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血友病抑制剂先前未治疗的患者研究 (HIPS)

2020年11月9日 更新者：Deborah Brown、The University of Texas Health Science Center, Houston

先前未治疗的血友病患者抑制物发展的免疫决定因素研究

血友病 A 是一种先天性出血性疾病，由因子 VIII (FVIII) 缺乏引起，可通过 FVIII 浓缩物替代疗法进行治疗。 大约 30% 的重度血友病 A 患者会产生中和抗体，称为 FVIII 抑制剂，它会干扰 FVIII 浓缩物的功能。 部分（但不是全部）严重血友病 A 患者产生抑制物的原因尚不完全清楚。 了解个人和环境风险因素对于预防和可能治疗抑制剂很重要。 本研究将研究尚未接受 FVIII 治疗的重度 A 型血友病婴儿（称为先前未治疗患者，或 PUPS）的个体特征和治疗特征。 研究中的受试者将被要求提供治疗、药物和疾病的日记。 治疗将由受试者的医生指导，但所有受试者都将接受第三代重组 FVIII 产品 Advate。 受试者将抽血进行实验室检测，包括免疫系统研究和 FVIII 突变的遗传研究，在第一次 FVIII 治疗之前和之后 7-9 天，以及第 5 次治疗后 5 天（+/-2 天） FVIII 治疗的第 10、20、30、40 和 50 天（暴露天数）。 研究的持续时间将是前 50 次治疗或 3 年，以先到者为准。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

25

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 奥地利
      • Vienna、奥地利、A-1090
        • Medical University of Vienna
  • 意大利
      • Milan、意大利、20122
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia & Thrombosis Center
  • 瑞典
      • Malmo、瑞典、Se-205 02
        • Malmö Centre for Thrombosis and Haemostasis
  • 美国
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、美国、40536
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70112
        • Tulane University
    • New York
      • New York、New York、美国、10065
        • Cornell University
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国
        • University of Oregon
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75235
        • North Texas Comprehensive Hemophilia Center
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston、Texas、美国、77030
        • University of Texas Health Science Center-Houston
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84108
        • Intermountain Hemophilia and Thrombosis Center
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1105
        • Emma Children's Hospital AMC

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

以前未接受过凝血因子 VIII 浓缩物治疗的重度血友病 A 患者。

描述

纳入标准：

  • FVIII 活性 < 1% 正常的严重 A 型血友病
  • 基线研究评估时体重 > 3.5 kg
  • 经适当的机构审查委员会/独立伦理委员会批准的知情同意书已被管理、签署并注明日期

排除标准：

  • 之前接触过凝血因子浓缩物或血液制品
  • 其他慢性病
  • 目前正在参与另一项药物研究。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
既往未治疗的 A 型血友病患者
药品：FVIII 浓缩液
按照治疗医师的指示进行常规治疗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
循环中 FOXP3 阳性 T 调节细胞总数
大体时间：接触 FVIII 50 天或 3 年，以先到者为准
将比较暴露于 FVIII 之前和之后循环中 FoxP3（一种参与免疫系统反应的蛋白质）阳性 T 调节细胞。
接触 FVIII 50 天或 3 年，以先到者为准

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
FVIII 特异性 T 细胞
大体时间：接触 FVIII 50 天或 3 年，以先到者为准
FVIII 特异性 T 细胞将在暴露于 FVIII 之前和之后进行比较
接触 FVIII 50 天或 3 年，以先到者为准

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

The University of Texas Health Science Center, Houston

合作者

Baxter Healthcare Corporation
Rho, Inc.

调查人员

  • 首席研究员：Elena Santagostino, M.D.、Maggiore Hospital and University of Milan

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2011年7月1日

初级完成 (实际的)

2020年3月1日

研究完成 (实际的)

2020年3月1日

研究注册日期

首次提交

2011年6月3日

首先提交符合 QC 标准的

2012年7月26日

首次发布 (估计)

2012年7月27日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年11月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年11月9日

最后验证

2020年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • HSC-MS-11-0202 (其他标识符：University of Texas HSC-Houston Committee for the Protection of Human Subjects)

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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