Studie dříve neléčených pacientů s inhibitorem hemofilie (HIPS)
9. listopadu 2020 aktualizováno: Deborah Brown, The University of Texas Health Science Center, Houston
Studie imunologických determinantů vývoje inhibitorů u dříve neléčených pacientů s hemofilií
Hemofilie A je vrozená krvácivá porucha způsobená nedostatkem faktoru VIII (FVIII) a léčí se substituční terapií koncentrátem FVIII.
Přibližně u 30 % lidí s těžkou hemofilií A se vyvinou neutralizační protilátky, nazývané inhibitory FVIII, které interferují s funkcí koncentrátů FVIII.
Důvod, proč se u některých, ale ne u všech lidí s těžkou hemofilií A vyvinou inhibitory, není zcela pochopen.
Pochopení individuálních a environmentálních rizikových faktorů je důležité, abychom byli schopni předcházet inhibitorům a případně je léčit.
Tato studie se bude zabývat individuálními charakteristikami a charakteristikami léčby u dětí s těžkou hemofilií A, které dosud nebyly léčeny FVIII (tzv. Dříve neléčení pacienti nebo PUPS).
Subjekty ve studii budou požádány, aby poskytly deníky léčby, léků a nemocí.
Léčba bude řízena lékařem subjektu, ale všechny subjekty dostanou Advate, třetí generaci rekombinantního FVIII produktu.
Subjektům bude odebrána krev pro laboratorní testy, které zahrnují studie imunitního systému a genetické studie mutace FVIII, před a 7–9 dní po první léčbě FVIII a 5 dní (+/-2 dny) po 5. 10., 20., 30., 40. a 50. den léčby FVIII (dny expozice).
Doba trvání studie bude prvních 50 ošetření nebo 3 roky, podle toho, co nastane dříve.
Přehled studie
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
25
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Amsterdam, Holandsko, 1105
- Emma Children's Hospital AMC
-
-
-
-
-
Milan, Itálie, 20122
- Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia & Thrombosis Center
-
-
-
-
-
Vienna, Rakousko, A-1090
- Medical University of Vienna
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
- University of Kentucky
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
- Tulane University
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10065
- Cornell University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy
- University of Oregon
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
- North Texas Comprehensive Hemophilia Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- University of Texas Health Science Center-Houston
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
- Intermountain Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
-
-
-
Malmo, Švédsko, Se-205 02
- Malmö Centre for Thrombosis and Haemostasis
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s těžkou hemofilií A, kteří dosud nebyli léčeni koncentráty faktoru VIII.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Těžká hemofilie A s aktivitou FVIII < 1 % normálu
- Hmotnost > 3,5 kg v době vyhodnocení základní studie
- Informovaný souhlas schválený příslušnou institucionální revizní radou/nezávislou etickou komisí byl podán, podepsán a opatřen datem
Kritéria vyloučení:
- Předchozí expozice koncentrátům srážecích faktorů nebo krevním produktům
- Jiné chronické onemocnění
- V současné době se účastní další výzkumné lékové studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Dříve neléčení pacienti s hemofilií A
|
obvyklá léčba podle pokynů ošetřujícího lékaře
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkový počet FOXP3-pozitivních T regulačních buněk v oběhu
Časové okno: 50 dnů expozice FVIII nebo 3 roky, podle toho, co nastane dříve
|
FoxP3 (protein zapojený do odpovědí imunitního systému)-pozitivní T regulační buňky v oběhu budou porovnány před a po expozici FVIII.
|
50 dnů expozice FVIII nebo 3 roky, podle toho, co nastane dříve
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
T-buňky specifické pro FVIII
Časové okno: 50 dnů expozice FVIII nebo 3 roky, podle toho, co nastane dříve
|
FVIII-specifické T-buňky budou porovnány před a po expozici FVIII
|
50 dnů expozice FVIII nebo 3 roky, podle toho, co nastane dříve
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Elena Santagostino, M.D., Maggiore Hospital and University of Milan
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Paul H, Berg V, Gangadharan BM, Bowen J, LeBeau P, Blatny J, Male C, Radulescu V, Diaz R, Mancuso ME, Brown DL, Reipert BM. Prospective hemophilia inhibitor PUP study reveals distinct antibody signatures during FVIII inhibitor eradication. Blood Adv. 2022 Sep 8:bloodadvances.2022007267. doi: 10.1182/bloodadvances.2022007267. Online ahead of print.
- Reipert BM, Gangadharan B, Hofbauer CJ, Berg V, Schweiger H, Bowen J, Blatny J, Fijnvandraat K, Mullins ES, Klintman J, Male C, McGuinn C, Meeks SL, Radulescu VC, Ragni MV, Recht M, Shapiro AD, Staber JM, Yaish HM, Santagostino E, Brown DL. The prospective Hemophilia Inhibitor PUP Study reveals distinct antibody signatures prior to FVIII inhibitor development. Blood Adv. 2020 Nov 24;4(22):5785-5796. doi: 10.1182/bloodadvances.2020002731.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. července 2011
Primární dokončení (Aktuální)
1. března 2020
Dokončení studie (Aktuální)
1. března 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. června 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. července 2012
První zveřejněno (Odhad)
27. července 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. listopadu 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. listopadu 2020
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- HSC-MS-11-0202 (Jiný identifikátor: University of Texas HSC-Houston Committee for the Protection of Human Subjects)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Koncentrát FVIII
-
Novo Nordisk A/SDokončenoVrozená porucha krvácení | Vrozený nedostatek FVIISlovensko, Izrael, Španělsko, Indie, Írán, Islámská republika, Pákistán, Krocan, Německo, Srbsko, Itálie, Řecko, Thajsko, Francie, Spojené státy, Hongkong, Venezuela