Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Terapeutisk effekt og sikkerhed af kombineret hydroxyurea med rekombinant humant erythropoietin.

18. juni 2012 opdateret af: Mohsen Saleh Elalfy, Ain Shams University

Fase 2-undersøgelse af terapeutisk effekt og sikkerhed af kombineret hydroxyurinstof med rekombinant humant erythropoietin.

Studiens hypotese, at behandling med Erythropoietin (EPO) kombineret med Human Erythropoietin (HUO) terapi vil resultere i hæmatologisk forbedring hos patienter med thalassæmi intermedia.

For det andet er det at bestemme, om noget af følgende korrelerer med forbedret hæmatologisk respons:

Et fald i hæmolyse, som analyseret ved et fald i LDH, sammenlignet med baseline niveauer, baseline erythropoietin niveauer, baseline hæmoglobin niveauer og baseline retikulocyttal (eller % cirkulerende nukleerede erythroblaster/100 WBC'er).

Mål:

Målet er at vurdere muligheden for en konstant stigning i hæmoglobinniveauer hos patienter med thalassæmi intermedia med mindst 1 g/dl over baseline-niveauer under behandling med Hydroxyurea og Erythropoietin, vækstevaluering, livskvalitet (QoL) og faldende transfusionsbehov i studieperioden. Ligeledes at rapportere og sammenligne uønskede hændelser med andre offentliggjorte data vedr.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

For at bestemme, om noget af følgende korrelerer med forbedret hæmatologisk respons:

Et fald i hæmolyse, som analyseret ved et fald i LDH, sammenlignet med baseline niveauer, baseline erythropoietin niveauer, baseline hæmoglobin niveau og baseline retikulocyttal (eller % cirkulerende nukleerede erythroblaster/100 WBC'er).

For at vurdere muligheden for en konstant stigning af hæmoglobinniveauer hos patienter med thalassæmi intermedia med mindst 1 g/dl over baseline-niveauer under behandling med Hydroxyurea og Erythropoietin, vækstevaluering, livskvalitet (QoL) og faldende transfusionsbehov i undersøgelsesperioden. Ligeledes at rapportere og sammenligne uønskede hændelser med andre offentliggjorte data vedr.

Følgende kriterier anvendes, når patienten inkluderes i undersøgelsen:

Patienter med thalassæmi intermedia.Diagnose baseret på genetiske mutationer, hæmoglobinelektroforese og karakteristiske kliniske data ved præsentation. Patienter, der kræver forskellige transfusionskrav og ikke transfusionsafhængige.Patienter med en baseline hæmoglobin på mindre end eller lig med 6-8g/dl.Patienter med normal nyre- og leverfunktion.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Egypten
      • Cairo, Egypten
        • hematology clinic ,pediatrics hospital, Ain Shams University hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med thalassæmi intermedia. Diagnose baseret på genetiske mutationer, hæmoglobinelektroforese og karakteristiske kliniske data ved præsentation.
  • Kræver forskellige transfusionskrav og ikke transfusionsafhængige.
  • Har en baseline hæmoglobin på mindre end eller lig med 6-8g/dl.
  • Patienter med normal nyre- og leverfunktion.

Ekskluderingskriterier:

  • Tegn på aktiv hepatitis (ALT > 5 gange over ULN).
  • Tegn på nedsat nyrefunktion (serumkreatinin > ULN).
  • Patienter, der er afhængige af transfusioner af røde blodlegemer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Hydroxyurea, blodtransfusion
Hydroxyurea (Myers-Squibb, USA) blev indgivet i doser fra 15 op til 35 mg/kg/dag oralt over 7 dage/uge.
Medicin: hydroxyurinstof, blodtransfusion
  • Hydroxyurea blev indgivet i doser fra 15 op til 35 mg/kg/dag oralt over 7 dage/uge. Hydroxyurea-toksicitet blev defineret som et antal hvide blodlegemer på mindre end 2500/μL eller et blodpladetal på mindre end 100.000/μL, i hvilket tilfælde lægemidlet blev seponeret.
EKSPERIMENTEL: Hydroxyurea, Epiao
  • Hydroxyurea (Myers-Squibb, USA) blev indgivet i doser fra 15 op til 35 mg/kg/dag oralt over 7 dage/uge. Hydroxyurea-toksicitet blev defineret som et antal hvide blodlegemer på mindre end 2500/μL eller et blodpladetal på mindre end 100.000/μL, i hvilket tilfælde lægemidlet blev seponeret. Antal hvide blodlegemer og blodpladetal blev bestemt på månedsbasis. Bivirkninger såsom kvalme, opkastning, diarré, udslæt og utilpashed, oplevet i løbet af de første 6 timer efter indtagelse af HU, vil blive betragtet som klinisk toksicitet.
  • Erytropiotienterapi (rHuEPO - Epiao) fra 250 til 500 IE/kg rHuEPO subkutant tre gange om ugen.
Medicin: Hydroxyurea, Epiao

Hydroxyurea (Myers-Squibb, USA) blev indgivet i doser fra 15 op til 35 mg/kg/dag oralt over 7 dage/uge.

Erytropiotienterapi (rHuEPO - Epiao) fra 250 til 500 IE/kg rHuEPO subkutant tre gange om ugen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i baseline transfusionshyppighed med stigning i præ-transfusion hæmoglobin
Tidsramme: baseline og 6 måneders hæmoglobinniveau og transfusionsfrekvens
Fald i baseline transfusionsfrekvens med stigning i præ-transfusion hæmoglobin ved beregning af transfusionsindeks og gennemsnitlig hæmoglobin niveau
baseline og 6 måneders hæmoglobinniveau og transfusionsfrekvens

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i baseline livskvalitetsvurdering.
Tidsramme: baseline og 6 måneders QOL-spørgeskema
Livskvalitetsvurdering ved hjælp af (QOL spørgeskema) i begyndelsen og ved 6 måneder
baseline og 6 måneders QOL-spørgeskema

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ain Shams University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2012

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. december 2012

Studieafslutning (FORVENTET)

1. december 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. april 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. juni 2012

Først opslået (SKØN)

20. juni 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

20. juni 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. juni 2012

Sidst verificeret

1. juni 2012

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • huoepio

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Thalassæmi Intermedia

Kliniske forsøg med hydroxyurinstof, blodtransfusion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner