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Sicurezza ed efficacia della terapia con cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

28 novembre 2012 aggiornato da: Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.

Studio di fase I/II sulla terapia con cellule staminali in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una malattia genetica recessiva legata all'X, progredisce sempre lentamente, tende a portare all'atrofia del muscolo scheletrico prossimale e alla debolezza degli arti, nonché a disturbi del muscolo respiratorio e del muscolo cardiaco. In larga misura, i pazienti perdono sempre gradualmente la funzione motoria e muoiono per insufficienza cardiaca o grave infezione allo stadio terminale della DMD. Attualmente, la strategia terapeutica si basa sull'eteropatia accompagnata da training riabilitativo. Tuttavia, l'effetto terapeutico rimane estremamente limitato.

È stato dimostrato che le cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale umano (hUC-MSC) migliorano la funzione motoria, aumentano la forza muscolare e riducono i livelli anormali di enzimi correlati, come creatina chinasi (CK), lattato deidrogenasi (LDH), alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST). Questo studio ha lo scopo di esplorare la sicurezza e l'efficacia del trapianto di hUC-MSC per la DMD.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è progettato per indagare la sicurezza e l'efficacia del trapianto di cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale umano in pazienti con distrofia muscolare progressiva.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Cina, 650031
        • Reclutamento
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical College
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Liqing Yao

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età 5-12 anni
  • Manifestazione clinica, enzimologia, elettromiogramma, tipo di gene hanno confermato la diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne
  • Firma il modulo di consenso e segui la procedura del percorso clinico

Criteri di esclusione:

  • Non distrofia muscolare di Duchenne
  • Qualsiasi storia di ipersensibilità ai prodotti sierici, o altre allergie note a farmaci e alimenti
  • Polmonite combinata o altra grave infezione batterica sistemica
  • HIV+, TPPA+, pazienti diagnosticati come HBV o HCV
  • Marcatori tumorali +
  • Pazienti psicotici gravi, disfunzione cognitiva
  • Disturbi della coagulazione
  • Ipertensione incontrollata dopo il trattamento, pressione sanguigna ≥180 mmHg/110 mmHg
  • Altre gravi malattie sistemiche o organiche
  • Iscrizione ad altre prove negli ultimi 3 mesi
  • Ha ricevuto qualsiasi terapia con cellule staminali negli ultimi 6 mesi
  • Altri criteri che il ricercatore considera impropri per l'inclusione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo di intervento
Ai partecipanti verrà somministrata una terapia riabilitativa più il trapianto di cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale umano con un anno di follow-up
Biologico: cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale umano
terapia riabilitativa più cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale umano

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Attività della scala della vita quotidiana (ADL).
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trattamento
1 anno dopo il trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trattamento
1 anno dopo il trattamento
Variazione rispetto al basale in CK
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trattamento
1 anno dopo il trattamento
Variazione rispetto al basale in LDH
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trattamento
1 anno dopo il trattamento
Modifica dal basale in ALT
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trattamento
1 anno dopo il trattamento
Variazione rispetto al basale in AST
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trattamento
1 anno dopo il trattamento
Passaggio dal basale al test muscolare manuale (MMT)
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trattamento
1 anno dopo il trattamento
Variazione rispetto al basale nell'elettromiografia (EMG)
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trattamento
1 anno dopo il trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.

Collaboratori

The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Investigatori

  • Investigatore principale: Liqing Yao, The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2011

Completamento primario (Anticipato)

1 marzo 2013

Completamento dello studio (Anticipato)

1 ottobre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 maggio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 giugno 2012

Primo Inserito (Stima)

4 giugno 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

30 novembre 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 novembre 2012

Ultimo verificato

1 novembre 2012

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BKCR-DMD-1(Ⅰ)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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