Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Inhibitor hemofilii Badanie pacjentów wcześniej nieleczonych (HIPS)

9 listopada 2020 zaktualizowane przez: Deborah Brown, The University of Texas Health Science Center, Houston

Badanie immunologicznych uwarunkowań rozwoju inhibitorów u wcześniej nieleczonych pacjentów z hemofilią

Hemofilia A jest wrodzoną skazą krwotoczną spowodowaną niedoborem czynnika VIII (FVIII) i jest leczona terapią zastępczą koncentratem czynnika VIII. U około 30% osób z ciężką postacią hemofilii A rozwijają się przeciwciała neutralizujące, zwane inhibitorami czynnika VIII, które zakłócają działanie koncentratów czynnika VIII. Powód, dla którego u niektórych, ale nie u wszystkich osób z ciężką postacią hemofilii typu A, rozwijają się inhibitory, jest nie do końca poznany. Zrozumienie indywidualnych i środowiskowych czynników ryzyka jest ważne, aby móc zapobiegać i ewentualnie leczyć inhibitory. W badaniu tym przyjrzymy się indywidualnym cechom i charakterystyce leczenia dzieci z ciężką postacią hemofilii A, które nie otrzymały jeszcze leczenia FVIII (tzw. wcześniej nieleczeni pacjenci lub PUPS). Osoby biorące udział w badaniu zostaną poproszone o dostarczenie dzienników leczenia, leków i chorób. Leczenie będzie kierowane przez lekarza pacjenta, ale wszyscy pacjenci otrzymają Advate, rekombinowany produkt FVIII trzeciej generacji. Pacjentom zostanie pobrana krew do badań laboratoryjnych, które obejmują badania układu odpornościowego i badania genetyczne mutacji FVIII, przed i 7-9 dni po pierwszym leczeniu FVIII oraz 5 dni (+/- 2 dni) po 5. , 10, 20, 30, 40 i 50 dzień leczenia FVIII (dni ekspozycji). Czas trwania badania to pierwsze 50 zabiegów lub 3 lata, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Vienna, Austria, A-1090
        • Medical University of Vienna
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105
        • Emma Children's Hospital AMC
  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • University Of Kentucky
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Tulane University
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Cornell University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone
        • University of Oregon
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • North Texas Comprehensive Hemophilia Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • Intermountain Hemophilia and Thrombosis Center
  • Szwecja
      • Malmo, Szwecja, Se-205 02
        • Malmö Centre for Thrombosis and Haemostasis
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20122
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia & Thrombosis Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z ciężką postacią hemofilii A, którzy nie byli wcześniej leczeni koncentratami czynnika VIII.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ciężka hemofilia A z aktywnością czynnika VIII < 1% normy
  • Masa ciała > 3,5 kg w momencie oceny badania podstawowego
  • Świadoma zgoda, zatwierdzona przez odpowiednią Instytucjonalną Komisję Rewizyjną/Niezależną Komisję ds. Etyki, została udzielona, ​​podpisana i opatrzona datą

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsza ekspozycja na koncentraty czynników krzepnięcia lub produkty krwiopochodne
  • Inna choroba przewlekła
  • Obecnie uczestniczy w innym badaniu leku eksperymentalnego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Wcześniej nieleczeni pacjenci z hemofilią A
Lek: Koncentrat czynnika VIII
zwykłe leczenie zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowita liczba limfocytów T regulatorowych FOXP3-dodatnich w krążeniu
Ramy czasowe: 50 dni ekspozycji na czynnik VIII lub 3 lata, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
FoxP3 (białko biorące udział w odpowiedziach układu odpornościowego) dodatnie komórki regulatorowe T w krążeniu zostaną porównane przed i po ekspozycji na FVIII.
50 dni ekspozycji na czynnik VIII lub 3 lata, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Komórki T specyficzne dla FVIII
Ramy czasowe: 50 dni ekspozycji na czynnik VIII lub 3 lata, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Komórki T swoiste dla FVIII zostaną porównane przed i po ekspozycji na FVIII
50 dni ekspozycji na czynnik VIII lub 3 lata, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Współpracownicy

Baxter Healthcare Corporation
Rho, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Elena Santagostino, M.D., Maggiore Hospital and University of Milan

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 czerwca 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 lipca 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

27 lipca 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 listopada 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 listopada 2020

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HSC-MS-11-0202 (Inny identyfikator: University of Texas HSC-Houston Committee for the Protection of Human Subjects)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj