Segurança e eficácia da terapia com células-tronco mesenquimais de cordão umbilical para pacientes com distrofia muscular de Duchenne
Estudo de fase I/II da terapia com células-tronco em pacientes com distrofia muscular de Duchenne
A distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética recessiva ligada ao cromossomo X, sempre progrediu lentamente, tende a levar à atrofia muscular esquelética proximal e fraqueza dos membros, bem como comprometimento dos músculos respiratórios e cardíacos. Em grande parte, os pacientes sempre perdem a função motora gradualmente e morrem por insuficiência cardíaca ou infecção grave no estágio final da DMD. Atualmente, a estratégia de tratamento baseia-se na heteropatia acompanhada de treinamento de reabilitação. No entanto, o efeito terapêutico permanece extremamente limitado.
Células-tronco mesenquimais do cordão umbilical humano (hUC-MSCs) demonstraram melhorar a função motora, aumentar a força muscular e reduzir níveis anormais de enzimas relacionadas, como creatina quinase (CK), lactato desidrogenase (LDH), alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST). Este estudo tem como objetivo explorar a segurança e eficácia do transplante de hUC-MSCs para DMD.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, China, 650031
- Recrutamento
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical College
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Contato:
- Liqing Yao
- E-mail: yaoliqing98731@yahoo.com.cn
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Investigador principal:
- Liqing Yao
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- 5-12 anos
- Manifestação clínica, enzimologia, eletromiograma, tipo de gene confirmou o diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne
- Assine o formulário de consentimento e siga o procedimento de trilha clínica
Critério de exclusão:
- Distrofia muscular de Duchenne não
- Qualquer história de hipersensibilidade a produtos séricos ou outra alergia conhecida a medicamentos e alimentos
- Pneumonia combinada ou outra infecção bacteriana sistêmica grave
- HIV+, TPPA+, pacientes diagnosticados como HBV ou HCV
- Marcadores Tumorais +
- Pacientes psicóticos graves, disfunção cognitiva
- Distúrbios da coagulação
- Hipertensão não controlada após tratamento，pressão arterial≥180mmHg/110 mmHg
- Outra doença sistêmica ou orgânica grave
- Inscrição em outras provas nos últimos 3 meses
- Recebeu qualquer terapia com células-tronco nos últimos 6 meses
- Outros critérios que o investigador considera impróprios para inclusão
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Grupo de Intervenção
Os participantes receberão terapia de reabilitação mais transplante de células-tronco mesenquimais do cordão umbilical humano com acompanhamento de um ano
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terapia de reabilitação mais células-tronco mesenquimais do cordão umbilical humano
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Escala de Atividades da Vida Diária (AVD)
Prazo: 1 ano após o tratamento
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1 ano após o tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Incidências de Evento Adverso e Evento Adverso Grave
Prazo: 1 ano após o tratamento
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1 ano após o tratamento
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Mudança da linha de base em CK
Prazo: 1 ano após o tratamento
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1 ano após o tratamento
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Mudança da linha de base em LDH
Prazo: 1 ano após o tratamento
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1 ano após o tratamento
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Alteração da linha de base em ALT
Prazo: 1 ano após o tratamento
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1 ano após o tratamento
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Mudança da linha de base em AST
Prazo: 1 ano após o tratamento
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1 ano após o tratamento
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Mudança da linha de base para o teste muscular manual (MMT)
Prazo: 1 ano após o tratamento
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1 ano após o tratamento
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Mudança da linha de base na eletromiografia (EMG)
Prazo: 1 ano após o tratamento
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1 ano após o tratamento
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Liqing Yao, The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- BKCR-DMD-1(Ⅰ)
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