Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Efekt terapeutyczny i bezpieczeństwo połączonego hydroksymocznika z rekombinowaną ludzką erytropoetyną.

18 czerwca 2012 zaktualizowane przez: Mohsen Saleh Elalfy, Ain Shams University

Faza 2 Badanie efektu terapeutycznego i bezpieczeństwa złożonego hydroksymocznika z rekombinowaną ludzką erytropoetyną.

Hipoteza badania, że ​​leczenie erytropoetyną (EPO) w połączeniu z terapią ludzką erytropoetyną (HUO) spowoduje poprawę hematologiczną u pacjentów z talasemią pośrednią.

Drugim jest ustalenie, czy którykolwiek z poniższych czynników koreluje z poprawą odpowiedzi hematologicznej:

Zmniejszenie hemolizy, oceniane przez zmniejszenie LDH, w porównaniu do poziomów wyjściowych, wyjściowych poziomów erytropoetyny, wyjściowych poziomów hemoglobiny i wyjściowych poziomów retikulocytów (lub % krążących erytroblastów jądrzastych/100 białych krwinek).

Bramka:

Celem jest ocena możliwości stałego wzrostu poziomu hemoglobiny u pacjentów z talasemią pośrednią o co najmniej 1 g/dl powyżej poziomu wyjściowego podczas terapii hydroksymocznikiem i erytropoetyną, ocena wzrostu, jakości życia (QoL) oraz zmniejszenie zapotrzebowania na transfuzje w okresie badania. Również w celu zgłaszania i porównywania zdarzeń niepożądanych z innymi opublikowanymi danymi dotyczącymi.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Aby określić, czy którekolwiek z poniższych stwierdzeń koreluje z poprawą odpowiedzi hematologicznej:

Zmniejszenie hemolizy, oceniane przez zmniejszenie LDH, w porównaniu z poziomem wyjściowym, wyjściowym poziomem erytropoetyny, wyjściowym poziomem hemoglobiny i wyjściową liczbą retikulocytów (lub % krążących erytroblastów jądrzastych/100 leukocytów).

Ocena możliwości stałego wzrostu poziomu hemoglobiny u pacjentów z talasemią pośrednią o co najmniej 1 g/dl powyżej poziomu wyjściowego podczas terapii hydroksymocznikiem i erytropoetyną, ocena wzrostu, jakości życia (QoL) i zmniejszenia zapotrzebowania na transfuzje w okresie badania. Również w celu zgłaszania i porównywania zdarzeń niepożądanych z innymi opublikowanymi danymi dotyczącymi.

Następujące kryteria są stosowane przy włączaniu pacjenta do badania:

Pacjenci z talasemią pośrednią. Rozpoznanie na podstawie mutacji genetycznych, elektroforezy hemoglobiny i charakterystycznych danych klinicznych podczas prezentacji. Pacjenci wymagający innych transfuzji i niezależni od transfuzji. ​​Pacjenci z wyjściowym stężeniem hemoglobiny mniejszym lub równym 6-8 g/dl. Pacjenci z prawidłową czynnością nerek i wątroby.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

40

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Egipt
      • Cairo, Egipt
        • hematology clinic ,pediatrics hospital, Ain Shams University hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 18 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z talasemią pośrednią. Rozpoznanie na podstawie mutacji genetycznych, elektroforezy hemoglobiny i charakterystycznych danych klinicznych podczas prezentacji.
  • Wymagają różnych wymagań dotyczących transfuzji i nie są zależne od transfuzji.
  • Mieć wyjściową hemoglobinę mniejszą lub równą 6-8 g/dl.
  • Pacjenci z prawidłową czynnością nerek i wątroby.

Kryteria wyłączenia:

  • Dowody na aktywne zapalenie wątroby (AlAT > 5 razy powyżej GGN).
  • Dowody na zaburzenia czynności nerek (stężenie kreatyniny w surowicy > ULN).
  • Pacjenci uzależnieni od transfuzji krwinek czerwonych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
ACTIVE_COMPARATOR: Hydroksymocznik, transfuzja krwi
Hydroksymocznik (Myers-Squibb, USA) podawano doustnie w dawkach od 15 do 35 mg/kg/dobę przez 7 dni w tygodniu.
Lek: hydroksymocznik, transfuzja krwi
  • Hydroksymocznik podawano w dawkach od 15 do 35 mg/kg/dobę doustnie przez 7 dni w tygodniu. Toksyczność hydroksymocznika zdefiniowano jako liczbę krwinek białych poniżej 2500/μl lub liczbę płytek krwi poniżej 100 000/μl, w którym to przypadku przerwano podawanie leku.
EKSPERYMENTALNY: Hydroksymocznik, Epiao
  • Hydroksymocznik (Myers-Squibb, USA) podawano doustnie w dawkach od 15 do 35 mg/kg/dobę przez 7 dni w tygodniu. Toksyczność hydroksymocznika zdefiniowano jako liczbę krwinek białych poniżej 2500/μl lub liczbę płytek krwi poniżej 100 000/μl, w którym to przypadku przerwano podawanie leku. Liczbę krwinek białych i liczbę płytek krwi oznaczano co miesiąc. Działania niepożądane, takie jak nudności, wymioty, biegunka, wysypka i złe samopoczucie, występujące w ciągu pierwszych 6 godzin po zażyciu HU, będą uważane za toksyczność kliniczną.
  • Terapia Erythropiotien (rHuEPO - Epiao) od 250 do 500 IU/kg rHuEPO podskórnie 3 razy w tygodniu.
Lek: Hydroksymocznik, Epiao

Hydroksymocznik (Myers-Squibb, USA) podawano doustnie w dawkach od 15 do 35 mg/kg/dobę przez 7 dni w tygodniu.

Terapia Erythropiotien (rHuEPO - Epiao) od 250 do 500 IU/kg rHuEPO podskórnie 3 razy w tygodniu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyjściowej częstości transfuzji wraz ze wzrostem stężenia hemoglobiny przed transfuzją
Ramy czasowe: wyjściowy i 6-miesięczny poziom hemoglobiny oraz częstotliwość transfuzji
Zmniejszenie wyjściowej częstotliwości transfuzji wraz ze wzrostem hemoglobiny przed transfuzją poprzez obliczenie wskaźnika transfuzji i średniego poziomu hemoglobiny
wyjściowy i 6-miesięczny poziom hemoglobiny oraz częstotliwość transfuzji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyjściowej oceny jakości życia.
Ramy czasowe: kwestionariusz wyjściowy i 6-miesięczny QOL
Ocena jakości życia za pomocą kwestionariusza QOL na początku iw 6 miesiącu
kwestionariusz wyjściowy i 6-miesięczny QOL

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ain Shams University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2012

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 grudnia 2012

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 grudnia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 kwietnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 czerwca 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

20 czerwca 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

20 czerwca 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 czerwca 2012

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • huoepio

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Talasemia pośrednia

  • Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
    Hospital General Universitario Gregorio Marañon; Universitaire Ziekenhuizen... i inni współpracownicy
    Zakończony
    Rejestr ERN-EUROBLOODNET u pacjentów z rzadkimi wadami czerwonych krwinek i COVID-19
    Anemia sierpowata | Hemoglobinopatie | Anemia sierpowata | Beta-talasemia | Sierpowata talasemia beta | Talasemia alfa | Beta talasemia pośrednia | Beta talasemia major | Sferocytoza, dziedziczna | Hemoglobina sierpowata C | Elliptocytoza, dziedziczna | Stomatocytoza | Sierpowata krwinka czerwona; Hemoglobinopatia | Hemoglobina... i inne warunki
    Hiszpania

Badania kliniczne na hydroksymocznik, transfuzja krwi

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Israel

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj