Seguridad y eficacia de la terapia con células madre mesenquimales del cordón umbilical para pacientes con distrofia muscular de Duchenne
Estudio de fase I/II de terapia con células madre en pacientes con distrofia muscular de Duchenne
La distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad genética recesiva ligada al cromosoma X siempre progresó lentamente, tiende a conducir a la atrofia del músculo esquelético proximal y debilidad de las extremidades, así como al deterioro de los músculos respiratorios y cardíacos. En gran medida, los pacientes siempre pierden la función motora gradualmente y mueren por insuficiencia cardíaca o infección grave en la etapa final de la DMD. En la actualidad, la estrategia de tratamiento se basa en la heteropatía acompañada de entrenamiento en rehabilitación. Sin embargo, el efecto terapéutico sigue siendo extremadamente limitado.
Se ha demostrado que las células madre mesenquimales del cordón umbilical humano (hUC-MSC) mejoran la función motora, aumentan la fuerza muscular y reducen los niveles anormales de enzimas relacionadas, como la creatina quinasa (CK), lactato deshidrogenasa (LDH), alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST). Este estudio tiene como objetivo explorar la seguridad y la eficacia del trasplante de hUC-MSC para la DMD.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, Porcelana, 650031
- Reclutamiento
- The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical College
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Contacto:
- Liqing Yao
- Correo electrónico: yaoliqing98731@yahoo.com.cn
-
Investigador principal:
- Liqing Yao
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- De 5 a 12 años
- Manifestación clínica, enzimología, electromiograma, tipo de gen confirmaron el diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne
- Firme el formulario de consentimiento y siga el procedimiento de seguimiento de la clínica.
Criterio de exclusión:
- No distrofia muscular de Duchenne
- Cualquier historial de hipersensibilidad a los productos de suero u otra alergia conocida a medicamentos y alimentos
- Neumonía combinada u otra infección bacteriana sistémica grave
- Pacientes VIH+, TPPA+， diagnosticados como VHB o VHC
- Marcadores tumorales +
- Pacientes psicóticos graves, disfunción cognitiva
- Trastornos de la coagulación
- Hipertensión no controlada después del tratamiento, presión arterial ≥180 mmHg/110 mmHg
- Otra enfermedad sistémica u orgánica grave
- Inscripción en otros ensayos en los últimos 3 meses
- Recibió alguna terapia con células madre en los últimos 6 meses
- Otros criterios que el investigador considere inadecuados para la inclusión
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Grupo de Intervención
Los participantes recibirán terapia de rehabilitación más trasplante de células madre mesenquimales de cordón umbilical humano con un año de seguimiento
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terapia de rehabilitación más células madre mesenquimales de cordón umbilical humano
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Escala de actividades de la vida diaria (AVD)
Periodo de tiempo: 1 año después del tratamiento
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1 año después del tratamiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Incidencias de eventos adversos y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: 1 año después del tratamiento
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1 año después del tratamiento
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Cambio desde el inicio en CK
Periodo de tiempo: 1 año después del tratamiento
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1 año después del tratamiento
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Cambio desde el inicio en LDH
Periodo de tiempo: 1 año después del tratamiento
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1 año después del tratamiento
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Cambio desde la línea de base en ALT
Periodo de tiempo: 1 año después del tratamiento
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1 año después del tratamiento
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Cambio desde la línea de base en AST
Periodo de tiempo: 1 año después del tratamiento
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1 año después del tratamiento
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Cambio de línea de base a prueba muscular manual (MMT)
Periodo de tiempo: 1 año después del tratamiento
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1 año después del tratamiento
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Cambio desde la línea de base en electromiografía (EMG)
Periodo de tiempo: 1 año después del tratamiento
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1 año después del tratamiento
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Liqing Yao, The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- BKCR-DMD-1(Ⅰ)
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