Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av hemofilihemmer Tidligere ubehandlet pasient (HIPS)

9. november 2020 oppdatert av: Deborah Brown, The University of Texas Health Science Center, Houston

Studie av immunologiske determinanter for inhibitorutvikling hos tidligere ubehandlede pasienter med hemofili

Hemofili A er en medfødt blødningssykdom forårsaket av mangel på faktor VIII (FVIII) og behandles med erstatningsterapi med FVIII-konsentrat. Omtrent 30 % av personer med alvorlig hemofili A utvikler nøytraliserende antistoffer, kalt FVIII-hemmere, som forstyrrer funksjonen til FVIII-konsentrater. Årsaken til at noen, men ikke alle, personer med alvorlig hemofili A utvikler inhibitorer er ufullstendig forstått. Å forstå individuelle og miljømessige risikofaktorer er viktig for å kunne forebygge og eventuelt behandle inhibitorer. Denne studien vil se på individuelle og behandlingsmessige egenskaper hos babyer med alvorlig hemofili A som ennå ikke har fått behandling med FVIII (kalt Previously Untreated Patients, eller PUPS). Forsøkspersoner i studien vil bli bedt om å gi dagbøker om behandlinger, medisiner og sykdommer. Behandlingen vil bli ledet av forsøkspersonens lege, men alle forsøkspersoner vil motta Advate, et tredjegenerasjons rekombinant FVIII-produkt. Forsøkspersonene vil få tatt blodprøver for laboratorietester, som inkluderer studier av immunsystemet og genetiske studier av FVIII-mutasjonen, før og 7-9 dager etter første behandling med FVIII, og 5 dager (+/-2 dager) etter den 5. , 10., 20., 30., 40. og 50. dag med behandling med FVIII (eksponeringsdager). Varigheten av studien vil være de første 50 behandlingene eller 3 år, avhengig av hva som kommer først.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

25

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • Tulane University
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Cornell University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater
        • University of Oregon
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • North Texas Comprehensive Hemophilia Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • Intermountain Hemophilia and Thrombosis Center
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia & Thrombosis Center
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105
        • Emma Children's Hospital AMC
  • Sverige
      • Malmo, Sverige, Se-205 02
        • Malmö Centre for Thrombosis and Haemostasis
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, A-1090
        • Medical University of Vienna

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med alvorlig hemofili A som ikke tidligere har blitt behandlet med faktor VIII-konsentrater.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alvorlig hemofili A med FVIII-aktivitet < 1 % normal
  • Vekt > 3,5 kg på tidspunktet for evaluering av baseline-studien
  • Informert samtykke, godkjent av det aktuelle institusjonelle revisjonsutvalget/uavhengige etiske komité, har blitt administrert, signert og datert

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere eksponering for koagulasjonsfaktorkonsentrater eller blodprodukter
  • Annen kronisk sykdom
  • Deltar for tiden i en annen legemiddelstudie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Tidligere ubehandlede pasienter med hemofili A
Legemiddel: FVIII konsentrat
vanlig behandling som anvist av behandlende lege

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Totalt antall FOXP3-positive T-regulatoriske celler i sirkulasjonen
Tidsramme: 50 eksponeringsdager for FVIII eller 3 år, avhengig av hva som kommer først
FoxP3 (et protein involvert i immunsystemresponser)-positive T-regulatoriske celler i sirkulasjonen vil bli sammenlignet før og etter eksponering for FVIII.
50 eksponeringsdager for FVIII eller 3 år, avhengig av hva som kommer først

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
FVIII-spesifikke T-celler
Tidsramme: 50 eksponeringsdager for FVIII eller 3 år, avhengig av hva som kommer først
FVIII-spesifikke T-celler vil bli sammenlignet før og etter eksponering for FVIII
50 eksponeringsdager for FVIII eller 3 år, avhengig av hva som kommer først

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Samarbeidspartnere

Baxter Healthcare Corporation
Rho, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Elena Santagostino, M.D., Maggiore Hospital and University of Milan

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2020

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. juni 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. juli 2012

Først lagt ut (Anslag)

27. juli 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. november 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. november 2020

Sist bekreftet

1. november 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HSC-MS-11-0202 (Annen identifikator: University of Texas HSC-Houston Committee for the Protection of Human Subjects)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere