Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hemofilian estäjien aiemmin hoitamaton potilastutkimus (HIPS)

maanantai 9. marraskuuta 2020 päivittänyt: Deborah Brown, The University of Texas Health Science Center, Houston

Inhibiittoreiden kehittymisen immunologisten tekijöiden tutkimus aiemmin hoitamattomilla hemofiliapotilailla

Hemofilia A on synnynnäinen verenvuotohäiriö, joka johtuu tekijä VIII:n (FVIII) puutteesta ja jota hoidetaan korvaushoidolla FVIII-konsentraatilla. Noin 30 %:lle ihmisistä, joilla on vaikea hemofilia A, kehittyy neutraloivia vasta-aineita, joita kutsutaan FVIII-estäjiksi, jotka häiritsevät FVIII-konsentraattien toimintaa. Syy siihen, että jotkut, mutta eivät kaikki, vakavaa hemofilia A:ta sairastavat ihmiset kehittävät estäjiä, ei ymmärretä täysin. Yksilöllisten ja ympäristöön liittyvien riskitekijöiden ymmärtäminen on tärkeää, jotta voidaan ehkäistä ja mahdollisesti hoitaa estäjiä. Tässä tutkimuksessa tarkastellaan yksilöllisiä ja hoidon ominaisuuksia vauvoilla, joilla on vaikea hemofilia A ja jotka eivät ole vielä saaneet FVIII-hoitoa (kutsutaan aiemmin hoitamattomiksi potilaiksi tai PUPSiksi). Tutkimushenkilöitä pyydetään toimittamaan päiväkirjat hoidoista, lääkkeistä ja sairauksista. Hoitoa ohjaa koehenkilöiden lääkäri, mutta kaikki koehenkilöt saavat Advaten, kolmannen sukupolven rekombinantti-FVIII-tuotteen. Koehenkilöiltä otetaan veri laboratoriotutkimuksia varten, joihin kuuluu immuunijärjestelmän tutkimuksia ja FVIII-mutaation geneettisiä tutkimuksia, ennen ensimmäistä FVIII-hoitoa ja 7–9 päivää sen jälkeen ja 5 päivää (+/-2 päivää) 5. , 10., 20., 30., 40. ja 50. FVIII-hoidon päivä (altistuspäivät). Tutkimuksen kesto on ensimmäiset 50 hoitoa tai 3 vuotta sen mukaan, kumpi tulee ensin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

25

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105
        • Emma Children's Hospital AMC
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia & Thrombosis Center
  • Itävalta
      • Vienna, Itävalta, A-1090
        • Medical University of Vienna
  • Ruotsi
      • Malmo, Ruotsi, Se-205 02
        • Malmö Centre for Thrombosis and Haemostasis
  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
        • Tulane University
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Cornell University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat
        • University of Oregon
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • North Texas Comprehensive Hemophilia Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • Intermountain Hemophilia and Thrombosis Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat, joilla on vaikea hemofilia A ja joita ei ole aiemmin hoidettu tekijä VIII -konsentraateilla.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vaikea hemofilia A, FVIII-aktiivisuus < 1 % normaalista
  • Paino > 3,5 kg tutkimuksen lähtötilanteen arvioinnin aikaan
  • Tietoinen suostumus, jonka asianomainen institutionaalinen arviointilautakunta/riippumaton eettinen komitea on hyväksynyt, on annettu, allekirjoitettu ja päivätty

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi altistuminen hyytymistekijätiivisteille tai verivalmisteille
  • Muu krooninen sairaus
  • Osallistuu parhaillaan toiseen lääketutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Aiemmin hoitamattomat potilaat, joilla on hemofilia A
Lääke: FVIII-konsentraatti
tavanomaista hoitoa hoitavan lääkärin ohjeiden mukaan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
FOXP3-positiivisten T-säätelysolujen kokonaismäärä verenkierrossa
Aikaikkuna: 50 altistuspäivää FVIII:lle tai 3 vuotta sen mukaan, kumpi tulee ensin
FoxP3 (immuunijärjestelmän vasteisiin osallistuva proteiini) -positiivisia T-säätelysoluja verenkierrossa verrataan ennen ja jälkeen altistuksen FVIII:lle.
50 altistuspäivää FVIII:lle tai 3 vuotta sen mukaan, kumpi tulee ensin

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
FVIII-spesifiset T-solut
Aikaikkuna: 50 altistuspäivää FVIII:lle tai 3 vuotta sen mukaan, kumpi tulee ensin
FVIII-spesifisiä T-soluja verrataan ennen ja jälkeen altistuksen FVIII:lle
50 altistuspäivää FVIII:lle tai 3 vuotta sen mukaan, kumpi tulee ensin

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The University of Texas Health Science Center, Houston

Yhteistyökumppanit

Baxter Healthcare Corporation
Rho, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Elena Santagostino, M.D., Maggiore Hospital and University of Milan

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. heinäkuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 3. kesäkuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 26. heinäkuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 27. heinäkuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 10. marraskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 9. marraskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. marraskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HSC-MS-11-0202 (Muu tunniste: University of Texas HSC-Houston Committee for the Protection of Human Subjects)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Kliiniset tutkimukset FVIII-konsentraatti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa