Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Therapeutisch effect en veiligheid van gecombineerde hydroxyurea met recombinant humaan erytropoëtine.

18 juni 2012 bijgewerkt door: Mohsen Saleh Elalfy, Ain Shams University

Fase 2-onderzoek naar therapeutisch effect en veiligheid van gecombineerde hydroxyurea met recombinant humaan erytropoëtine.

De onderzoekshypothese dat behandeling met erytropoëtine (EPO) in combinatie met therapie met humaan erytropoëtine (HUO) zal resulteren in hematologische verbetering bij patiënten met thalassemie intermedia.

Ten tweede moet worden bepaald of een van de volgende zaken correleert met een verbeterde hematologische respons:

Een afname van de hemolyse, zoals bepaald door een afname van de LDH, in vergelijking met basislijnwaarden, basislijn erytropoëtinespiegels, basislijn hemoglobinewaarden en basislijn reticulocytentellingen (of % circulerende genucleëerde erythroblasten/100 WBC's).

Doel:

Het doel is om de mogelijkheid te beoordelen van een gestage toename van de hemoglobinespiegels bij thalassemie intermedia-patiënten met ten minste 1 g/dl boven de basislijnwaarden tijdens therapie met Hydroxyurea en erytropoëtine, groei-evaluatie, kwaliteit van leven (QoL) en afnemende transfusievereisten tijdens de onderzoeksperiode. Ook om ongewenste voorvallen te rapporteren en te vergelijken met andere gepubliceerde gegevens over.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Om te bepalen of een van de volgende zaken correleert met een verbeterde hematologische respons:

Een afname van de hemolyse, bepaald door een afname van de LDH, in vergelijking met basislijnwaarden, basislijn erytropoëtinespiegels, basislijn hemoglobineniveau en basislijn reticulocytentellingen (of % circulerende genucleëerde erythroblasten/100 WBC's).

Om de mogelijkheid te beoordelen van een gestage toename van het hemoglobinegehalte bij patiënten met thalassemie intermedia met ten minste 1 g/dl boven de uitgangswaarden tijdens therapie met Hydroxyurea en erytropoëtine, groei-evaluatie, kwaliteit van leven (QoL) en verminderde transfusie-eisen tijdens de onderzoeksperiode. Ook om ongewenste voorvallen te rapporteren en te vergelijken met andere gepubliceerde gegevens over.

DE volgende criteria worden gebruikt bij het opnemen van de patiënt in het onderzoek:

Patiënten met thalassemie intermedia. Diagnose op basis van genetische mutaties, hemoglobine-elektroforese en kenmerkende klinische gegevens bij presentatie. Patiënten die verschillende transfusie-eisen nodig hebben en niet afhankelijk zijn van transfusie. Patiënten met een basislijn hemoglobine van minder dan of gelijk aan 6-8 g/dl. Patiënten met een normale nier- en leverfunctie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Egypte
      • Cairo, Egypte
        • hematology clinic ,pediatrics hospital, Ain Shams University hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 18 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met thalassemie intermedia. Diagnose op basis van genetische mutaties, hemoglobine-elektroforese en kenmerkende klinische gegevens bij presentatie.
  • Vereisen verschillende transfusie-eisen en zijn niet afhankelijk van transfusie.
  • Een baseline hemoglobine hebben van minder dan of gelijk aan 6-8g/dl.
  • Patiënten met een normale nier- en leverfunctie.

Uitsluitingscriteria:

  • Bewijs van actieve hepatitis (ALAT > 5 keer boven ULN).
  • Bewijs van nierinsufficiëntie (serumcreatinine > ULN).
  • Patiënten die afhankelijk zijn van rode bloedceltransfusies.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
ACTIVE_COMPARATOR: Hydroxyureum, bloedtransfusie
Hydroxyurea (Myers-Squibb, VS) werd oraal toegediend in doseringen variërend van 15 tot 35 mg/kg/dag gedurende 7 dagen/week.
Geneesmiddel: hydroxyureum, bloedtransfusie
  • Hydroxyurea werd oraal toegediend in doseringen variërend van 15 tot 35 mg/kg/dag gedurende 7 dagen/week. Hydroxyurea-toxiciteit werd gedefinieerd als een aantal witte bloedcellen van minder dan 2500/μl of een aantal bloedplaatjes van minder dan 100.000/μl, in welk geval het geneesmiddel werd stopgezet.
EXPERIMENTEEL: Hydroxyureum, Epiao
  • Hydroxyurea (Myers-Squibb, VS) werd oraal toegediend in doseringen variërend van 15 tot 35 mg/kg/dag gedurende 7 dagen/week. Hydroxyurea-toxiciteit werd gedefinieerd als een aantal witte bloedcellen van minder dan 2500/μl of een aantal bloedplaatjes van minder dan 100.000/μl, in welk geval het geneesmiddel werd stopgezet. Maandelijks werden het aantal witte bloedcellen en het aantal bloedplaatjes bepaald. Bijwerkingen zoals misselijkheid, braken, diarree, huiduitslag en malaise die optreden tijdens de eerste 6 uur na inname van de HU, worden beschouwd als klinische toxiciteit.
  • Erythropiotische therapie (rHuEPO - Epiao) van 250 tot 500 IE/kg rHuEPO subcutaan driemaal per week.
Geneesmiddel: Hydroxyureum, Epiao

Hydroxyurea (Myers-Squibb, VS) werd oraal toegediend in doseringen variërend van 15 tot 35 mg/kg/dag gedurende 7 dagen/week.

Erythropiotische therapie (rHuEPO - Epiao) van 250 tot 500 IE/kg rHuEPO subcutaan driemaal per week.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in baseline transfusiefrequentie met toename van pre-transfusie hemoglobine
Tijdsspanne: baseline en 6 maanden hemoglobinegehalte en transfusiefrequentie
Verlaging van de baseline transfusiefrequentie met toename van pre-transfusie hemoglobine door berekening van de transfusie-index en het gemiddelde hemoglobinegehalte
baseline en 6 maanden hemoglobinegehalte en transfusiefrequentie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in baseline kwaliteit van leven beoordeling.
Tijdsspanne: baseline en 6 maanden QOL-vragenlijst
Beoordeling van de kwaliteit van leven met behulp van (QOL-vragenlijst) aan het begin en na 6 maanden
baseline en 6 maanden QOL-vragenlijst

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ain Shams University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2012

Primaire voltooiing (VERWACHT)

1 december 2012

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 december 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 april 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 juni 2012

Eerst geplaatst (SCHATTING)

20 juni 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

20 juni 2012

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 juni 2012

Laatst geverifieerd

1 juni 2012

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • huoepio

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren