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血友病阻害剤未治療患者の研究 (HIPS)

2020年11月9日 更新者：Deborah Brown、The University of Texas Health Science Center, Houston

未治療の血友病患者における阻害剤発現の免疫学的決定因子の研究

血友病Aは、第VIII因子（FVIII）の欠乏によって引き起こされる先天性出血疾患であり、FVIII濃縮物による補充療法によって治療されます。 重度の血友病 A 患者の約 30% は、FVIII 濃縮物の機能を妨げる FVIII 阻害剤と呼ばれる中和抗体を生成します。 重度の血友病 A 患者の全員ではなく一部の人が阻害剤を発症する理由は、完全には理解されていません。 個人および環境の危険因子を理解することは、阻害物質を予防し、場合によっては治療できるようにするために重要です。 この研究では、まだFVIIIによる治療を受けていない重度の血友病Aの乳児（未治療患者、またはPUPSと呼ばれる）の個人および治療の特徴を検討します。 研究の対象者は、治療、投薬、病気の日記を提出するよう求められます。 治療は対象者の医師によって指示されますが、すべての対象者は第3世代の組換えFVIII製品であるAdvateの投与を受けます。 被験者は、免疫系の研究とFVIII変異の遺伝子研究を含む臨床検査のために、FVIIIによる最初の治療の前と7～9日後、および5回目の治療から5日（+/-2日）後に採血を受けます。 、ＦＶＩＩＩによる治療の１０日目、２０日目、３０日目、４０日目、および５０日目（曝露日）。 研究期間は最初の50回の治療または3年間のいずれか早い方となります。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (実際)

25

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
        • Tulane University
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • Cornell University
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ
        • University of Oregon
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235
        • North Texas Comprehensive Hemophilia Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • University of Texas Health Science Center-Houston
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
        • Intermountain Hemophilia and Thrombosis Center
  • イタリア
      • Milan、イタリア、20122
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia & Thrombosis Center
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1105
        • Emma Children's Hospital AMC
  • オーストリア
      • Vienna、オーストリア、A-1090
        • Medical University of Vienna
  • スウェーデン
      • Malmo、スウェーデン、Se-205 02
        • Malmö Centre for Thrombosis and Haemostasis

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

これまでに第 VIII 因子濃縮物による治療を受けていない重度の血友病 A 患者。

説明

包含基準:

  • FVIII活性が正常値の1%未満の重度の血友病A
  • ベースライン研究評価時の体重 > 3.5 kg
  • 適切な治験審査委員会/独立倫理委員会によって承認されたインフォームド・コンセントが管理され、署名され、日付が記入されている

除外基準:

  • 凝固因子濃縮物または血液製剤への以前の曝露
  • その他の慢性疾患
  • 現在、別の治験薬研究に参加中。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
過去に治療を受けていない血友病A患者
薬：FVIII濃縮物
担当医師の指示に従って通常の治療を行う

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
循環中のFOXP3陽性制御性T細胞の総数
時間枠：FVIII への曝露 50 日または 3 年間のいずれか早い方
循環中の FoxP3 (免疫系応答に関与するタンパク質) 陽性制御性 T 細胞を、FVIII への曝露前後で比較します。
FVIII への曝露 50 日または 3 年間のいずれか早い方

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
FVIII 特異的 T 細胞
時間枠：FVIII への曝露 50 日または 3 年間のいずれか早い方
FVIII 特異的 T 細胞は、FVIII への曝露の前後で比較されます。
FVIII への曝露 50 日または 3 年間のいずれか早い方

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

The University of Texas Health Science Center, Houston

協力者

Baxter Healthcare Corporation
Rho, Inc.

捜査官

  • 主任研究者：Elena Santagostino, M.D.、Maggiore Hospital and University of Milan

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2011年7月1日

一次修了 (実際)

2020年3月1日

研究の完了 (実際)

2020年3月1日

試験登録日

最初に提出

2011年6月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2012年7月26日

最初の投稿 (見積もり)

2012年7月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年11月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年11月9日

最終確認日

2020年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • HSC-MS-11-0202 (その他の識別子：University of Texas HSC-Houston Committee for the Protection of Human Subjects)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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