윤부 줄기 세포의 실패 증후군에서 세포 치료 (TC181)

윤부 줄기 세포 결핍 증후군은 결막 분화가 있는 상피에 의한 각막 표면의 침습, 임상적으로 각막 천공을 유발할 수 있는 각막 상피 ​​반흔 형성 장애 및 각막 궤양과 함께 각막 상피의 혼탁 및 혈관 형성을 특징으로 합니다. 전체적으로 볼 때, 윤부 결핍 증후군은 주요 장애의 원인입니다. 시력은 실명이라는 법적 한계치 이하에서 크게 감소합니다. 전반적으로, 가장 빈번한 병인은 심각한 안구 화상에 의해 유도된 윤부 줄기 세포의 완전한 손실입니다. 비교적 최근까지 이 병리학에서는 치료가 불가능했습니다. 각막 상피 ​​재생의 생리학에 대한 이해의 진전으로 치료적 접근, 즉 건강한 반대쪽 눈(자가 이식, 편측성 질환) 또는 사체 기증자 눈(동종이식, 양측 질환 또는 독특한 눈). 세포 치료 기술은 긍정적인 임상 결과와 함께 이탈리아, 아시아 및 미국에서 처음으로 설명되었습니다. 그들은 이식할 세포 제품을 준비하기 위한 모든 다른 프로세스를 가지고 있으며 프랑스 법률에서 요구하는 안전 기준에 대한 답변은 없습니다. 연구자들은 2007년에 시작된 임상 시험(TC181)을 위해 프랑스 규제 기관(AFSSaPS)에 의해 승인된 세포 치료제 준비 프로세스를 개발했습니다. 연구의 목적은 (1) 시각 기능의 개선, 장애의 감소, 안구 표면의 해부학적 상태의 개선 및 윤부 상피의 생리적 기능의 회복 측면에서 이 기술의 임상 결과 평가 및 (2) 가능한 부작용 평가. 1상(Gehan 평면, ß = 10%) 동안 관찰된 임상 반응에 따라 편측성 또는 양측성 전 윤부 결손이 있는 15~50명의 자발적인 환자를 포함하는 2상 단일 중심 비비교 전향적 연구입니다. 환자 추적 관찰 기간은 3년입니다. 최소 예상 성공률은 동종이식의 경우 20%, 자가 이식의 경우 40%입니다. 모니터링은 URC-Est에 의해 보장됩니다. 이식편은 인간 양막의 윤부 외식편으로부터 자가 또는 동종 윤부 상피 세포의 배양에 의해 준비됩니다. 조직 및 세포 이식과 관련된 의료 안전 요구 사항에 도달했으며 기존의 세균 및 진균 검사와 바이러스 및 세균 PCR을 통해 준비의 각 단계에서 세포 치료제를 확보합니다. 이식 품질은 이식 전에 제어됩니다. 주요 결과 측정은 중앙 각막에서 윤부 결핍의 임상 징후(각막 상피의 불투명화, 각막 상피의 불규칙성, 표면 각막 혈관 형성)의 재발 부재로 정의되는 이식된 상피의 생존(Kaplan-Meier 방법)입니다. 예상되는 반향은 (1) 표면 혈관 형성이나 만성 상피 결함 없이 깨끗한 각막 상피를 얻을 수 있도록 하는 윤부 상피 기능의 회복, (2) 맹인 환자의 시력 개선, (3) 이전보다 높은 시력을 얻는 것입니다. 세포 치료 후 또는 후속 각막 이식 후 실명에 대한 법적 임계값. 임상 시험에서 이 세포 치료 기술의 효과를 입증할 수 있는 경우 일상적인 사용을 위해 AFSSaPS에서 프로세스 승인 요청이 이루어집니다.