Napanuoran mesenkymaalisen kantasoluhoidon turvallisuus ja tehokkuus potilaille, joilla on Duchennen lihasdystrofia
Vaiheen I/II tutkimus kantasoluterapiasta potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia
Duchennen lihasdystrofia (DMD), X-kytketty resessiivinen geneettinen sairaus, joka etenee aina hitaasti, johtaa proksimaaliseen luustolihasten surkastumiseen ja raajojen heikkouteen sekä heikentyneeseen hengityslihakseen ja sydänlihakseen. Potilaat menettävät suurelta osin aina motorisen toiminnan vähitellen ja kuolevat sydämen vajaatoimintaan tai vakavaan infektioon DMD:n loppuvaiheessa. Tällä hetkellä hoitostrategia perustuu heteropatiaan ja kuntoutuskoulutukseen. Terapeuttinen vaikutus on kuitenkin erittäin rajallinen.
Ihmisen napanuoran mesenkymaalisten kantasolujen (hUC-MSC:t) on todistettu parantavan motorisia toimintoja, lisäävän lihasvoimaa ja vähentävän vastaavien entsyymien, kuten kreatiinikinaasin (CK), laktaattidehydrogenaasin (LDH), alaniiniaminotransferaasin (ALT) ja epänormaalia tasoa. aspartaattiaminotransferaasi (AST). Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia hUC-MSC-siirron turvallisuutta ja tehokkuutta DMD:lle.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kiina, 650031
- Rekrytointi
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical College
-
Ottaa yhteyttä:
- Liqing Yao
- Sähköposti: yaoliqing98731@yahoo.com.cn
-
Päätutkija:
- Liqing Yao
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikäraja 5-12 vuotta
- Kliininen ilmentymä, entsymologia, elektromyogrammi, geenityyppi vahvistivat Duchennen lihasdystrofian diagnoosin
- Allekirjoita suostumuslomake ja noudata klinikan polkua
Poissulkemiskriteerit:
- Ei Duchennen lihasdystrofiaa
- Mikä tahansa aikaisempi yliherkkyys seerumivalmisteille tai muu tunnettu lääke- ja ruoka-allergia
- Yhdistetty keuhkokuume tai muu vakava systeeminen bakteeri-infektio
- HIV+, TPPA+ ， potilaat, joilla on diagnosoitu HBV tai HCV
- Kasvainmerkit +
- Vaikeat psykoottiset potilaat, kognitiivinen toimintahäiriö
- Hyytymishäiriöt
- Hallitsematon verenpainetauti hoidon jälkeen, verenpaine ≥180 mmHg/110 mmHg
- Muu vakava systeeminen tai orgaaninen sairaus
- Ilmoittautuminen muihin kokeisiin viimeisen 3 kuukauden aikana
- Sai mitä tahansa kantasoluhoitoa viimeisen 6 kuukauden aikana
- Muut kriteerit, joita tutkija pitää sopimattomina sisällyttämiselle
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Interventioryhmä
Osallistujille annetaan kuntoutusterapiaa sekä ihmisen napanuoran mesenkymaalisten kantasolujen siirto ja yhden vuoden seuranta
|
kuntoutusterapia sekä ihmisen napanuoran mesenkymaaliset kantasolut
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Daily Living (ADL) -asteikon toiminnot
Aikaikkuna: 1 vuosi hoidon jälkeen
|
1 vuosi hoidon jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Haittatapahtuman ja vakavan haittatapahtuman ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 1 vuosi hoidon jälkeen
|
1 vuosi hoidon jälkeen
|
|
Muutos lähtötasosta CK:ssa
Aikaikkuna: 1 vuosi hoidon jälkeen
|
1 vuosi hoidon jälkeen
|
|
LDH:n muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: 1 vuosi hoidon jälkeen
|
1 vuosi hoidon jälkeen
|
|
ALT-arvon muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 1 vuosi hoidon jälkeen
|
1 vuosi hoidon jälkeen
|
|
AST:n muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 1 vuosi hoidon jälkeen
|
1 vuosi hoidon jälkeen
|
|
Muutos lähtötilanteesta manuaaliseen lihastestiin (MMT)
Aikaikkuna: 1 vuosi hoidon jälkeen
|
1 vuosi hoidon jälkeen
|
|
Muutos lähtötilanteesta elektromyografiassa (EMG)
Aikaikkuna: 1 vuosi hoidon jälkeen
|
1 vuosi hoidon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Liqing Yao, The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- BKCR-DMD-1(Ⅰ)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .