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이전에 치료받지 않은 혈우병 억제제 환자 연구 (HIPS)

2020년 11월 9일 업데이트: Deborah Brown, The University of Texas Health Science Center, Houston

이전에 치료받지 않은 혈우병 환자에서 억제제 개발의 면역학적 결정 요인 연구

혈우병 A는 인자 VIII(FVIII)의 결핍으로 인한 선천성 출혈 장애이며 FVIII 농축액으로 대체 요법으로 치료됩니다. 중증 A형 혈우병 환자의 약 30%는 FVIII 농축물의 기능을 방해하는 FVIII 억제제라는 중화 항체를 생성합니다. 전부는 아니지만 일부 중증 혈우병 A 환자에서 억제제가 발생하는 이유는 완전히 이해되지 않았습니다. 억제제를 예방하고 치료할 수 있으려면 개인 및 환경 위험 요소를 이해하는 것이 중요합니다. 이 연구는 아직 FVIII로 치료를 받지 않은 중증 혈우병 A 아기(이전 미치료 환자 또는 PUPS)의 개인 및 치료 특성을 살펴볼 것입니다. 연구의 피험자는 치료, 약물 및 질병에 대한 일기를 제공하도록 요청받을 것입니다. 치료는 피험자의 의사가 지시하지만 모든 피험자는 3세대 재조합 FVIII 제품인 Advate를 받게 됩니다. 피험자는 FVIII로 첫 번째 치료 전과 후 7-9일, 그리고 5일 후 5일(+/-2일)에 FVIII 돌연변이에 대한 면역 체계 및 유전 연구를 포함하는 실험실 테스트를 위해 혈액을 채취합니다. , FVIII 치료 10일, 20일, 30일, 40일 및 50일(노출일). 연구 기간은 처음 50회 치료 또는 3년 중 먼저 도래하는 시점입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

관찰

등록 (실제)

25

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드, 1105
        • Emma Children's Hospital AMC
  • 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, 미국, 40536
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
        • Tulane University
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Cornell University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국
        • University of Oregon
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • North Texas Comprehensive Hemophilia Center
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
        • Intermountain Hemophilia and Thrombosis Center
  • 스웨덴
      • Malmo, 스웨덴, Se-205 02
        • Malmö Centre for Thrombosis and Haemostasis
  • 오스트리아
      • Vienna, 오스트리아, A-1090
        • Medical University of Vienna
  • 이탈리아
      • Milan, 이탈리아, 20122
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia & Thrombosis Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

이전에 Factor VIII 농축액으로 치료를 받은 적이 없는 중증 A형 혈우병 환자.

설명

포함 기준:

  • FVIII 활성 < 1% 정상인 중증 혈우병 A
  • 기준선 연구 평가 시 체중 > 3.5kg
  • 적절한 임상시험심사위원회/독립윤리위원회가 승인한 정보에 입각한 동의서가 관리, 서명 및 날짜 지정되었습니다.

제외 기준:

  • 응고 인자 농축물 또는 혈액 제품에 대한 사전 노출
  • 기타 만성질환
  • 현재 다른 연구 약물 연구에 참여하고 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
이전에 치료받지 않은 혈우병 A 환자
의약품: FVIII 농축액
치료 의사의 지시에 따른 일반적인 치료

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
순환계의 FOXP3 양성 T 조절 세포의 총 수
기간: FVIII에 50일 노출 또는 3년 중 먼저 도래하는 것
FoxP3(면역 체계 반응에 관여하는 단백질)-순환계의 양성 T 조절 세포는 FVIII에 노출되기 전과 후에 비교됩니다.
FVIII에 50일 노출 또는 3년 중 먼저 도래하는 것

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
FVIII 특이적 T 세포
기간: FVIII에 50일 노출 또는 3년 중 먼저 도래하는 것
FVIII에 대한 노출 전과 후의 FVIII 특이적 T 세포를 비교합니다.
FVIII에 50일 노출 또는 3년 중 먼저 도래하는 것

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

The University of Texas Health Science Center, Houston

협력자

Baxter Healthcare Corporation
Rho, Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Elena Santagostino, M.D., Maggiore Hospital and University of Milan

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2011년 7월 1일

기본 완료 (실제)

2020년 3월 1일

연구 완료 (실제)

2020년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 6월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 7월 26일

처음 게시됨 (추정)

2012년 7월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 11월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 11월 9일

마지막으로 확인됨

2020년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HSC-MS-11-0202 (기타 식별자: University of Texas HSC-Houston Committee for the Protection of Human Subjects)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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