輪部幹細胞の障害症候群における細胞療法 (TC181)

角膜輪部幹細胞欠乏症候群は、結膜分化を伴う上皮による角膜表面の浸潤、および臨床的には、角膜上皮の瘢痕化障害および角膜穿孔につながる可能性のある角膜潰瘍を伴う角膜上皮の混濁化および血管新生によって特徴付けられます。 合計すると、輪部欠損症候群は重大な障害の原因となります。 視力は法定失明の基準値を大幅に下回り、大幅に低下します。 全体として、最も頻繁な病因は、重度の眼の火傷によって引き起こされる角膜輪部幹細胞の完全な喪失です。 かなり最近まで、この病状の治療は不可能でした。 角膜上皮再生の生理機能の理解における進歩により、治療アプローチ、すなわち、健康な反対側の目 (自家移植片、片側性疾患) または死体のドナーの目 (同種移植、両側性疾患またはユニークな目）。 細胞療法の技術は、イタリア、アジア、および米国で最初に報告され、良好な臨床結果が得られました。 彼らは、移植する細胞製品を準備するためのすべての異なるプロセスを持っており、フランスの法律で要求されている安全基準に答えるものはありません. 研究者らは、2007 年に開始された臨床試験 (TC181) のためにフランスの規制機関 (AFSSaPS) によって承認された細胞療法製品を調製するためのプロセスを開発しました。 この研究の目的は、(1)視覚機能の改善、ハンディキャップの軽減、眼表面の解剖学的状態の改善、輪部上皮の生理学的機能の回復に関するこの技術の臨床結果の評価と、 (2) 考えられる副作用の評価。 これは、第 1 フェーズ (Gehan 平面、β = 10%) で観察された臨床反応によると、15 から 50 人の自発的患者の片側性または両側性の全輪部欠損症を含む、二相性の単中心の非比較的前向き研究です。 患者のフォローアップは 3 年間です。 予想される最小成功率は、同種移植片で 20%、自家移植片で 40% です。 監視はURC-Estによって保証されます。 移植片は、ヒト羊膜上の輪部外植片からの自家または同種輪部上皮細胞の培養によって調製される。 組織および細胞の移植に関連する医療安全要件に達しており、細胞療法製品は、従来の細菌学的および真菌検査、ならびにウイルスおよび細菌 PCR によって、調製の各段階で保護されています。 移植片の品質は移植前に管理されます。 主なアウトカム指標は、角膜輪部欠損の臨床的徴候（角膜上皮の混濁、角膜上皮の不規則性、表面角膜血管新生）の再発がないことによって定義される移植上皮の生存（カプラン・マイヤー法）です。 予想される影響は、(1) 表層血管新生や慢性上皮欠損のない透明な角膜上皮が得られることを可能にする輪部上皮機能の回復、(2) 失明患者の視力の改善、および (3) より高い視力の獲得です。細胞療法後またはその後の角膜移植後の失明の法的閾値。 臨床試験により、この細胞治療技術の有効性を示すことが可能になった場合、AFSSaPS で通常の使用のためにプロセスの承認が要求されます。