efter behandlingen
Ændring fra baseline i AST
Tidsramme: 1 år efter behandlingen
1 år efter behandlingen
Skift fra baseline til manuel muskeltest (MMT)
Tidsramme: 1 år efter behandlingen
1 år efter behandlingen
Ændring fra baseline i elektromyografi (EMG)
Tidsramme: 1 år efter behandlingen
1 år efter behandlingen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.

Samarbejdspartnere

The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Liqing Yao, The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2011

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. marts 2013

Studieafslutning (Forventet)

1. oktober 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. maj 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. juni 2012

Først opslået (Skøn)

4. juni 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

30. november 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. november 2012

Sidst verificeret

1. november 2012

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BKCR-DMD-1(Ⅰ)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner