Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование пациентов с ингибитором гемофилии, ранее не получавших лечения (HIPS)

9 ноября 2020 г. обновлено: Deborah Brown, The University of Texas Health Science Center, Houston

Изучение иммунологических детерминант выработки ингибиторов у ранее не леченных больных гемофилией

Гемофилия А представляет собой врожденное нарушение свертываемости крови, вызванное дефицитом фактора VIII (FVIII), и лечится заместительной терапией концентратом фактора VIII. Приблизительно у 30% людей с тяжелой формой гемофилии А вырабатываются нейтрализующие антитела, называемые ингибиторами фактора VIII, которые нарушают функцию концентратов фактора VIII. Причина, по которой у некоторых, но не у всех, людей с тяжелой формой гемофилии А развиваются ингибиторы, до конца не изучена. Понимание индивидуальных факторов риска и факторов окружающей среды важно для предотвращения и, возможно, лечения ингибиторов. В этом исследовании будут рассмотрены индивидуальные особенности и особенности лечения детей с тяжелой формой гемофилии А, которые еще не получали лечение FVIII (так называемые пациенты, ранее не получавшие лечения, или PUPS). Субъектов исследования попросят предоставить дневники лечения, лекарств и болезней. Лечение будет назначаться врачом субъектов, но все субъекты будут получать Advate, рекомбинантный продукт FVIII третьего поколения. У субъектов будет взята кровь для лабораторных анализов, которые включают исследования иммунной системы и генетические исследования мутации FVIII, до и через 7-9 дней после первого лечения FVIII и через 5 дней (+/-2 дня) после 5-го. , 10-й, 20-й, 30-й, 40-й и 50-й дни лечения FVIII (дни воздействия). Продолжительность исследования составит первые 50 процедур или 3 года, в зависимости от того, что наступит раньше.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

25

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Vienna, Австрия, A-1090
        • Medical University of Vienna
  • Италия
      • Milan, Италия, 20122
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia & Thrombosis Center
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1105
        • Emma Children's Hospital AMC
  • Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Tulane University
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
        • Cornell University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты
        • University of Oregon
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • North Texas Comprehensive Hemophilia Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • Intermountain Hemophilia and Thrombosis Center
  • Швеция
      • Malmo, Швеция, Se-205 02
        • Malmö Centre for Thrombosis and Haemostasis

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с тяжелой формой гемофилии А, которые ранее не лечились концентратами фактора VIII.

Описание

Критерии включения:

  • Тяжелая гемофилия А с активностью FVIII < 1% от нормы
  • Вес > 3,5 кг на момент оценки базового исследования
  • Информированное согласие, одобренное соответствующим Институциональным наблюдательным советом/Независимым комитетом по этике, оформлено, подписано и датировано

Критерий исключения:

  • Предшествующий контакт с концентратами факторов свертывания крови или препаратами крови.
  • Другое хроническое заболевание
  • В настоящее время участвует в другом экспериментальном исследовании наркотиков.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Ранее не леченные пациенты с гемофилией А
Лекарство: Концентрат ФVIII
обычное лечение по назначению лечащего врача

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общее количество FOXP3-позитивных Т-регуляторных клеток в кровотоке
Временное ограничение: 50 дней воздействия FVIII или 3 года, в зависимости от того, что наступит раньше
FoxP3 (белок, участвующий в реакциях иммунной системы)-положительные Т-регуляторные клетки в кровотоке будут сравниваться до и после воздействия FVIII.
50 дней воздействия FVIII или 3 года, в зависимости от того, что наступит раньше

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
FVIII-специфические Т-клетки
Временное ограничение: 50 дней воздействия FVIII или 3 года, в зависимости от того, что наступит раньше
FVIII-специфические Т-клетки будут сравниваться до и после воздействия FVIII.
50 дней воздействия FVIII или 3 года, в зависимости от того, что наступит раньше

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

The University of Texas Health Science Center, Houston

Соавторы

Baxter Healthcare Corporation
Rho, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Elena Santagostino, M.D., Maggiore Hospital and University of Milan

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июля 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 марта 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 марта 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 июня 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 июля 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

27 июля 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 ноября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 ноября 2020 г.

Последняя проверка

1 ноября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HSC-MS-11-0202 (Другой идентификатор: University of Texas HSC-Houston Committee for the Protection of Human Subjects)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия А

Клинические исследования Концентрат ФVIII

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Ghana

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться