Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Hämophilie-Inhibitor-Studie an zuvor unbehandelten Patienten (HIPS)

9. November 2020 aktualisiert von: Deborah Brown, The University of Texas Health Science Center, Houston

Untersuchung immunologischer Determinanten der Inhibitorentwicklung bei zuvor unbehandelten Patienten mit Hämophilie

Hämophilie A ist eine angeborene Blutungsstörung, die durch einen Mangel an Faktor VIII (FVIII) verursacht wird und durch eine Ersatztherapie mit FVIII-Konzentrat behandelt wird. Ungefähr 30 % der Menschen mit schwerer Hämophilie A entwickeln neutralisierende Antikörper, sogenannte FVIII-Inhibitoren, die die Funktion von FVIII-Konzentraten beeinträchtigen. Der Grund dafür, dass einige, aber nicht alle Menschen mit schwerer Hämophilie A Hemmstoffe entwickeln, ist unvollständig geklärt. Das Verständnis individueller und umweltbedingter Risikofaktoren ist wichtig, um Inhibitoren verhindern und möglicherweise behandeln zu können. In dieser Studie werden individuelle und Behandlungsmerkmale bei Babys mit schwerer Hämophilie A untersucht, die noch keine Behandlung mit FVIII erhalten haben (sogenannte „zuvor unbehandelte Patienten“ oder PUPS). Die Probanden der Studie werden gebeten, Tagebücher über Behandlungen, Medikamente und Krankheiten vorzulegen. Die Behandlung wird vom Arzt der Probanden geleitet, aber alle Probanden erhalten Advate, ein rekombinantes FVIII-Produkt der dritten Generation. Den Probanden wird vor und 7–9 Tage nach der ersten Behandlung mit FVIII sowie 5 Tage (+/-2 Tage) nach der 5. Behandlung Blut für Labortests entnommen, zu denen auch Untersuchungen des Immunsystems und genetische Untersuchungen der FVIII-Mutation gehören , 10., 20., 30., 40. und 50. Tag der Behandlung mit FVIII (Expositionstage). Die Dauer der Studie beträgt die ersten 50 Behandlungen oder 3 Jahre, je nachdem, was zuerst eintritt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia & Thrombosis Center
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105
        • Emma Children's Hospital AMC
  • Schweden
      • Malmo, Schweden, Se-205 02
        • Malmö Centre for Thrombosis and Haemostasis
  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Tulane University
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Cornell University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten
        • University of Oregon
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • North Texas Comprehensive Hemophilia Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • Intermountain Hemophilia and Thrombosis Center
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, A-1090
        • Medical University of Vienna

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit schwerer Hämophilie A, die zuvor nicht mit Faktor-VIII-Konzentraten behandelt wurden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Schwere Hämophilie A mit FVIII-Aktivität < 1 % des Normalwerts
  • Gewicht > 3,5 kg zum Zeitpunkt der Basisstudienauswertung
  • Die vom zuständigen Institutional Review Board/unabhängigen Ethikausschuss genehmigte Einverständniserklärung wurde verwaltet, unterzeichnet und datiert

Ausschlusskriterien:

  • Vorheriger Kontakt mit Gerinnungsfaktorkonzentraten oder Blutprodukten
  • Andere chronische Krankheit
  • Nimmt derzeit an einer weiteren Prüfpräparatstudie teil.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Bisher unbehandelte Patienten mit Hämophilie A
Arzneimittel: FVIII-Konzentrat
übliche Behandlung nach Anweisung des behandelnden Arztes

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtzahl der FOXP3-positiven T-regulatorischen Zellen im Blutkreislauf
Zeitfenster: 50 Expositionstage gegenüber FVIII oder 3 Jahre, je nachdem, was zuerst eintritt
FoxP3 (ein Protein, das an Reaktionen des Immunsystems beteiligt ist)-positive T-regulatorische Zellen im Kreislauf werden vor und nach der Exposition gegenüber FVIII verglichen.
50 Expositionstage gegenüber FVIII oder 3 Jahre, je nachdem, was zuerst eintritt

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
FVIII-spezifische T-Zellen
Zeitfenster: 50 Expositionstage gegenüber FVIII oder 3 Jahre, je nachdem, was zuerst eintritt
FVIII-spezifische T-Zellen werden vor und nach der Exposition gegenüber FVIII verglichen
50 Expositionstage gegenüber FVIII oder 3 Jahre, je nachdem, was zuerst eintritt

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Mitarbeiter

Baxter Healthcare Corporation
Rho, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Elena Santagostino, M.D., Maggiore Hospital and University of Milan

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juli 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Juni 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Juli 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

27. Juli 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. November 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. November 2020

Zuletzt verifiziert

1. November 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HSC-MS-11-0202 (Andere Kennung: University of Texas HSC-Houston Committee for the Protection of Human Subjects)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie A

Klinische Studien zur FVIII-Konzentrat

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Norway

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren