Estudio de pacientes no tratados previamente con inhibidores de la hemofilia (HIPS)
9 de noviembre de 2020 actualizado por: Deborah Brown, The University of Texas Health Science Center, Houston
Estudio de los determinantes inmunológicos del desarrollo de inhibidores en pacientes con hemofilia no tratados previamente
La hemofilia A es un trastorno hemorrágico congénito causado por la deficiencia del factor VIII (FVIII) y se trata mediante terapia de reemplazo con concentrado de FVIII.
Aproximadamente el 30% de las personas con hemofilia A severa desarrollan anticuerpos neutralizantes, llamados inhibidores de FVIII, que interfieren con la función de los concentrados de FVIII.
La razón por la que algunas, pero no todas, las personas con hemofilia A grave desarrollan inhibidores no se comprende completamente.
Comprender los factores de riesgo individuales y ambientales es importante para poder prevenir y posiblemente tratar los inhibidores.
Este estudio analizará las características individuales y de tratamiento en bebés con hemofilia A grave que aún no han recibido tratamiento con FVIII (llamados pacientes sin tratamiento previo, o PUPS, por sus siglas en inglés).
Se les pedirá a los sujetos del estudio que proporcionen diarios de tratamientos, medicamentos y enfermedades.
El tratamiento será dirigido por el médico de los sujetos, pero todos los sujetos recibirán Advate, un producto de FVIII recombinante de tercera generación.
A los sujetos se les extraerá sangre para pruebas de laboratorio, que incluyen estudios del sistema inmunitario y estudios genéticos de la mutación del FVIII, antes y entre 7 y 9 días después del primer tratamiento con FVIII, y 5 días (+/-2 días) después del 5. , 10, 20, 30, 40 y 50 días de tratamiento con FVIII (días de exposición).
La duración del estudio será de los primeros 50 tratamientos o 3 años, lo que ocurra primero.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
25
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Vienna, Austria, A-1090
- Medical University of Vienna
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
- University of Kentucky
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Tulane University
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Cornell University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos
- University of Oregon
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- North Texas Comprehensive Hemophilia Center
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas Health Science Center-Houston
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- Intermountain Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20122
- Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia & Thrombosis Center
-
-
-
-
-
Amsterdam, Países Bajos, 1105
- Emma Children's Hospital AMC
-
-
-
-
-
Malmo, Suecia, Se-205 02
- Malmö Centre for Thrombosis and Haemostasis
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con hemofilia A severa que no hayan sido tratados previamente con concentrados de Factor VIII.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hemofilia A severa con actividad de FVIII < 1% normal
- Peso > 3,5 kg en el momento de la evaluación del estudio de referencia
- Se ha administrado, firmado y fechado el consentimiento informado, aprobado por la Junta de Revisión Institucional/Comité de Ética Independiente correspondiente.
Criterio de exclusión:
- Exposición previa a concentrados de factor de coagulación o hemoderivados
- Otra enfermedad crónica
- Actualmente participa en otro estudio de investigación de fármacos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Pacientes con hemofilia A sin tratamiento previo
|
tratamiento habitual según las indicaciones del médico tratante
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número total de células T reguladoras positivas para FOXP3 en la circulación
Periodo de tiempo: 50 días de exposición a FVIII o 3 años, lo que ocurra primero
|
FoxP3 (una proteína involucrada en las respuestas del sistema inmunitario)-células T reguladoras positivas en la circulación se compararán antes y después de la exposición al FVIII.
|
50 días de exposición a FVIII o 3 años, lo que ocurra primero
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Células T específicas de FVIII
Periodo de tiempo: 50 días de exposición a FVIII o 3 años, lo que ocurra primero
|
Las células T específicas de FVIII se compararán antes y después de la exposición a FVIII
|
50 días de exposición a FVIII o 3 años, lo que ocurra primero
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Investigadores
- Investigador principal: Elena Santagostino, M.D., Maggiore Hospital and University of Milan
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Paul H, Berg V, Gangadharan BM, Bowen J, LeBeau P, Blatny J, Male C, Radulescu V, Diaz R, Mancuso ME, Brown DL, Reipert BM. Prospective hemophilia inhibitor PUP study reveals distinct antibody signatures during FVIII inhibitor eradication. Blood Adv. 2022 Sep 8:bloodadvances.2022007267. doi: 10.1182/bloodadvances.2022007267. Online ahead of print.
- Reipert BM, Gangadharan B, Hofbauer CJ, Berg V, Schweiger H, Bowen J, Blatny J, Fijnvandraat K, Mullins ES, Klintman J, Male C, McGuinn C, Meeks SL, Radulescu VC, Ragni MV, Recht M, Shapiro AD, Staber JM, Yaish HM, Santagostino E, Brown DL. The prospective Hemophilia Inhibitor PUP Study reveals distinct antibody signatures prior to FVIII inhibitor development. Blood Adv. 2020 Nov 24;4(22):5785-5796. doi: 10.1182/bloodadvances.2020002731.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de julio de 2011
Finalización primaria (Actual)
1 de marzo de 2020
Finalización del estudio (Actual)
1 de marzo de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de junio de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de julio de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
27 de julio de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de noviembre de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de noviembre de 2020
Última verificación
1 de noviembre de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- HSC-MS-11-0202 (Otro identificador: University of Texas HSC-Houston Committee for the Protection of Human Subjects)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .