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Studio paziente precedentemente non trattato con inibitore dell'emofilia (HIPS)

9 novembre 2020 aggiornato da: Deborah Brown, The University of Texas Health Science Center, Houston

Studio dei determinanti immunologici dello sviluppo dell'inibitore in pazienti affetti da emofilia precedentemente non trattati

L'emofilia A è una malattia emorragica congenita causata da carenza di fattore VIII (FVIII) e viene trattata con terapia sostitutiva con concentrato di FVIII. Circa il 30% delle persone con emofilia A grave sviluppa anticorpi neutralizzanti, chiamati inibitori del FVIII, che interferiscono con la funzione dei concentrati di FVIII. La ragione per cui alcune, ma non tutte, le persone con emofilia A grave sviluppano inibitori non è completamente compresa. Comprendere i fattori di rischio individuali e ambientali è importante per poter prevenire ed eventualmente trattare gli inibitori. Questo studio esaminerà le caratteristiche individuali e terapeutiche nei bambini con emofilia A grave che non hanno ancora ricevuto un trattamento con FVIII (chiamati pazienti precedentemente non trattati o PUPS). Ai soggetti nello studio verrà chiesto di fornire diari di trattamenti, farmaci e malattie. Il trattamento sarà diretto dal medico dei soggetti, ma tutti i soggetti riceveranno Advate, un prodotto di FVIII ricombinante di terza generazione. I soggetti riceveranno un prelievo di sangue per i test di laboratorio, che includono studi sul sistema immunitario e studi genetici sulla mutazione del FVIII, prima e 7-9 giorni dopo il primo trattamento con FVIII e 5 giorni (+/-2 giorni) dopo il 5° , 10°, 20°, 30°, 40° e 50° giorno di trattamento con FVIII (giorni di esposizione). La durata dello studio sarà dei primi 50 trattamenti o 3 anni, a seconda di quale evento si verifichi per primo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

25

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria, A-1090
        • Medical University of Vienna
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia & Thrombosis Center
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105
        • Emma Children's Hospital AMC
  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane University
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Cornell University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti
        • University of Oregon
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • North Texas Comprehensive Hemophilia Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • Intermountain Hemophilia and Thrombosis Center
  • Svezia
      • Malmo, Svezia, Se-205 02
        • Malmö Centre for Thrombosis and Haemostasis

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con emofilia A grave che non sono stati precedentemente trattati con concentrati di Fattore VIII.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Emofilia A grave con attività del FVIII < 1% normale
  • Peso > 3,5 kg al momento della valutazione dello studio al basale
  • Il consenso informato, approvato dall'appropriato Institutional Review Board/Comitato etico indipendente, è stato amministrato, firmato e datato

Criteri di esclusione:

  • Precedente esposizione a concentrati di fattori di coagulazione o prodotti sanguigni
  • Altre malattie croniche
  • Attualmente partecipa a un altro studio sperimentale sui farmaci.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti precedentemente non trattati con emofilia A
Droga: Concentrato di FVIII
trattamento abituale come indicato dal medico curante

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero totale di cellule T regolatorie positive per FOXP3 nella circolazione
Lasso di tempo: 50 giorni di esposizione al FVIII o 3 anni, a seconda dell'evento che si verifica per primo
Cellule T regolatorie FoxP3 (una proteina coinvolta nelle risposte del sistema immunitario)-positive saranno confrontate prima e dopo l'esposizione al FVIII.
50 giorni di esposizione al FVIII o 3 anni, a seconda dell'evento che si verifica per primo

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cellule T specifiche per FVIII
Lasso di tempo: 50 giorni di esposizione al FVIII o 3 anni, a seconda dell'evento che si verifica per primo
Cellule T FVIII-specifiche saranno confrontate prima e dopo l'esposizione al FVIII
50 giorni di esposizione al FVIII o 3 anni, a seconda dell'evento che si verifica per primo

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Collaboratori

Baxter Healthcare Corporation
Rho, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Elena Santagostino, M.D., Maggiore Hospital and University of Milan

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 luglio 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 giugno 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 luglio 2012

Primo Inserito (Stima)

27 luglio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 novembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 novembre 2020

Ultimo verificato

1 novembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HSC-MS-11-0202 (Altro identificatore: University of Texas HSC-Houston Committee for the Protection of Human Subjects)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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