Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A rekombináns humán eritropoetinnel kombinált hidroxi-karbamid terápiás hatása és biztonsága.

2012. június 18. frissítette: Mohsen Saleh Elalfy, Ain Shams University

2. fázis: Rekombináns humán eritropoetinnel kombinált hidroxi-karbamid terápiás hatásának és biztonságosságának vizsgálata.

A tanulmány hipotézise szerint az eritropoetin (EPO) kezelés humán eritropoetin (HUO) terápiával kombinálva hematológiai javulást eredményez a thalassemia intermedia betegeknél.

A második annak meghatározása, hogy az alábbiak közül bármelyik korrelál-e a javult hematológiai válaszreakcióval:

A hemolízis csökkenése, az LDH csökkenésével mérve, a kiindulási szintekhez, a kiindulási eritropoetinszintekhez, a kiindulási hemoglobinszintekhez és a kiindulási retikulocitaszámhoz képest (vagy a keringő magvú eritroblasztok százalékában/100 fehérvérsejtben).

Cél:

A cél annak felmérése, hogy a thalassemia intermedia betegek hemoglobinszintje folyamatosan, legalább 1 g/dl-rel a kiindulási szinthez képest emelkedhet-e a hidroxi-karbamid és eritropoetin terápia során, a növekedés értékelése, az életminőség (QoL) és a transzfúziós igények csökkentése a vizsgálati időszak alatt. A nemkívánatos események jelentésére és más közzétett adatokkal való összehasonlítására is.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Annak megállapítására, hogy az alábbiak közül bármelyik korrelál-e a javult hematológiai válaszreakcióval:

A hemolízis csökkenése, az LDH csökkenésével mérve, a kiindulási szintekhez, a kiindulási eritropoetinszintekhez, a kiindulási hemoglobinszinthez és a kiindulási retikulocitaszámhoz képest (vagy a keringő magvú eritroblasztok százalékában/100 fehérvérsejtben).

Annak felmérésére, hogy a thalassemia intermedia betegek hemoglobinszintje legalább 1 g/dl-rel a kiindulási szinthez képest folyamatosan emelkedhet-e a hidroxi-karbamid és eritropoetin alkalmazásával végzett terápia során, a növekedés értékelése, az életminőség (QoL) és a transzfúziós igények csökkentése a vizsgálati időszak alatt. A nemkívánatos események jelentésére és más közzétett adatokkal való összehasonlítására is.

A következő kritériumokat alkalmazzák, amikor a pácienst bevonják a vizsgálatba:

Thalassemia intermedia betegek. Diagnózis genetikai mutációk, hemoglobin elektroforézis és jellemző klinikai adatok alapján a bemutatáskor. Különböző transzfúziós igényű és nem transzfúziófüggő betegek. 6-8 g/dl vagy annál kisebb kiindulási hemoglobinnal rendelkező betegek. Normális vese- és májfunkciójú betegek.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

40

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyiptom
      • Cairo, Egyiptom
        • hematology clinic ,pediatrics hospital, Ain Shams University hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (FELNŐTT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Thalassemia intermedia betegek. Diagnózis genetikai mutációk, hemoglobin elektroforézis és a bemutatáskor jellemző klinikai adatok alapján.
  • Különböző transzfúziós követelményeket igényelnek, és nem transzfúziófüggők.
  • A kiindulási hemoglobin értéke 6-8 g/dl vagy annál kisebb.
  • Normális vese- és májfunkciójú betegek.

Kizárási kritériumok:

  • Aktív hepatitis bizonyítéka (ALT > 5-szöröse a felső határérték felett).
  • Vesekárosodás bizonyítéka (szérum kreatinin > ULN).
  • Vörösvérsejt-transzfúziótól függő betegek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
ACTIVE_COMPARATOR: Hidroxi-karbamid, vérátömlesztés
A hidroxi-karbamidot (Myers-Squibb, USA) 15-35 mg/kg/nap dózisban adtuk be orálisan, heti 7 napon keresztül.
Drog: hidroxi-karbamid, vérátömlesztés
  • A hidroxi-karbamidot 15-35 mg/kg/nap dózisban adták be orálisan, heti 7 napon keresztül. A hidroxi-karbamid toxicitást 2500/μl-nél kisebb fehérvérsejtszámként vagy 100 000/μl-nél kisebb vérlemezkeszámként határozták meg, amely esetben a gyógyszert abbahagyták.
KÍSÉRLETI: Hidroxi-karbamid, Epiao
  • A hidroxi-karbamidot (Myers-Squibb, USA) 15-35 mg/kg/nap dózisban adtuk be orálisan, heti 7 napon keresztül. A hidroxi-karbamid toxicitást 2500/μl-nél kisebb fehérvérsejtszámként vagy 100 000/μl-nél kisebb vérlemezkeszámként határozták meg, amely esetben a gyógyszert abbahagyták. A fehérvérsejtszámot és a vérlemezkeszámot havonta határozták meg. A HU bevételét követő első 6 órában tapasztalt mellékhatások, mint például hányinger, hányás, hasmenés, kiütések és rossz közérzet, klinikai toxicitásnak minősülnek.
  • Erythropiotien terápia (rHuEPO - Epiao) 250-500 NE/kg rHuEPO szubkután hetente háromszor.
Drog: Hidroxi-karbamid, Epiao

A hidroxi-karbamidot (Myers-Squibb, USA) 15-35 mg/kg/nap dózisban adtuk be orálisan, heti 7 napon keresztül.

Erythropiotien terápia (rHuEPO - Epiao) 250-500 NE/kg rHuEPO szubkután hetente háromszor.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A transzfúzió kiindulási gyakoriságának változása a transzfúzió előtti hemoglobin emelkedésével
Időkeret: kiindulási és 6 hónapos hemoglobinszint és transzfúzió gyakorisága
A transzfúzió kiindulási gyakoriságának csökkenése a transzfúzió előtti hemoglobin növekedésével a transzfúziós index és az átlagos hemoglobinszint kiszámításával
kiindulási és 6 hónapos hemoglobinszint és transzfúzió gyakorisága

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapszintű életminőség-értékelésben.
Időkeret: kiindulási és 6 hónapos QOL kérdőív
Életminőség felmérés (QOL kérdőív) az elején és a 6 hónapos korban
kiindulási és 6 hónapos QOL kérdőív

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ain Shams University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. június 1.

Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)

2012. december 1.

A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)

2012. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. április 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. június 18.

Első közzététel (BECSLÉS)

2012. június 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)

2012. június 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. június 18.

Utolsó ellenőrzés

2012. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • huoepio

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel