Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Hemofilie-remmer Eerder onbehandeld patiëntenonderzoek (HIPS)

9 november 2020 bijgewerkt door: Deborah Brown, The University of Texas Health Science Center, Houston

Studie van immunologische determinanten van de ontwikkeling van remmers bij niet eerder behandelde patiënten met hemofilie

Hemofilie A is een aangeboren bloedingsaandoening die wordt veroorzaakt door een tekort aan factor VIII (FVIII) en wordt behandeld door vervangingstherapie met FVIII-concentraat. Ongeveer 30% van de mensen met ernstige hemofilie A ontwikkelt neutraliserende antilichamen, FVIII-remmers genaamd, die de functie van FVIII-concentraten verstoren. De reden dat sommige, maar niet alle, mensen met ernstige hemofilie A remmers ontwikkelen, wordt niet volledig begrepen. Inzicht in individuele en omgevingsrisicofactoren is belangrijk om remmers te kunnen voorkomen en eventueel te behandelen. Deze studie zal kijken naar individuele en behandelingskenmerken bij baby's met ernstige hemofilie A die nog geen behandeling met FVIII hebben gekregen (de zogenaamde eerder onbehandelde patiënten of PUPS). Onderwerpen in het onderzoek zullen worden gevraagd om dagboeken van behandelingen, medicijnen en ziekten te verstrekken. De behandeling zal worden geleid door de arts van de proefpersonen, maar alle proefpersonen zullen Advate krijgen, een recombinant FVIII-product van de derde generatie. Proefpersonen zullen bloed laten afnemen voor laboratoriumtests, waaronder studies van het immuunsysteem en genetische studies van de FVIII-mutatie, vóór en 7-9 dagen na de eerste behandeling met FVIII, en 5 dagen (+/-2 dagen) na de 5e behandeling. , 10e, 20e, 30e, 40e en 50e dag van behandeling met FVIII (blootstellingsdagen). De duur van het onderzoek is de eerste 50 behandelingen of 3 jaar, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

25

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Milan, Italië, 20122
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia & Thrombosis Center
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105
        • Emma Children's Hospital AMC
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk, A-1090
        • Medical University of Vienna
  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • Tulane University
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Cornell University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten
        • University of Oregon
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • North Texas Comprehensive Hemophilia Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • Intermountain Hemophilia and Thrombosis Center
  • Zweden
      • Malmo, Zweden, Se-205 02
        • Malmö Centre for Thrombosis and Haemostasis

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met ernstige hemofilie A die niet eerder zijn behandeld met factor VIII-concentraten.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ernstige hemofilie A met factor VIII-activiteit < 1% normaal
  • Gewicht > 3,5 kg op het moment van evaluatie van de basislijnstudie
  • Geïnformeerde toestemming, goedgekeurd door de bevoegde Institutional Review Board/Independent Ethics Committee, is toegediend, ondertekend en gedateerd

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere blootstelling aan stollingsfactorconcentraten of bloedproducten
  • Andere chronische ziekte
  • Neemt momenteel deel aan een andere experimentele geneesmiddelenstudie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Niet eerder behandelde patiënten met hemofilie A
Geneesmiddel: FVIII concentraat
gebruikelijke behandeling zoals voorgeschreven door behandelend arts

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totaal aantal FOXP3-positieve T-regulerende cellen in de circulatie
Tijdsspanne: 50 blootstellingsdagen aan FVIII of 3 jaar, wat het eerst komt
FoxP3 (een eiwit dat betrokken is bij reacties van het immuunsysteem)-positieve T-regulerende cellen in de bloedsomloop zullen worden vergeleken voor en na blootstelling aan FVIII.
50 blootstellingsdagen aan FVIII of 3 jaar, wat het eerst komt

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
FVIII-specifieke T-cellen
Tijdsspanne: 50 blootstellingsdagen aan FVIII of 3 jaar, wat het eerst komt
FVIII-specifieke T-cellen zullen worden vergeleken voor en na blootstelling aan FVIII
50 blootstellingsdagen aan FVIII of 3 jaar, wat het eerst komt

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Medewerkers

Baxter Healthcare Corporation
Rho, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Elena Santagostino, M.D., Maggiore Hospital and University of Milan

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 juni 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 juli 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

27 juli 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 november 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 november 2020

Laatst geverifieerd

1 november 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HSC-MS-11-0202 (Andere identificatie: University of Texas HSC-Houston Committee for the Protection of Human Subjects)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren