Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hæmofilihæmmer Tidligere ubehandlet patientundersøgelse (HIPS)

9. november 2020 opdateret af: Deborah Brown, The University of Texas Health Science Center, Houston

Undersøgelse af immunologiske determinanter for inhibitorudvikling hos tidligere ubehandlede patienter med hæmofili

Hæmofili A er en medfødt blødningssygdom forårsaget af mangel på faktor VIII (FVIII) og behandles med substitutionsterapi med FVIII-koncentrat. Cirka 30 % af personer med svær hæmofili A udvikler neutraliserende antistoffer, kaldet FVIII-hæmmere, som forstyrrer funktionen af ​​FVIII-koncentrater. Årsagen til, at nogle, men ikke alle, mennesker med svær hæmofili A udvikler inhibitorer er ufuldstændigt forstået. Forståelse af individuelle og miljømæssige risikofaktorer er vigtig for at kunne forebygge og eventuelt behandle inhibitorer. Denne undersøgelse vil se på individuelle og behandlingskarakteristika hos babyer med svær hæmofili A, som endnu ikke har modtaget behandling med FVIII (kaldet Previously Untreated Patients eller PUPS). Forsøgspersonerne i undersøgelsen vil blive bedt om at levere dagbøger over behandlinger, medicin og sygdomme. Behandlingen vil blive styret af forsøgspersonernes læge, men alle forsøgspersoner vil modtage Advate, et tredjegenerations rekombinant FVIII-produkt. Forsøgspersonerne vil få udtaget blod til laboratorieundersøgelser, som omfatter undersøgelser af immunsystemet og genetiske undersøgelser af FVIII-mutationen, før og 7-9 dage efter den første behandling med FVIII og 5 dage (+/-2 dage) efter den 5. , 10., 20., 30., 40. og 50. dag af behandling med FVIII (eksponeringsdage). Undersøgelsens varighed vil være de første 50 behandlinger eller 3 år, alt efter hvad der kommer først.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

25

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Tulane University
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Cornell University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater
        • University of Oregon
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • North Texas Comprehensive Hemophilia Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • Intermountain Hemophilia and Thrombosis Center
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105
        • Emma Children's Hospital AMC
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia & Thrombosis Center
  • Sverige
      • Malmo, Sverige, Se-205 02
        • Malmö Centre for Thrombosis and Haemostasis
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, A-1090
        • Medical University of Vienna

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med svær hæmofili A, som ikke tidligere er blevet behandlet med faktor VIII-koncentrater.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Svær hæmofili A med FVIII aktivitet < 1 % normal
  • Vægt > 3,5 kg på tidspunktet for baseline-undersøgelsesevalueringen
  • Informeret samtykke, godkendt af det relevante institutionelle revisionsudvalg/uafhængige etiske udvalg, er blevet administreret, underskrevet og dateret

Ekskluderingskriterier:

  • Forudgående eksponering for koagulationsfaktorkoncentrater eller blodprodukter
  • Anden kronisk sygdom
  • Deltager i øjeblikket i en anden lægemiddelundersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Tidligere ubehandlede patienter med hæmofili A
Medicin: FVIII koncentrat
sædvanlig behandling som anvist af behandlende læge

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet antal FOXP3-positive T-regulatoriske celler i kredsløbet
Tidsramme: 50 eksponeringsdage for FVIII eller 3 år, alt efter hvad der kommer først
FoxP3 (et protein involveret i immunsystemresponser)-positive T-regulatoriske celler i kredsløbet vil blive sammenlignet før og efter eksponering for FVIII.
50 eksponeringsdage for FVIII eller 3 år, alt efter hvad der kommer først

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
FVIII-specifikke T-celler
Tidsramme: 50 eksponeringsdage for FVIII eller 3 år, alt efter hvad der kommer først
FVIII-specifikke T-celler vil blive sammenlignet før og efter eksponering for FVIII
50 eksponeringsdage for FVIII eller 3 år, alt efter hvad der kommer først

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Samarbejdspartnere

Baxter Healthcare Corporation
Rho, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Elena Santagostino, M.D., Maggiore Hospital and University of Milan

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2020

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. juni 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. juli 2012

Først opslået (Skøn)

27. juli 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. november 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. november 2020

Sidst verificeret

1. november 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HSC-MS-11-0202 (Anden identifikator: University of Texas HSC-Houston Committee for the Protection of Human Subjects)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med FVIII koncentrat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner