Terapeutisk effekt och säkerhet av kombinerad hydroxiurea med rekombinant humant erytropoietin.
Fas 2-studie av terapeutisk effekt och säkerhet av kombinerad hydroxiurea med rekombinant humant erytropoietin.
Studiens hypotes att behandling med erytropoietin (EPO) i kombination med humant erytropoietin (HUO) terapi kommer att resultera i hematologisk förbättring hos patienter med thalassemi intermedia.
För det andra är att avgöra om något av följande korrelerar med förbättrat hematologiskt svar:
En minskning av hemolys, som analyserats genom en minskning av LDH, jämfört med utgångsnivåer, utgångsnivåer av erytropoietin, utgångsnivåer för hemoglobin och utgångsvärde av retikulocytantal (eller % cirkulerande kärnförsedda erytroblaster/100 WBC).
Mål:
Syftet är att bedöma möjligheten till en stadig ökning av hemoglobinnivåerna hos patienter med thalassemia intermedia med minst 1 g/dl över baslinjenivåerna under behandling med Hydroxyurea och Erytropoietin, tillväxtutvärdering, livskvalitet (QoL) och minskade transfusionsbehov under studieperioden. Även att rapportera och jämföra biverkningar med annan publicerad data ang.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
För att avgöra om något av följande korrelerar med förbättrat hematologiskt svar:
En minskning av hemolys, som analyserats genom en minskning av LDH, jämfört med utgångsnivåer, utgångsnivåer av erytropoietin, utgångsnivå av hemoglobin och utgångsvärde av retikulocytantal (eller % cirkulerande kärnförsedda erytroblaster/100 WBC).
För att bedöma möjligheten till en stadig ökning av hemoglobinnivåerna hos patienter med thalassemia intermedia med minst 1 g/dl över baslinjenivåerna under behandling med Hydroxyurea och Erytropoietin, tillväxtutvärdering, livskvalitet (QoL) och minskade transfusionsbehov under studieperioden. Även att rapportera och jämföra biverkningar med annan publicerad data ang.
Följande kriterier används när patienten inkluderas i studien:
Patienter med thalassemia intermedia.Diagnos baserad på genetiska mutationer, hemoglobinelektrofores och karakteristiska kliniska data vid presentation. Patienter som kräver olika transfusionskrav och inte är beroende av transfusion.Patienter som har ett hemoglobinvärde på mindre än eller lika med 6-8g/dl.Patienter med normal njur- och leverfunktion.
Studietyp
Inskrivning (Förväntat)
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Cairo, Egypten
- hematology clinic ,pediatrics hospital, Ain Shams University hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter med talassemi intermedia. Diagnos baserad på genetiska mutationer, hemoglobinelektrofores och karakteristiska kliniska data vid presentation.
- Kräver olika transfusionskrav och inte transfusionsberoende.
- Ha ett hemoglobinvärde på mindre än eller lika med 6-8g/dl.
- Patienter med normal njur- och leverfunktion.
Exklusions kriterier:
- Bevis på aktiv hepatit (ALT > 5 gånger över ULN).
- Bevis på nedsatt njurfunktion (serumkreatinin > ULN).
- Patienter som är beroende av transfusioner av röda blodkroppar.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NON_RANDOMIZED
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Hydroxyurea, blodtransfusion
Hydroxyurea (Myers-Squibb, USA) administrerades i doser från 15 upp till 35 mg/kg/dag oralt under 7 dagar/vecka.
|
|
|
EXPERIMENTELL: Hydroxyurea, Epiao
|
Hydroxyurea (Myers-Squibb, USA) administrerades i doser från 15 upp till 35 mg/kg/dag oralt under 7 dagar/vecka. Erytropiotienterapi (rHuEPO - Epiao) från 250 till 500 IE/kg rHuEPO subkutant tre gånger i veckan. |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i baslinjetransfusionsfrekvens med ökning av hemoglobin före transfusion
Tidsram: baslinje och 6 månaders hemoglobinnivå och transfusionsfrekvens
|
Minskad baslinjetransfusionsfrekvens med ökning av hemoglobin före transfusion genom beräkning av transfusionsindex och genomsnittlig hemoglobinnivå
|
baslinje och 6 månaders hemoglobinnivå och transfusionsfrekvens
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i baslinjebedömning av livskvalitet.
Tidsram: baslinje och 6 månaders QOL frågeformulär
|
Livskvalitetsbedömning med hjälp av (QOL frågeformulär) i början och vid 6 månader
|
baslinje och 6 månaders QOL frågeformulär
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)
Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (UPPSKATTA)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- huoepio
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .