Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Hemofilihämmare Tidigare obehandlad patientstudie (HIPS)

9 november 2020 uppdaterad av: Deborah Brown, The University of Texas Health Science Center, Houston

Studie av immunologiska bestämningsfaktorer för utveckling av hämmare hos tidigare obehandlade patienter med hemofili

Hemofili A är en medfödd blödningsrubbning som orsakas av brist på faktor VIII (FVIII) och behandlas med ersättningsterapi med FVIII-koncentrat. Cirka 30 % av personer med svår hemofili A utvecklar neutraliserande antikroppar, så kallade FVIII-hämmare, som stör funktionen hos FVIII-koncentrat. Anledningen till att vissa, men inte alla, personer med svår hemofili A utvecklar inhibitorer är ofullständigt förstått. Att förstå individuella och miljömässiga riskfaktorer är viktigt för att kunna förebygga och eventuellt behandla inhibitorer. Denna studie kommer att titta på individuella egenskaper och behandlingsegenskaper hos spädbarn med svår hemofili A som ännu inte har fått behandling med FVIII (kallade Previously Untreated Patients, eller PUPS). Försökspersonerna i studien kommer att bli ombedda att tillhandahålla dagböcker över behandlingar, mediciner och sjukdomar. Behandlingen kommer att styras av försökspersonernas läkare, men alla försökspersoner kommer att få Advate, en tredje generationens rekombinant FVIII-produkt. Försökspersonerna kommer att ta blodprov för laboratorietester, som inkluderar studier av immunsystemet och genetiska studier av FVIII-mutationen, före och 7-9 dagar efter den första behandlingen med FVIII och 5 dagar (+/-2 dagar) efter den 5:e 10:e, 20:e, 30:e, 40:e och 50:e dagarna av behandling med FVIII (exponeringsdagar). Studiens varaktighet kommer att vara de första 50 behandlingarna eller 3 år, beroende på vad som inträffar först.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

25

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
        • Tulane University
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Cornell University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna
        • University of Oregon
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • North Texas Comprehensive Hemophilia Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
        • Intermountain Hemophilia and Thrombosis Center
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia & Thrombosis Center
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105
        • Emma Children's Hospital AMC
  • Sverige
      • Malmo, Sverige, Se-205 02
        • Malmö Centre for Thrombosis and Haemostasis
  • Österrike
      • Vienna, Österrike, A-1090
        • Medical University of Vienna

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med svår hemofili A som inte tidigare har behandlats med faktor VIII-koncentrat.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Svår hemofili A med FVIII-aktivitet < 1 % normal
  • Vikt > 3,5 kg vid tidpunkten för utvärdering av baslinjestudien
  • Informerat samtycke, godkänt av lämplig institutionell granskningsnämnd/oberoende etikkommitté, har administrerats, undertecknats och daterats

Exklusions kriterier:

  • Tidigare exponering för koagulationsfaktorkoncentrat eller blodprodukter
  • Annan kronisk sjukdom
  • Deltar för närvarande i en annan läkemedelsstudie.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Tidigare obehandlade patienter med hemofili A
Läkemedel: FVIII-koncentrat
vanlig behandling enligt anvisningar från behandlande läkare

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Totalt antal FOXP3-positiva T-regulatoriska celler i cirkulationen
Tidsram: 50 exponeringsdagar för FVIII eller 3 år, beroende på vad som inträffar först
FoxP3 (ett protein involverat i immunsystemsvar)-positiva T-regulatoriska celler i cirkulationen kommer att jämföras före och efter exponering för FVIII.
50 exponeringsdagar för FVIII eller 3 år, beroende på vad som inträffar först

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
FVIII-specifika T-celler
Tidsram: 50 exponeringsdagar för FVIII eller 3 år, beroende på vad som inträffar först
FVIII-specifika T-celler kommer att jämföras före och efter exponering för FVIII
50 exponeringsdagar för FVIII eller 3 år, beroende på vad som inträffar först

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Samarbetspartners

Baxter Healthcare Corporation
Rho, Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Elena Santagostino, M.D., Maggiore Hospital and University of Milan

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juli 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 mars 2020

Avslutad studie (Faktisk)

1 mars 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 juni 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 juli 2012

Första postat (Uppskatta)

27 juli 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 november 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 november 2020

Senast verifierad

1 november 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HSC-MS-11-0202 (Annan identifierare: University of Texas HSC-Houston Committee for the Protection of Human Subjects)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera