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脐带间充质干细胞治疗杜氏肌营养不良症患者的安全性和有效性

2012年11月28日 更新者：Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.

杜氏肌营养不良症患者干细胞治疗的 I/II 期研究

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种X连锁隐性遗传病，进展缓慢，易导致近端骨骼肌萎缩和四肢无力，呼吸肌和心肌受损。 在很大程度上，患者总是在DMD末期逐渐丧失运动功能，死于心力衰竭或严重感染。 目前治疗策略以异病为主，配合康复训练。 然而，治疗效果仍然非常有限。

人脐带间充质干细胞 (hUC-MSCs) 已被证明可以改善运动功能、增加肌肉力量并降低相关酶的异常水平，如肌酸激酶 (CK)、乳酸脱氢酶 (LDH)、丙氨酸转氨酶 (ALT) 和天冬氨酸氨基转移酶 (AST)。 本研究旨在探讨hUC-MSCs移植治疗DMD的安全性和有效性。

研究概览

地位

未知

条件

干预/治疗

详细说明

本研究旨在探讨人脐带间充质干细胞移植治疗进行性肌营养不良症患者的安全性和有效性。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

15

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 中国
    • Yunnan
      • Kunming、Yunnan、中国、650031
        • 招聘中
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical College
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Liqing Yao

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

5年 至 12年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 5-12岁
  • 临床表现、酶学、肌电图、基因型可确诊杜氏肌营养不良症
  • 签署同意书并遵循临床试验程序

排除标准：

  • 不是杜氏肌营养不良症
  • 任何对血清产品过敏的病史，或其他已知的药物和食物过敏史
  • 合并肺炎或其他严重的全身性细菌感染
  • HIV+、TPPA+，确诊为HBV或HCV的患者
  • 肿瘤标志物 +
  • 重度精神病患者，认知功能障碍
  • 凝血障碍
  • 治疗后高血压未控制，血压≥180mmHg/110mmHg
  • 其他严重的全身或器质性疾病
  • 最近 3 个月参加其他试验的情况
  • 在过去 6 个月内接受过任何干细胞治疗
  • 研究者认为不适合纳入的其他标准

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：干预组
参加者将接受康复治疗和人脐带间充质干细胞移植并进行为期一年的随访
生物：人脐带间充质干细胞
康复治疗加人脐带间充质干细胞

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
日常生活活动量表（ADL）
大体时间：治疗后1年
治疗后1年

次要结果测量

结果测量
大体时间
不良事件和严重不良事件的发生率
大体时间：治疗后1年
治疗后1年
CK 基线的变化
大体时间：治疗后1年
治疗后1年
LDH 相对于基线的变化
大体时间：治疗后1年
治疗后1年
ALT 相对于基线的变化
大体时间：治疗后1年
治疗后1年
AST 从基线的变化
大体时间：治疗后1年
治疗后1年
从基线更改为手动肌肉测试 (MMT)
大体时间：治疗后1年
治疗后1年
肌电图 (EMG) 相对于基线的变化
大体时间：治疗后1年
治疗后1年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Shenzhen Beike Bio-Technology Co., Ltd.

合作者

The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University

调查人员

  • 首席研究员：Liqing Yao、The Second Affiliated hospital of Kunming Medical University

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年10月1日

初级完成 (预期的)

2013年3月1日

研究完成 (预期的)

2013年10月1日

研究注册日期

首次提交

2012年5月21日

首先提交符合 QC 标准的

2012年6月1日

首次发布 (估计)

2012年6月4日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2012年11月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2012年11月28日

最后验证

2012年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • BKCR-DMD-1(Ⅰ)

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