Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Yhdistelmän hydroksiurean ja rekombinantin ihmisen erytropoietiinin terapeuttinen vaikutus ja turvallisuus.

maanantai 18. kesäkuuta 2012 päivittänyt: Mohsen Saleh Elalfy, Ain Shams University

Vaiheen 2 tutkimus yhdistetyn hydroksiurean ja rekombinantin ihmisen erytropoietiinin terapeuttisesta vaikutuksesta ja turvallisuudesta.

Tutkimuksen hypoteesi, jonka mukaan hoito erytropoietiinilla (EPO) yhdistettynä ihmisen erytropoietiinihoitoon (HUO) johtaa hematologiseen paranemiseen talassemia-intermediapotilailla.

Toiseksi on määritettävä, korreloiko jokin seuraavista parantuneen hematologisen vasteen kanssa:

Hemolyysin lasku, joka on määritetty LDH:n laskulla, verrattuna lähtötasoon, lähtötilanteen erytropoietiinitasoihin, lähtötilanteen hemoglobiinitasoihin ja retikulosyyttien perustason määrään (tai % kiertävien tumallisten erytroblastien/100 valkosolujen määrästä).

Päämäärä:

Tavoitteena on arvioida mahdollisuutta hemoglobiinipitoisuuden tasaiseen nousuun talassemia-intermediapotilailla vähintään 1 g/dl perustason yläpuolelle hoidon aikana, jossa käytetään hydroksiureaa ja erytropoietiinia, kasvun arviointia, elämänlaatua (QoL) ja verensiirtotarpeiden laskua tutkimusjakson aikana. Myös raportoida ja vertailla haittatapahtumia muihin julkaistuihin tietoihin liittyen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Sen määrittämiseksi, korreloiko jokin seuraavista parantuneen hematologisen vasteen kanssa:

Hemolyysin lasku, joka on määritetty LDH:n laskulla verrattuna lähtötasoon, lähtötilanteen erytropoietiinitasoihin, lähtötilanteen hemoglobiinitasoon ja retikulosyyttien perustason määrään (tai % kiertävien tumallisten erytroblastien/100 valkosolujen määrästä).

Arvioidakseen hemoglobiinipitoisuuden tasaisen nousun mahdollisuutta talassemiaa ja erytropoietiinia käyttävillä potilailla vähintään 1 g/dl perustason yläpuolelle hoidon aikana, jossa käytetään hydroksiureaa ja erytropoietiinia, kasvun arviointi, elämänlaatu (QoL) ja verensiirtotarpeiden pienentäminen tutkimusjakson aikana. Myös raportoida ja vertailla haittatapahtumia muihin julkaistuihin tietoihin liittyen.

Seuraavia kriteerejä käytetään, kun potilas otetaan mukaan tutkimukseen:

Potilaat, joilla on talassemia intermedia. Diagnoosi perustuu geneettisiin mutaatioihin, hemoglobiinielektroforeesiin ja tyypillisiin kliinisiin tietoihin esityksen yhteydessä. Potilaat, jotka tarvitsevat erilaisia ​​verensiirtovaatimuksia ja jotka eivät ole verensiirrosta riippuvaisia. Potilaat, joiden hemoglobiinin lähtöarvo on pienempi tai yhtä suuri kuin 6-8 g/dl. Potilaat, joiden munuaisten ja maksan toiminta on normaali.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

40

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Egypti
      • Cairo, Egypti
        • hematology clinic ,pediatrics hospital, Ain Shams University hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 18 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on intermedia talassemia. Diagnoosi perustuu geneettisiin mutaatioihin, hemoglobiinielektroforeesiin ja tyypillisiin kliinisiin tietoihin esityksen yhteydessä.
  • Edellyttää erilaisia ​​verensiirtovaatimuksia, eivätkä ne ole riippuvaisia ​​verensiirrosta.
  • Hemoglobiinin perusarvo on enintään 6-8 g/dl.
  • Potilaat, joilla on normaali munuaisten ja maksan toiminta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Todisteet aktiivisesta hepatiitista (ALAT > 5 kertaa ULN).
  • Todisteet munuaisten vajaatoiminnasta (seerumin kreatiniini > ULN).
  • Potilaat, jotka ovat riippuvaisia ​​punasolujen siirroista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: EI_SATUNNAISTUJA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
ACTIVE_COMPARATOR: Hydroksiurea, verensiirto
Hydroksiureaa (Myers-Squibb, USA) annettiin annoksina, jotka vaihtelivat välillä 15 - 35 mg/kg/vrk suun kautta 7 päivän ajan viikossa.
Lääke: hydroksiurea, verensiirto
  • Hydroksiureaa annettiin annoksina, jotka vaihtelivat välillä 15 - 35 mg/kg/vrk suun kautta 7 päivän ajan viikossa. Hydroksiurea-toksisuus määriteltiin valkosolujen määräksi alle 2500/μl tai verihiutaleiden määräksi alle 100 000/μl, jolloin lääke lopetettiin.
KOKEELLISTA: Hydroksiurea, Epiao
  • Hydroksiureaa (Myers-Squibb, USA) annettiin annoksina, jotka vaihtelivat välillä 15 - 35 mg/kg/vrk suun kautta 7 päivän ajan viikossa. Hydroksiurea-toksisuus määriteltiin valkosolujen määräksi alle 2500/μl tai verihiutaleiden määräksi alle 100 000/μl, jolloin lääke lopetettiin. Valkosolujen määrä ja verihiutaleiden määrä määritettiin kuukausittain. Haittavaikutuksia, kuten pahoinvointia, oksentelua, ripulia, ihottumaa ja huonovointisuutta, joita ilmenee ensimmäisen 6 tunnin aikana HU:n ottamisen jälkeen, pidetään kliinisenä toksisuutena.
  • Erytropiotien hoito (rHuEPO - Epiao) 250-500 IU/kg rHuEPO:ta ihon alle kolme kertaa viikossa.
Lääke: Hydroksiurea, Epiao

Hydroksiureaa (Myers-Squibb, USA) annettiin annoksina, jotka vaihtelivat välillä 15 - 35 mg/kg/vrk suun kautta 7 päivän ajan viikossa.

Erytropiotien hoito (rHuEPO - Epiao) 250-500 IU/kg rHuEPO:ta ihon alle kolme kertaa viikossa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötason verensiirtotiheydessä verensiirtoa edeltävän hemoglobiinin nousun myötä
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 6 kuukauden hemoglobiinitaso ja verensiirtotiheys
Lähtötilanteen verensiirtotiheyden lasku, kun verensiirtoa edeltävä hemoglobiini nousee laskemalla verensiirtoindeksi ja keskimääräinen hemoglobiinitaso
lähtötilanne ja 6 kuukauden hemoglobiinitaso ja verensiirtotiheys

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos elämänlaadun perustason arvioinnissa.
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 6 kuukauden QOL-kysely
Elämänlaadun arviointi (QOL-kysely) alussa ja 6 kuukauden kohdalla
lähtötilanne ja 6 kuukauden QOL-kysely

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ain Shams University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. kesäkuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Lauantai 1. joulukuuta 2012

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Lauantai 1. joulukuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 13. huhtikuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. kesäkuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Keskiviikko 20. kesäkuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Keskiviikko 20. kesäkuuta 2012

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. kesäkuuta 2012

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. kesäkuuta 2012

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • huoepio

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset hydroksiurea, verensiirto

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Costa Rica

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa