Efecto terapéutico y seguridad de la hidroxiurea combinada con eritropoyetina humana recombinante.
Estudio de fase 2 del efecto terapéutico y la seguridad de la hidroxiurea combinada con eritropoyetina humana recombinante.
La hipótesis del estudio de que el tratamiento con eritropoyetina (EPO) combinado con la terapia con eritropoyetina humana (HUO) dará como resultado una mejoría hematológica en pacientes con talasemia intermedia.
El segundo es determinar si alguno de los siguientes se correlaciona con una mejor respuesta hematológica:
Una disminución de la hemólisis, medida por una disminución de la LDH, en comparación con los niveles iniciales, los niveles iniciales de eritropoyetina, los niveles iniciales de hemoglobina y los recuentos iniciales de reticulocitos (o % de eritroblastos nucleados circulantes/100 leucocitos).
Meta:
El objetivo es evaluar la posibilidad de un aumento constante de los niveles de hemoglobina en pacientes con talasemia intermedia en al menos 1 g/dl por encima de los niveles iniciales durante el tratamiento con hidroxiurea y eritropoyetina, la evaluación del crecimiento, la calidad de vida (QoL) y la disminución de los requisitos de transfusión durante el período de estudio. También para reportar y comparar eventos adversos con otros datos publicados al respecto.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Determinar si alguno de los siguientes se correlaciona con una mejor respuesta hematológica:
Una disminución de la hemólisis, medida por una disminución de la LDH, en comparación con los niveles iniciales, los niveles iniciales de eritropoyetina, el nivel inicial de hemoglobina y los recuentos iniciales de reticulocitos (o % de eritroblastos nucleados circulantes/100 glóbulos blancos).
Evaluar la posibilidad de un aumento constante de los niveles de hemoglobina en pacientes con talasemia intermedia en al menos 1 g/dl por encima de los niveles iniciales durante el tratamiento con hidroxiurea y eritropoyetina, evaluación del crecimiento, calidad de vida (QoL) y disminución de los requisitos de transfusión durante el período de estudio. También para reportar y comparar eventos adversos con otros datos publicados al respecto.
Los siguientes criterios se utilizan cuando se incluye al paciente en el estudio:
Pacientes con talasemia intermedia. Diagnóstico basado en mutaciones genéticas, electroforesis de hemoglobina y datos clínicos característicos en la presentación. Pacientes que requieran diferentes requerimientos transfusionales y no dependientes de transfusiones. Pacientes que tengan una hemoglobina basal menor o igual a 6-8g/dl. Pacientes con función renal y hepática normal.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Cairo, Egipto
- hematology clinic ,pediatrics hospital, Ain Shams University hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con talasemia intermedia. Diagnóstico basado en mutaciones genéticas, electroforesis de hemoglobina y datos clínicos característicos en la presentación.
- Requieren requisitos transfusionales diferentes y no dependientes de transfusiones.
- Tener una hemoglobina basal menor o igual a 6-8g/dl.
- Pacientes con función renal y hepática normal.
Criterio de exclusión:
- Evidencia de hepatitis activa (ALT > 5 veces por encima del LSN).
- Evidencia de insuficiencia renal (creatinina sérica > LSN).
- Pacientes dependientes de transfusiones de glóbulos rojos.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: NO_ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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COMPARADOR_ACTIVO: Hidroxiurea, transfusión de sangre
Se administró hidroxiurea (Myers-Squibb, EE. UU.) en dosis que oscilaron entre 15 y 35 mg/kg/día por vía oral durante 7 días a la semana.
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EXPERIMENTAL: Hidroxiurea, Epiao
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Se administró hidroxiurea (Myers-Squibb, EE. UU.) en dosis que oscilaron entre 15 y 35 mg/kg/día por vía oral durante 7 días a la semana. Terapia con eritropiotién (rHuEPO - Epiao) de 250 a 500 UI/kg de rHuEPO por vía subcutánea tres veces por semana. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la frecuencia transfusional basal con aumento de la hemoglobina pretransfusional
Periodo de tiempo: nivel de hemoglobina basal y a los 6 meses y frecuencia de transfusiones
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Disminución de la frecuencia de transfusión inicial con aumento de la hemoglobina previa a la transfusión mediante el cálculo del índice de transfusión y el nivel medio de hemoglobina
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nivel de hemoglobina basal y a los 6 meses y frecuencia de transfusiones
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la evaluación inicial de la calidad de vida.
Periodo de tiempo: Cuestionario de calidad de vida inicial y de 6 meses
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Evaluación de la calidad de vida mediante (cuestionario de calidad de vida) al inicio y a los 6 meses
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Cuestionario de calidad de vida inicial y de 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ANTICIPADO)
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Talasemia
- beta-talasemia
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de la síntesis de ácidos nucleicos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antineoplásicos
- Agentes antidrepanocíticas
- Hidroxiurea
Otros números de identificación del estudio
- huoepio
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