組み換えヒトエリスロポエチンと組み合わせたヒドロキシウレアの治療効果と安全性。
組み換えヒトエリスロポエチンと組み合わせたヒドロキシ尿素の治療効果と安全性に関する第2相試験。
エリスロポエチン (EPO) とヒトエリスロポエチン (HUO) 療法を組み合わせた治療は、中間サラセミア患者の血液学的改善をもたらすという研究仮説。
2 つ目は、以下のいずれかが血液学的反応の改善と相関しているかどうかを判断することです。
ベースラインレベル、ベースラインエリスロポエチンレベル、ベースラインヘモグロビンレベルおよびベースライン網状赤血球数（または％循環有核赤芽球/ 100 WBC）と比較した、LDHの減少によってアッセイされる溶血の減少。
ゴール：
目的は、サラセミア中間体患者のヘモグロビンレベルが、ヒドロキシ尿素とエリスロポエチンを使用した治療中にベースラインレベルを少なくとも1g / dl上回る安定した増加の可能性を評価すること、成長評価、生活の質（QoL）、研究期間中の輸血要件の低下の可能性を評価することです。 また、有害事象を報告し、他の公開データと比較すること。
調査の概要
詳細な説明
以下のいずれかが血液学的反応の改善と相関しているかどうかを判断するには:
ベースラインレベル、ベースラインエリスロポエチンレベル、ベースラインヘモグロビンレベルおよびベースライン網状赤血球数（または％循環有核赤芽球/ 100 WBC）と比較した、LDHの減少によってアッセイされる溶血の減少。
サラセミア中間体患者のヘモグロビンレベルが、ヒドロキシ尿素とエリスロポエチンを使用した治療中にベースラインレベルを少なくとも1g / dl上回る安定した増加の可能性を評価すること、研究期間中の成長評価、生活の質（QoL）、および輸血要件の低下。 また、有害事象を報告し、他の公開データと比較すること。
研究に患者を含める場合、次の基準が使用されます。
サラセミア中間体の患者。診断は、遺伝子変異、ヘモグロビン電気泳動、およびプレゼンテーション時の特徴的な臨床データに基づいています。 -異なる輸血要件を必要とし、輸血に依存しない患者.ベースラインヘモグロビンが6〜8g / dl以下の患者.正常な腎機能と肝機能を持つ患者。
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Cairo、エジプト
- hematology clinic ,pediatrics hospital, Ain Shams University hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- サラセミア中間体の患者。 遺伝子変異、ヘモグロビン電気泳動、およびプレゼンテーション時の特徴的な臨床データに基づく診断。
- 異なる輸血要件が必要であり、輸血に依存しない。
- ベースラインのヘモグロビンが 6 ～ 8g/dl 以下であること。
- 腎機能と肝機能が正常な患者。
除外基準:
- -活動性肝炎の証拠（ALTがULNの5倍以上）。
- -腎障害の証拠（血清クレアチニン> ULN）。
- 赤血球輸血に依存している患者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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ACTIVE_COMPARATOR：ヒドロキシ尿素、輸血
ヒドロキシ尿素 (Myers-Squibb、米国) は、15 ～ 35 mg/kg/日の範囲の用量で、週 7 日間にわたって経口投与されました。
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実験的：ヒドロキシウレア、エピオ
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ヒドロキシ尿素 (Myers-Squibb、米国) は、15 ～ 35 mg/kg/日の範囲の用量で、週 7 日間にわたって経口投与されました。 エリスロピオチン療法 (rHuEPO - Epiao) 250 から 500 IU/kg の rHuEPO を週 3 回皮下投与。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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輸血前ヘモグロビンの増加に伴うベースライン輸血頻度の変化
時間枠：ベースラインおよび6か月のヘモグロビンレベルと輸血頻度
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輸血指数と平均ヘモグロビンレベルの計算による輸血前ヘモグロビンの増加に伴うベースライン輸血頻度の減少
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ベースラインおよび6か月のヘモグロビンレベルと輸血頻度
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインの生活の質の評価の変化。
時間枠：ベースラインと6ヶ月のQOLアンケート
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開始時と生後6か月のQOLアンケート（QOLアンケート）による生活の質の評価
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ベースラインと6ヶ月のQOLアンケート
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協力者と研究者
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出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (予期された)
研究の完了 (予期された)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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