Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność terapii mezenchymalnymi komórkami macierzystymi pępowiny u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

28 listopada 2012 zaktualizowane przez: Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.

Faza I/II badanie terapii komórkami macierzystymi u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD), sprzężona z chromosomem X recesywna choroba genetyczna zawsze postępowała powoli, ma tendencję do prowadzącego do zaniku proksymalnych mięśni szkieletowych i osłabienia kończyn, a także upośledzenia mięśni oddechowych i mięśnia sercowego. W dużej mierze pacjenci zawsze stopniowo tracą funkcje motoryczne i umierają z powodu niewydolności serca lub ciężkiej infekcji w końcowej fazie DMD. Obecnie strategia leczenia opiera się na heteropatii połączonej z treningiem rehabilitacyjnym. Jednak efekt terapeutyczny pozostaje bardzo ograniczony.

Udowodniono, że ludzkie mezenchymalne komórki macierzyste pępowiny (hUC-MSC) poprawiają funkcje motoryczne, zwiększają siłę mięśni i zmniejszają nieprawidłowy poziom powiązanych enzymów, takich jak kinaza kreatynowa (CK), dehydrogenaza mleczanowa (LDH), aminotransferaza alaninowa (ALT) i aminotransferaza asparaginianowa (AST). To badanie ma na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności przeszczepu hUC-MSC w przypadku DMD.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to ma na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności przeszczepu mezenchymalnych komórek macierzystych pępowiny u pacjentów z postępującą dystrofią mięśniową.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

15

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Chiny, 650031
        • Rekrutacyjny
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical College
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Liqing Yao

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek 5-12 lat
  • Obraz kliniczny, enzymologia, elektromiogram, typ genu potwierdziły rozpoznanie dystrofii mięśniowej Duchenne'a
  • Podpisz formularz zgody i postępuj zgodnie z procedurą ścieżki klinicznej

Kryteria wyłączenia:

  • Nie dystrofia mięśniowa Duchenne'a
  • Jakakolwiek historia nadwrażliwości na produkty w surowicy lub inne znane alergie na leki i pokarmy
  • Połączone zapalenie płuc lub inne ciężkie ogólnoustrojowe zakażenie bakteryjne
  • HIV+, TPPA+， pacjenci z rozpoznaniem HBV lub HCV
  • Markery nowotworowe +
  • Ciężcy pacjenci psychotyczni, zaburzenia funkcji poznawczych
  • Zaburzenia krzepnięcia
  • Niekontrolowane nadciśnienie po leczeniu, ciśnienie krwi ≥180 mmHg/110 mmHg
  • Inna ciężka choroba ogólnoustrojowa lub organiczna
  • Rejestracja w innych badaniach w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Otrzymał jakąkolwiek terapię komórkami macierzystymi w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Inne kryteria, które badacz uzna za niewłaściwe do włączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa Interwencyjna
Uczestnicy otrzymają terapię rehabilitacyjną oraz przeszczep mezenchymalnych komórek macierzystych z ludzkiej pępowiny z roczną obserwacją
Biologiczny: mezenchymalne komórki macierzyste ludzkiej pępowiny
terapia rehabilitacyjna plus mezenchymalne komórki macierzyste z ludzkiej pępowiny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Skala czynności życia codziennego (ADL).
Ramy czasowe: 1 rok po leczeniu
1 rok po leczeniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzenia niepożądanego i poważnego zdarzenia niepożądanego
Ramy czasowe: 1 rok po leczeniu
1 rok po leczeniu
Zmiana CK w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: 1 rok po leczeniu
1 rok po leczeniu
Zmiana od wartości początkowej w LDH
Ramy czasowe: 1 rok po leczeniu
1 rok po leczeniu
Zmiana od wartości początkowej w ALT
Ramy czasowe: 1 rok po leczeniu
1 rok po leczeniu
Zmiana od wartości początkowej w AST
Ramy czasowe: 1 rok po leczeniu
1 rok po leczeniu
Zmiana z testu podstawowego na ręczny test mięśni (MMT)
Ramy czasowe: 1 rok po leczeniu
1 rok po leczeniu
Zmiana od wartości początkowej w elektromiografii (EMG)
Ramy czasowe: 1 rok po leczeniu
1 rok po leczeniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.

Współpracownicy

The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Śledczy

  • Główny śledczy: Liqing Yao, The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2011

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 marca 2013

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 października 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 maja 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 czerwca 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

4 czerwca 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

30 listopada 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 listopada 2012

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BKCR-DMD-1(Ⅰ)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kosovo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj