联合羟基脲与重组人促红细胞生成素的治疗效果和安全性。
羟基脲与重组人促红细胞生成素联合治疗效果和安全性的第 2 期研究。
研究假设促红细胞生成素 (EPO) 联合人促红细胞生成素 (HUO) 治疗将导致中间型地中海贫血患者的血液学改善。
其次是确定以下任何一项是否与改善的血液学反应相关：
与基线水平、基线促红细胞生成素水平、基线血红蛋白水平和基线网织红细胞计数（或循环有核成红细胞百分比/100 WBC）相比，通过 LDH 减少测定的溶血减少。
目标：
目的是评估在使用羟基脲和促红细胞生成素进行治疗、生长评估、生活质量 (QoL) 和研究期间输血需求下降期间，中间型地中海贫血患者的血红蛋白水平稳定增加至少高于基线水平 1g/dl 的可能性。 还要报告不良事件并将其与其他已发表的数据进行比较。
研究概览
详细说明
确定以下任何一项是否与改善的血液学反应相关：
与基线水平、基线促红细胞生成素水平、基线血红蛋白水平和基线网织红细胞计数（或循环有核成红细胞百分比/100 WBC）相比，通过 LDH 减少测定的溶血减少。
评估在使用羟基脲和促红细胞生成素治疗期间，中间型地中海贫血患者的血红蛋白水平稳定增加至少 1g/dl 以上基线水平的可能性、生长评估、生活质量 (QoL) 和研究期间输血需求下降。 还要报告不良事件并将其与其他已发表的数据进行比较。
将患者纳入研究时使用以下标准：
中间型地中海贫血患者。诊断基于基因突变、血红蛋白电泳和就诊时的特征性临床数据。 需要不同输血要求且不依赖输血的患者。基线血红蛋白小于或等于 6-8g/dl 的患者。肾功能和肝功能正常的患者。
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
学习地点
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Cairo、埃及
- hematology clinic ,pediatrics hospital, Ain Shams University hospital
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 中间型地中海贫血患者。 诊断基于基因突变、血红蛋白电泳和就诊时的特征性临床数据。
- 需要不同的输血要求而不依赖于输血。
- 基线血红蛋白小于或等于 6-8g/dl。
- 肾功能和肝功能正常的患者。
排除标准：
- 活动性肝炎的证据（ALT > ULN 以上 5 倍）。
- 肾功能损害的证据（血清肌酐 > ULN）。
- 依赖红细胞输注的患者。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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ACTIVE_COMPARATOR：羟基脲、输血
羟基脲（Myers-Squibb，美国）的给药剂量范围为 15 至 35 mg/kg/天，每周口服 7 天。
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实验性的：羟基脲、依泊
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羟基脲（Myers-Squibb，美国）的给药剂量范围为 15 至 35 mg/kg/天，每周口服 7 天。 每周 3 次皮下注射 250 至 500 IU/kg rHuEPO 的红细胞疗法 (rHuEPO - Epiao)。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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基线输血频率随着输血前血红蛋白的增加而变化
大体时间：基线和 6 个月的血红蛋白水平和输血频率
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通过计算输血指数和平均血红蛋白水平，随着输血前血红蛋白的增加，基线输血频率降低
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基线和 6 个月的血红蛋白水平和输血频率
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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基线生活质量评估的变化。
大体时间：基线和 6 个月 QOL 问卷
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在开始和 6 个月时使用（QOL 问卷）进行生活质量评估
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基线和 6 个月 QOL 问卷
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合作者和调查者
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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