Hemofília-gátlók korábban nem kezelt betegek vizsgálata (HIPS)
2020. november 9. frissítette: Deborah Brown, The University of Texas Health Science Center, Houston
Korábban nem kezelt hemofíliás betegekben az inhibitorok kialakulását befolyásoló immunológiai tényezők vizsgálata
Az A hemofília egy veleszületett vérzési rendellenesség, amelyet a VIII-as faktor (FVIII) hiánya okoz, és FVIII koncentrátummal végzett helyettesítő terápiával kezelik.
A súlyos hemofília A-ban szenvedő betegek körülbelül 30%-ánál semlegesítő antitestek, úgynevezett FVIII-gátlók képződnek, amelyek megzavarják a FVIII-koncentrátumok működését.
Az ok, hogy néhány, de nem minden súlyos hemofília A-ban szenvedő embernél inhibitorok fejlődnek ki, nem teljesen ismert.
Az egyéni és környezeti kockázati tényezők megértése fontos az inhibitorok megelőzésének, esetleg kezelésének a megszerzéséhez.
Ez a tanulmány a súlyos hemofíliás A-ban szenvedő csecsemők egyéni és kezelési jellemzőit vizsgálja, akik még nem kaptak FVIII-kezelést (korábban kezeletlen betegek vagy PUPS).
A vizsgálatban részt vevő személyektől naplót kell adni a kezelésekről, a gyógyszerekről és a betegségekről.
A kezelést az alanyok orvosa irányítja, de minden alany Advate-ot, egy harmadik generációs rekombináns FVIII terméket kap.
Az alanyoktól vért vesznek laboratóriumi vizsgálatokhoz, amelyek magukban foglalják az immunrendszer vizsgálatát és a FVIII-mutáció genetikai vizsgálatát az első FVIII-kezelés előtt és 7-9 nappal azután, valamint 5 nappal (+/-2 nappal) az 5. , 10., 20., 30., 40. és 50. napon a FVIII-mal végzett kezelés (expozíciós napok).
A vizsgálat időtartama az első 50 kezelés vagy 3 év, attól függően, hogy melyik következik be előbb.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
25
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Vienna, Ausztria, A-1090
- Medical University of Vienna
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Emory University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536
- University of Kentucky
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
- Tulane University
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10065
- Cornell University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
- University of North Carolina At Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok
- University of Oregon
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
- North Texas Comprehensive Hemophilia Center
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- University of Texas Health Science Center-Houston
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
- Intermountain Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia, 1105
- Emma Children's Hospital AMC
-
-
-
-
-
Milan, Olaszország, 20122
- Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia & Thrombosis Center
-
-
-
-
-
Malmo, Svédország, Se-205 02
- Malmö Centre for Thrombosis and Haemostasis
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Súlyos hemofíliás A betegek, akiket korábban nem kezeltek VIII-as faktor koncentrátumokkal.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Súlyos hemofília A, FVIII aktivitása < 1% normál
- Súly > 3,5 kg a vizsgálat kiindulási értékelésének időpontjában
- A megfelelő Intézményi Felülvizsgáló Testület/Független Etikai Bizottság által jóváhagyott, tájékozott hozzájárulást adták, aláírták és keltezték.
Kizárási kritériumok:
- Alvadási faktor koncentrátumokkal vagy vérkészítményekkel való korábbi expozíció
- Egyéb krónikus betegség
- Jelenleg egy másik vizsgált gyógyszervizsgálatban vesz részt.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Korábban nem kezelt hemofíliás A. betegek
|
szokásos kezelés a kezelőorvos utasítása szerint
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A FOXP3-pozitív T szabályozó sejtek teljes száma a keringésben
Időkeret: 50 FVIII expozíciós nap vagy 3 év, attól függően, hogy melyik következik be előbb
|
A FoxP3 (az immunrendszer válaszaiban részt vevő fehérje)-pozitív T szabályozó sejteket a keringésben összehasonlítják a FVIII-nak való kitettség előtt és után.
|
50 FVIII expozíciós nap vagy 3 év, attól függően, hogy melyik következik be előbb
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
FVIII-specifikus T-sejtek
Időkeret: 50 FVIII expozíciós nap vagy 3 év, attól függően, hogy melyik következik be előbb
|
A FVIII-specifikus T-sejteket a FVIII-nak való kitettség előtt és után hasonlítjuk össze
|
50 FVIII expozíciós nap vagy 3 év, attól függően, hogy melyik következik be előbb
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Elena Santagostino, M.D., Maggiore Hospital and University of Milan
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Paul H, Berg V, Gangadharan BM, Bowen J, LeBeau P, Blatny J, Male C, Radulescu V, Diaz R, Mancuso ME, Brown DL, Reipert BM. Prospective hemophilia inhibitor PUP study reveals distinct antibody signatures during FVIII inhibitor eradication. Blood Adv. 2022 Sep 8:bloodadvances.2022007267. doi: 10.1182/bloodadvances.2022007267. Online ahead of print.
- Reipert BM, Gangadharan B, Hofbauer CJ, Berg V, Schweiger H, Bowen J, Blatny J, Fijnvandraat K, Mullins ES, Klintman J, Male C, McGuinn C, Meeks SL, Radulescu VC, Ragni MV, Recht M, Shapiro AD, Staber JM, Yaish HM, Santagostino E, Brown DL. The prospective Hemophilia Inhibitor PUP Study reveals distinct antibody signatures prior to FVIII inhibitor development. Blood Adv. 2020 Nov 24;4(22):5785-5796. doi: 10.1182/bloodadvances.2020002731.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2011. július 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2020. március 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2020. március 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. június 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2012. július 26.
Első közzététel (Becslés)
2012. július 27.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. november 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. november 9.
Utolsó ellenőrzés
2020. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- HSC-MS-11-0202 (Egyéb azonosító: University of Texas HSC-Houston Committee for the Protection of Human Subjects)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a FVIII koncentrátum
-
Novo Nordisk A/SBefejezveVeleszületett vérzési zavar | Veleszületett FVII-hiánySzlovákia, Izrael, Spanyolország, India, Irán, Iszlám Köztársaság, Pakisztán, Pulyka, Németország, Szerbia, Olaszország, Görögország, Thaiföld, Franciaország, Egyesült Államok, Hong Kong, Venezuela