- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT01624038
Effet thérapeutique et innocuité de l'hydroxyurée combinée à l'érythropoïétine humaine recombinante.
Étude de phase 2 de l'effet thérapeutique et de l'innocuité de l'hydroxyurée combinée à l'érythropoïétine humaine recombinante.
L'hypothèse de l'étude selon laquelle le traitement à l'érythropoïétine (EPO) combiné à la thérapie à l'érythropoïétine humaine (HUO) entraînera une amélioration hématologique chez les patients atteints de thalassémie intermédiaire.
La deuxième consiste à déterminer si l'un des éléments suivants est corrélé à une amélioration de la réponse hématologique :
Une diminution de l'hémolyse, mesurée par une diminution de la LDH, par rapport aux niveaux de base, aux niveaux de base d'érythropoïétine, aux niveaux de base d'hémoglobine et au nombre de réticulocytes de base (ou % d'érythroblastes nucléés circulants/100 globules blancs).
But:
L'objectif est d'évaluer la possibilité d'une augmentation constante des taux d'hémoglobine chez les patients atteints de thalassémie intermédiaire d'au moins 1 g/dl au-dessus des niveaux de référence pendant le traitement utilisant l'hydroxyurée et l'érythropoïétine, l'évaluation de la croissance, la qualité de vie (QoL) et le déclin des besoins transfusionnels pendant la période d'étude. Également pour signaler et comparer les événements indésirables avec d'autres données publiées concernant.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Pour déterminer si l'un des éléments suivants est corrélé à une amélioration de la réponse hématologique :
Une diminution de l'hémolyse, mesurée par une diminution de la LDH, par rapport aux niveaux de base, aux niveaux d'érythropoïétine de base, au niveau d'hémoglobine de base et au nombre de réticulocytes de base (ou % d'érythroblastes nucléés circulants/100 globules blancs).
Évaluer la possibilité d'une augmentation constante des taux d'hémoglobine chez les patients atteints de thalassémie intermédiaire d'au moins 1 g/dl au-dessus des niveaux de référence pendant le traitement utilisant l'hydroxyurée et l'érythropoïétine, l'évaluation de la croissance, la qualité de vie (QoL) et le déclin des besoins transfusionnels pendant la période d'étude. Également pour signaler et comparer les événements indésirables avec d'autres données publiées concernant.
LES critères suivants sont utilisés lors de l'inclusion du patient dans l'étude :
Patients atteints de thalassémie intermédiaire.Diagnostic basé sur les mutations génétiques, l'électrophorèse de l'hémoglobine et les données cliniques caractéristiques à la présentation. Patients nécessitant des besoins transfusionnels différents et non dépendants de la transfusion.Patients ayant une hémoglobine de base inférieure ou égale à 6-8g/dl.Patients ayant une fonction rénale et hépatique normale.
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
-
Cairo, Egypte
- hematology clinic ,pediatrics hospital, Ain Shams University hospital
-
Chercheur principal:
- Mohsen Saleh El-Alfy, professor of pediatrics
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Patients atteints de thalassémie intermédiaire. Diagnostic basé sur les mutations génétiques, l'électrophorèse de l'hémoglobine et les données cliniques caractéristiques à la présentation.
- Nécessitent des exigences de transfusion différentes et ne dépendent pas de la transfusion.
- Avoir une hémoglobine de base inférieure ou égale à 6-8g/dl.
- Patients ayant une fonction rénale et hépatique normale.
Critère d'exclusion:
- Preuve d'hépatite active (ALT > 5 fois au-dessus de la LSN).
- Preuve d'insuffisance rénale (créatinine sérique > LSN).
- Patients dépendants des transfusions de globules rouges.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: NON_RANDOMIZED
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
---|---|
ACTIVE_COMPARATOR: Hydroxyurée, transfusion sanguine
L'hydroxyurée (Myers-Squibb, USA) a été administrée à des doses allant de 15 à 35 mg/kg/jour par voie orale sur 7 jours/semaine.
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|
EXPÉRIMENTAL: Hydroxyurée, Epiao
|
L'hydroxyurée (Myers-Squibb, USA) a été administrée à des doses allant de 15 à 35 mg/kg/jour par voie orale sur 7 jours/semaine. Traitement érythropiotien (rHuEPO - Epiao) de 250 à 500 UI/kg de rHuEPO par voie sous-cutanée trois fois par semaine. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Modification de la fréquence initiale des transfusions avec augmentation de l'hémoglobine pré-transfusionnelle
Délai: taux d'hémoglobine initial et à 6 mois et fréquence des transfusions
|
Diminution de la fréquence initiale des transfusions avec augmentation de l'hémoglobine pré-transfusionnelle par calcul de l'indice transfusionnel et du taux moyen d'hémoglobine
|
taux d'hémoglobine initial et à 6 mois et fréquence des transfusions
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Changement dans l'évaluation de la qualité de vie de base.
Délai: questionnaire de base et QOL à 6 mois
|
Évaluation de la qualité de vie par (questionnaire QOL) au début et à 6 mois
|
questionnaire de base et QOL à 6 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (ANTICIPÉ)
Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (ESTIMATION)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies hématologiques
- Maladies génétiques, innées
- Anémie
- Anémie, hémolytique, congénitale
- Anémie, hémolytique
- Hémoglobinopathies
- Thalassémie
- bêta-thalassémie
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Inhibiteurs de la synthèse des acides nucléiques
- Inhibiteurs d'enzymes
- Agents antinéoplasiques
- Agents anti-falciformes
- Hydroxyurée
Autres numéros d'identification d'étude
- huoepio
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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