Terapeutisk effekt og sikkerhet av kombinert hydroksyurea med rekombinant humant erytropoietin.
Fase 2-studie av terapeutisk effekt og sikkerhet av kombinert hydroksyurea med rekombinant humant erytropoietin.
Studiens hypotese om at behandling med erytropoietin (EPO) kombinert med human erytropoietin (HUO) terapi vil resultere i hematologisk forbedring hos pasienter med thalassemi intermedia.
For det andre er å finne ut om noe av det følgende korrelerer med forbedret hematologisk respons:
En reduksjon i hemolyse, som analysert ved en reduksjon i LDH, sammenlignet med baselinenivåer, baseline erytropoietinnivåer, baseline hemoglobinnivåer og baseline retikulocytttellinger (eller % sirkulerende kjerneholdige erytroblaster/100 WBCs).
Mål:
Målet er å vurdere muligheten for jevn økning av hemoglobinnivåer hos pasienter med thalassemia intermedia med minst 1g/dl over baseline-nivåer under behandling med Hydroxyurea og Erytropoietin, veksevaluering, livskvalitet (QoL) og reduksjon av transfusjonsbehov i løpet av studieperioden. Også å rapportere og sammenligne uønskede hendelser med andre publiserte data vedr.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
For å finne ut om noe av det følgende korrelerer med forbedret hematologisk respons:
En reduksjon i hemolyse, som analysert ved en reduksjon i LDH, sammenlignet med baselinenivåer, baseline erytropoietinnivåer, baseline hemoglobinnivå og baseline retikulocyttall (eller % sirkulerende kjerneholdige erytroblaster/100 WBCs).
For å vurdere muligheten for jevn økning av hemoglobinnivåer hos pasienter med thalassemia intermedia med minst 1g/dl over baselinenivåer under behandling med Hydroxyurea og Erytropoietin, veksevaluering, livskvalitet (QoL) og reduksjon av transfusjonsbehov i løpet av studieperioden. Også å rapportere og sammenligne uønskede hendelser med andre publiserte data vedr.
Følgende kriterier brukes når pasienten inkluderes i studien:
Pasienter med thalassemia intermedia.Diagnose basert på genetiske mutasjoner, hemoglobinelektroforese og karakteristiske kliniske data ved presentasjon. Pasienter som krever ulike transfusjonskrav og ikke transfusjonsavhengige. Pasienter som har et hemoglobin ved baseline på mindre enn eller lik 6-8g/dl. Pasienter med normal nyre- og leverfunksjon.
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Cairo, Egypt
- hematology clinic ,pediatrics hospital, Ain Shams University hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter med thalassemia intermedia. Diagnose basert på genetiske mutasjoner, hemoglobinelektroforese og karakteristiske kliniske data ved presentasjon.
- Krever ulike transfusjonskrav og ikke transfusjonsavhengig.
- Ha et utgangshemoglobin på mindre enn eller lik 6-8g/dl.
- Pasienter med normal nyre- og leverfunksjon.
Ekskluderingskriterier:
- Bevis for aktiv hepatitt (ALT > 5 ganger over ULN).
- Tegn på nedsatt nyrefunksjon (serumkreatinin > ULN).
- Pasienter som er avhengige av transfusjoner av røde blodlegemer.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Hydroxyurea, blodoverføring
Hydroxyurea (Myers-Squibb, USA) ble administrert i doser fra 15 til 35 mg/kg/dag oralt over 7 dager/uke.
|
|
|
EKSPERIMENTELL: Hydroxyurea, Epiao
|
Hydroxyurea (Myers-Squibb, USA) ble administrert i doser fra 15 til 35 mg/kg/dag oralt over 7 dager/uke. Erytropiotienterapi (rHuEPO - Epiao) fra 250 til 500 IE/kg rHuEPO subkutant tre ganger i uken. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i baseline transfusjonsfrekvens med økning av pre-transfusjonshemoglobin
Tidsramme: baseline og 6 måneders hemoglobinnivå og transfusjonsfrekvens
|
Nedgang i baseline transfusjonsfrekvens med økning av pre-transfusjonshemoglobin ved beregning av transfusjonsindeks og gjennomsnittlig hemoglobinnivå
|
baseline og 6 måneders hemoglobinnivå og transfusjonsfrekvens
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i baseline livskvalitetsvurdering.
Tidsramme: baseline og 6 måneders QOL-spørreskjema
|
Livskvalitetsvurdering ved hjelp av (QOL spørreskjema) ved begynnelsen og ved 6 måneder
|
baseline og 6 måneders QOL-spørreskjema
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (FORVENTES)
Studiet fullført (FORVENTES)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (ANSLAG)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- huoepio
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .