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Inhibiteur de l'hémophilie Étude sur des patients n'ayant jamais été traités (HIPS)

9 novembre 2020 mis à jour par: Deborah Brown, The University of Texas Health Science Center, Houston

Étude des déterminants immunologiques du développement d'inhibiteurs chez des patients hémophiles n'ayant jamais été traités

L'hémophilie A est un trouble hémorragique congénital causé par une déficience en facteur VIII (FVIII) et est traitée par une thérapie de remplacement avec du concentré de FVIII. Environ 30 % des personnes atteintes d'hémophilie A sévère développent des anticorps neutralisants, appelés inhibiteurs du FVIII, qui interfèrent avec le fonctionnement des concentrés de FVIII. La raison pour laquelle certaines personnes atteintes d'hémophilie A grave, mais pas toutes, développent des inhibiteurs n'est pas entièrement comprise. Comprendre les facteurs de risque individuels et environnementaux est important pour pouvoir prévenir et éventuellement traiter les inhibiteurs. Cette étude examinera les caractéristiques individuelles et de traitement chez les bébés atteints d'hémophilie A sévère qui n'ont pas encore reçu de traitement avec le FVIII (appelés patients précédemment non traités, ou PUPS). Les sujets de l'étude seront invités à fournir des journaux de traitements, de médicaments et de maladies. Le traitement sera dirigé par le médecin des sujets, mais tous les sujets recevront Advate, un produit FVIII recombinant de troisième génération. Les sujets subiront des prélèvements sanguins pour des tests de laboratoire, qui comprennent des études du système immunitaire et des études génétiques de la mutation du FVIII, avant et 7 à 9 jours après le premier traitement par le FVIII, et 5 jours (+/-2 jours) après le 5ème , 10e, 20e, 30e, 40e et 50e jours de traitement par le FVIII (jours d'exposition). La durée de l'étude sera de 50 premiers traitements ou de 3 ans, selon la première éventualité.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

25

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
      • Milan, Italie, 20122
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia & Thrombosis Center
  • L'Autriche
      • Vienna, L'Autriche, A-1090
        • Medical University of Vienna
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105
        • Emma Children's Hospital AMC
  • Suède
      • Malmo, Suède, Se-205 02
        • Malmö Centre for Thrombosis and Haemostasis
  • États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • Tulane University
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Cornell University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis
        • University of Oregon
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • North Texas Comprehensive Hemophilia Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • Intermountain Hemophilia and Thrombosis Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints d'hémophilie A sévère qui n'ont pas été traités auparavant avec des concentrés de facteur VIII.

La description

Critère d'intégration:

  • Hémophilie A sévère avec activité du FVIII < 1 % de la normale
  • Poids> 3,5 kg au moment de l'évaluation de l'étude de base
  • Le consentement éclairé, approuvé par le comité d'examen institutionnel/comité d'éthique indépendant approprié, a été administré, signé et daté

Critère d'exclusion:

  • Exposition antérieure à des concentrés de facteur de coagulation ou à des produits sanguins
  • Autre maladie chronique
  • Participe actuellement à une autre étude expérimentale sur un médicament.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients atteints d'hémophilie A n'ayant jamais été traités
Médicament: Concentré de FVIII
traitement habituel selon les directives du médecin traitant

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre total de lymphocytes T régulateurs FOXP3-positifs dans la circulation
Délai: 50 jours d'exposition au FVIII ou 3 ans, selon la première éventualité
FoxP3 (une protéine impliquée dans les réponses du système immunitaire)-cellules T régulatrices positives dans la circulation seront comparées avant et après exposition au FVIII.
50 jours d'exposition au FVIII ou 3 ans, selon la première éventualité

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Cellules T spécifiques du FVIII
Délai: 50 jours d'exposition au FVIII ou 3 ans, selon la première éventualité
Les lymphocytes T spécifiques au FVIII seront comparés avant et après l'exposition au FVIII
50 jours d'exposition au FVIII ou 3 ans, selon la première éventualité

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

The University of Texas Health Science Center, Houston

Collaborateurs

Baxter Healthcare Corporation
Rho, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Elena Santagostino, M.D., Maggiore Hospital and University of Milan

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juillet 2011

Achèvement primaire (Réel)

1 mars 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mars 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 juin 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 juillet 2012

Première publication (Estimation)

27 juillet 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 novembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 novembre 2020

Dernière vérification

1 novembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HSC-MS-11-0202 (Autre identifiant: University of Texas HSC-Houston Committee for the Protection of Human Subjects)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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