Efeito Terapêutico e Segurança da Hidroxiuréia Combinada com Eritropoietina Humana Recombinante.
Estudo de Fase 2 do Efeito Terapêutico e Segurança da Hidroxiureia Combinada com Eritropoietina Humana Recombinante.
A hipótese do estudo é que o tratamento com Eritropoetina (EPO) combinado com a terapia com Eritropoietina Humana (HUO) resultará em melhora hematológica em pacientes com talassemia intermediária.
O segundo é determinar se algum dos itens a seguir se correlaciona com a melhora da resposta hematológica:
Uma diminuição na hemólise, avaliada por uma diminuição no LDH, em comparação com os níveis basais, níveis basais de eritropoetina, níveis basais de hemoglobina e contagens basais de reticulócitos (ou % de eritroblastos nucleados circulantes/100 glóbulos brancos).
Meta:
O objetivo é avaliar a possibilidade de aumento constante dos níveis de hemoglobina em pacientes com talassemia intermediária em pelo menos 1g/dl acima dos níveis basais durante a terapia com hidroxiureia e eritropoietina, avaliação do crescimento, qualidade de vida (QoL) e diminuição da necessidade de transfusão durante o período do estudo. Também para relatar e comparar eventos adversos com outros dados publicados a respeito.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Para determinar se algum dos itens a seguir se correlaciona com a melhora da resposta hematológica:
Uma diminuição na hemólise, avaliada por uma diminuição no LDH, em comparação com os níveis basais, níveis basais de eritropoetina, nível basal de hemoglobina e contagens basais de reticulócitos (ou % de eritroblastos nucleados circulantes/100 glóbulos brancos).
Avaliar a possibilidade de aumento constante dos níveis de hemoglobina em pacientes com talassemia intermediária em pelo menos 1g/dl acima dos níveis basais durante a terapia com hidroxiureia e eritropoietina, avaliação do crescimento, qualidade de vida ( QV ) e diminuição da necessidade de transfusão durante o período do estudo. Também para relatar e comparar eventos adversos com outros dados publicados a respeito.
OS seguintes critérios são usados ao incluir o paciente no estudo:
Pacientes com talassemia intermediária. Diagnóstico baseado em mutações genéticas, eletroforese de hemoglobina e dados clínicos característicos na apresentação. Pacientes que requerem diferentes necessidades de transfusão e não dependentes de transfusão. Pacientes com hemoglobina basal menor ou igual a 6-8g/dl. Pacientes com função renal e hepática normais.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Cairo, Egito
- hematology clinic ,pediatrics hospital, Ain Shams University hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com talassemia intermediária. Diagnóstico baseado em mutações genéticas, eletroforese de hemoglobina e dados clínicos característicos na apresentação.
- Requerem diferentes requisitos de transfusão e não dependem de transfusão.
- Ter uma hemoglobina basal menor ou igual a 6-8g/dl.
- Pacientes com função renal e hepática normais.
Critério de exclusão:
- Evidência de hepatite ativa (ALT > 5 vezes acima do LSN).
- Evidência de insuficiência renal (creatinina sérica > LSN).
- Pacientes dependentes de transfusões de glóbulos vermelhos.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: NON_RANDOMIZED
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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ACTIVE_COMPARATOR: Hidroxiureia, transfusão de sangue
A hidroxiureia (Myers-Squibb, EUA) foi administrada em dosagens variando de 15 a 35 mg/kg/dia por via oral durante 7 dias/semana.
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EXPERIMENTAL: Hydroxyurea, Epiao
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A hidroxiureia (Myers-Squibb, EUA) foi administrada em dosagens variando de 15 a 35 mg/kg/dia por via oral durante 7 dias/semana. Terapia com eritropiotia (rHuEPO - Epiao) de 250 a 500 UI/kg rHuEPO subcutâneo três vezes por semana. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança na frequência de transfusão basal com aumento da hemoglobina pré-transfusional
Prazo: linha de base e nível de hemoglobina de 6 meses e frequência de transfusão
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Diminuição da frequência de transfusão basal com aumento da hemoglobina pré-transfusional por cálculo do índice de transfusão e nível médio de hemoglobina
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linha de base e nível de hemoglobina de 6 meses e frequência de transfusão
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na avaliação inicial da qualidade de vida.
Prazo: questionário de linha de base e QV de 6 meses
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Avaliação da qualidade de vida usando (questionário QOL) no início e aos 6 meses
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questionário de linha de base e QV de 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (ANTECIPADO)
Conclusão do estudo (ANTECIPADO)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Talassemia
- beta-talassemia
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores da Síntese de Ácido Nucleico
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Antifalciformes
- Hidroxiureia
Outros números de identificação do estudo
- huoepio
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