Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Effetto terapeutico e sicurezza dell'idrossiurea combinata con eritropoietina umana ricombinante.

18 giugno 2012 aggiornato da: Mohsen Saleh Elalfy, Ain Shams University

Studio di fase 2 sull'effetto terapeutico e sulla sicurezza dell'idrossiurea combinata con eritropoietina umana ricombinante.

Lo studio ipotizza che il trattamento con eritropoietina (EPO) combinato con la terapia con eritropoietina umana (HUO) si tradurrà in un miglioramento ematologico nei pazienti con talassemia intermedia.

Il secondo è determinare se uno dei seguenti fattori è correlato a una migliore risposta ematologica:

Una diminuzione dell'emolisi, misurata da una diminuzione di LDH, rispetto ai livelli basali, ai livelli basali di eritropoietina, ai livelli basali di emoglobina e alla conta reticolocitaria basale (o % di eritroblasti nucleati circolanti/100 globuli bianchi).

Obiettivo:

L'obiettivo è valutare la possibilità di un costante aumento dei livelli di emoglobina nei pazienti con talassemia intermedia di almeno 1 g/dl sopra i livelli basali durante la terapia con idrossiurea ed eritropoietina, la valutazione della crescita, la qualità della vita (QoL) e il calo del fabbisogno trasfusionale durante il periodo di studio. Anche per segnalare e confrontare gli eventi avversi con altri dati pubblicati in merito.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Determinare se uno dei seguenti fattori è correlato a una migliore risposta ematologica:

Una diminuzione dell'emolisi, misurata da una diminuzione di LDH, rispetto ai livelli basali, ai livelli basali di eritropoietina, al livello basale di emoglobina e alla conta dei reticolociti basale (o % di eritroblasti nucleati circolanti/100 globuli bianchi).

Valutare la possibilità di un costante aumento dei livelli di emoglobina nei pazienti con talassemia intermedia di almeno 1 g/dl al di sopra dei livelli basali durante la terapia con idrossiurea ed eritropoietina, valutazione della crescita, qualità della vita (QoL) e diminuzione del fabbisogno di trasfusioni durante il periodo di studio. Anche per segnalare e confrontare gli eventi avversi con altri dati pubblicati in merito.

I seguenti criteri vengono utilizzati quando si include il paziente nello studio:

Pazienti con talassemia intermedia. Diagnosi basata su mutazioni genetiche, elettroforesi dell'emoglobina e dati clinici caratteristici alla presentazione. Pazienti che richiedono diverse esigenze trasfusionali e non trasfusionali dipendenti. Pazienti con un'emoglobina basale inferiore o uguale a 6-8 g/dl. Pazienti con funzionalità renale ed epatica normale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Egitto
      • Cairo, Egitto
        • hematology clinic ,pediatrics hospital, Ain Shams University hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 18 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con talassemia intermedia. Diagnosi basata su mutazioni genetiche, elettroforesi dell'emoglobina e dati clinici caratteristici alla presentazione.
  • Richiedere requisiti trasfusionali diversi e non dipendenti dalla trasfusione.
  • Avere un'emoglobina di base inferiore o uguale a 6-8 g/dl.
  • Pazienti con funzionalità renale ed epatica normale.

Criteri di esclusione:

  • Evidenza di epatite attiva (ALT > 5 volte sopra l'ULN).
  • Evidenza di insufficienza renale (creatinina sierica > ULN).
  • Pazienti dipendenti da trasfusioni di globuli rossi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
ACTIVE_COMPARATORE: Idrossiurea, trasfusione di sangue
L'idrossiurea (Myers-Squibb, USA) è stata somministrata in dosaggi compresi tra 15 e 35 mg/kg/giorno per via orale per 7 giorni/settimana.
Droga: idrossiurea, trasfusione di sangue
  • L'idrossiurea è stata somministrata in dosaggi compresi tra 15 e 35 mg/kg/giorno per via orale per 7 giorni/settimana. La tossicità dell'idrossiurea è stata definita come una conta leucocitaria inferiore a 2500/μL o una conta piastrinica inferiore a 100.000/μL, nel qual caso il farmaco è stato interrotto.
SPERIMENTALE: Idrossiurea, Epiao
  • L'idrossiurea (Myers-Squibb, USA) è stata somministrata in dosaggi compresi tra 15 e 35 mg/kg/giorno per via orale per 7 giorni/settimana. La tossicità dell'idrossiurea è stata definita come una conta leucocitaria inferiore a 2500/μL o una conta piastrinica inferiore a 100.000/μL, nel qual caso il farmaco è stato interrotto. La conta dei globuli bianchi e la conta delle piastrine sono state determinate mensilmente. Gli effetti collaterali come nausea, vomito, diarrea, eruzioni cutanee e malessere, sperimentati durante le prime 6 ore dopo l'assunzione dell'HU saranno considerati come tossicità clinica.
  • Terapia eritropiotica (rHuEPO - Epiao) da 250 a 500 UI/kg rHuEPO per via sottocutanea tre volte alla settimana.
Droga: Idrossiurea, Epiao

L'idrossiurea (Myers-Squibb, USA) è stata somministrata in dosaggi compresi tra 15 e 35 mg/kg/giorno per via orale per 7 giorni/settimana.

Terapia eritropiotica (rHuEPO - Epiao) da 250 a 500 UI/kg rHuEPO per via sottocutanea tre volte alla settimana.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della frequenza trasfusionale al basale con aumento dell'emoglobina pre-trasfusionale
Lasso di tempo: livello di emoglobina al basale e a 6 mesi e frequenza delle trasfusioni
Diminuzione della frequenza trasfusionale al basale con aumento dell'emoglobina pre-trasfusionale mediante calcolo dell'indice trasfusionale e del livello medio di emoglobina
livello di emoglobina al basale e a 6 mesi e frequenza delle trasfusioni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nella valutazione di base della qualità della vita.
Lasso di tempo: basale e questionario sulla qualità della vita a 6 mesi
Valutazione della qualità della vita mediante (questionario QOL) all'inizio ea 6 mesi
basale e questionario sulla qualità della vita a 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ain Shams University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2012

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 dicembre 2012

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 dicembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 aprile 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 giugno 2012

Primo Inserito (STIMA)

20 giugno 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

20 giugno 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 giugno 2012

Ultimo verificato

1 giugno 2012

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • huoepio

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su idrossiurea, trasfusione di sangue

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi