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Effet thérapeutique et innocuité de l'hydroxyurée combinée à l'érythropoïétine humaine recombinante.

18 juin 2012 mis à jour par: Mohsen Saleh Elalfy, Ain Shams University

Étude de phase 2 de l'effet thérapeutique et de l'innocuité de l'hydroxyurée combinée à l'érythropoïétine humaine recombinante.

L'hypothèse de l'étude selon laquelle le traitement à l'érythropoïétine (EPO) combiné à la thérapie à l'érythropoïétine humaine (HUO) entraînera une amélioration hématologique chez les patients atteints de thalassémie intermédiaire.

La deuxième consiste à déterminer si l'un des éléments suivants est corrélé à une amélioration de la réponse hématologique :

Une diminution de l'hémolyse, mesurée par une diminution de la LDH, par rapport aux niveaux de base, aux niveaux de base d'érythropoïétine, aux niveaux de base d'hémoglobine et au nombre de réticulocytes de base (ou % d'érythroblastes nucléés circulants/100 globules blancs).

But:

L'objectif est d'évaluer la possibilité d'une augmentation constante des taux d'hémoglobine chez les patients atteints de thalassémie intermédiaire d'au moins 1 g/dl au-dessus des niveaux de référence pendant le traitement utilisant l'hydroxyurée et l'érythropoïétine, l'évaluation de la croissance, la qualité de vie (QoL) et le déclin des besoins transfusionnels pendant la période d'étude. Également pour signaler et comparer les événements indésirables avec d'autres données publiées concernant.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Pour déterminer si l'un des éléments suivants est corrélé à une amélioration de la réponse hématologique :

Une diminution de l'hémolyse, mesurée par une diminution de la LDH, par rapport aux niveaux de base, aux niveaux d'érythropoïétine de base, au niveau d'hémoglobine de base et au nombre de réticulocytes de base (ou % d'érythroblastes nucléés circulants/100 globules blancs).

Évaluer la possibilité d'une augmentation constante des taux d'hémoglobine chez les patients atteints de thalassémie intermédiaire d'au moins 1 g/dl au-dessus des niveaux de référence pendant le traitement utilisant l'hydroxyurée et l'érythropoïétine, l'évaluation de la croissance, la qualité de vie (QoL) et le déclin des besoins transfusionnels pendant la période d'étude. Également pour signaler et comparer les événements indésirables avec d'autres données publiées concernant.

LES critères suivants sont utilisés lors de l'inclusion du patient dans l'étude :

Patients atteints de thalassémie intermédiaire.Diagnostic basé sur les mutations génétiques, l'électrophorèse de l'hémoglobine et les données cliniques caractéristiques à la présentation. Patients nécessitant des besoins transfusionnels différents et non dépendants de la transfusion.Patients ayant une hémoglobine de base inférieure ou égale à 6-8g/dl.Patients ayant une fonction rénale et hépatique normale.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

40

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Egypte
      • Cairo, Egypte
        • hematology clinic ,pediatrics hospital, Ain Shams University hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 18 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients atteints de thalassémie intermédiaire. Diagnostic basé sur les mutations génétiques, l'électrophorèse de l'hémoglobine et les données cliniques caractéristiques à la présentation.
  • Nécessitent des exigences de transfusion différentes et ne dépendent pas de la transfusion.
  • Avoir une hémoglobine de base inférieure ou égale à 6-8g/dl.
  • Patients ayant une fonction rénale et hépatique normale.

Critère d'exclusion:

  • Preuve d'hépatite active (ALT > 5 fois au-dessus de la LSN).
  • Preuve d'insuffisance rénale (créatinine sérique > LSN).
  • Patients dépendants des transfusions de globules rouges.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: NON_RANDOMIZED
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
ACTIVE_COMPARATOR: Hydroxyurée, transfusion sanguine
L'hydroxyurée (Myers-Squibb, USA) a été administrée à des doses allant de 15 à 35 mg/kg/jour par voie orale sur 7 jours/semaine.
Médicament: hydroxyurée, transfusion sanguine
  • L'hydroxyurée a été administrée à des doses allant de 15 à 35 mg/kg/jour par voie orale sur 7 jours/semaine. La toxicité de l'hydroxyurée a été définie comme un nombre de globules blancs inférieur à 2 500/μL ou un nombre de plaquettes inférieur à 100 000/μL, auquel cas le médicament a été arrêté.
EXPÉRIMENTAL: Hydroxyurée, Epiao
  • L'hydroxyurée (Myers-Squibb, USA) a été administrée à des doses allant de 15 à 35 mg/kg/jour par voie orale sur 7 jours/semaine. La toxicité de l'hydroxyurée a été définie comme un nombre de globules blancs inférieur à 2 500/μL ou un nombre de plaquettes inférieur à 100 000/μL, auquel cas le médicament a été arrêté. Le nombre de globules blancs et le nombre de plaquettes ont été déterminés sur une base mensuelle. Les effets secondaires tels que nausées, vomissements, diarrhée, éruptions cutanées et malaises, ressentis au cours des 6 premières heures suivant la prise de l'HU seront considérés comme une toxicité clinique.
  • Traitement érythropiotien (rHuEPO - Epiao) de 250 à 500 UI/kg de rHuEPO par voie sous-cutanée trois fois par semaine.
Médicament: Hydroxyurée, Epiao

L'hydroxyurée (Myers-Squibb, USA) a été administrée à des doses allant de 15 à 35 mg/kg/jour par voie orale sur 7 jours/semaine.

Traitement érythropiotien (rHuEPO - Epiao) de 250 à 500 UI/kg de rHuEPO par voie sous-cutanée trois fois par semaine.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la fréquence initiale des transfusions avec augmentation de l'hémoglobine pré-transfusionnelle
Délai: taux d'hémoglobine initial et à 6 mois et fréquence des transfusions
Diminution de la fréquence initiale des transfusions avec augmentation de l'hémoglobine pré-transfusionnelle par calcul de l'indice transfusionnel et du taux moyen d'hémoglobine
taux d'hémoglobine initial et à 6 mois et fréquence des transfusions

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement dans l'évaluation de la qualité de vie de base.
Délai: questionnaire de base et QOL à 6 mois
Évaluation de la qualité de vie par (questionnaire QOL) au début et à 6 mois
questionnaire de base et QOL à 6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ain Shams University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2012

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

1 décembre 2012

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

1 décembre 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 avril 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 juin 2012

Première publication (ESTIMATION)

20 juin 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

20 juin 2012

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 juin 2012

Dernière vérification

1 juin 2012

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • huoepio

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