Estudo de paciente previamente não tratado com inibidor de hemofilia (HIPS)
9 de novembro de 2020 atualizado por: Deborah Brown, The University of Texas Health Science Center, Houston
Estudo dos Determinantes Imunológicos do Desenvolvimento de Inibidores em Pacientes Hemofílicos Não Tratados Anteriormente
A hemofilia A é um distúrbio hemorrágico congênito causado pela deficiência do fator VIII (FVIII) e é tratada por terapia de reposição com concentrado de FVIII.
Aproximadamente 30% das pessoas com hemofilia A grave desenvolvem anticorpos neutralizantes, chamados inibidores de FVIII, que interferem na função dos concentrados de FVIII.
A razão pela qual algumas, mas não todas, as pessoas com hemofilia A grave desenvolvem inibidores não é completamente compreendida.
Compreender os fatores de risco individuais e ambientais é importante para poder prevenir e possivelmente tratar os inibidores.
Este estudo analisará as características individuais e de tratamento em bebês com hemofilia A grave que ainda não receberam tratamento com FVIII (chamados de pacientes não tratados anteriormente, ou PUPS).
Os participantes do estudo serão solicitados a fornecer diários de tratamentos, medicamentos e doenças.
O tratamento será dirigido pelo médico dos participantes, mas todos receberão Advate, um produto FVIII recombinante de terceira geração.
Os indivíduos terão coleta de sangue para exames laboratoriais, que incluem estudos do sistema imunológico e estudos genéticos da mutação FVIII, antes e 7-9 dias após o primeiro tratamento com FVIII, e 5 dias (+/-2 dias) após o 5º , 10º, 20º, 30º, 40º e 50º dias de tratamento com FVIII (dias de exposição).
A duração do estudo será de 50 primeiros tratamentos ou 3 anos, o que ocorrer primeiro.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
25
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
- University of Kentucky
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Tulane University
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Cornell University
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos
- University of Oregon
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- North Texas Comprehensive Hemophilia Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas Health Science Center-Houston
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- Intermountain Hemophilia and Thrombosis Center
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Amsterdam, Holanda, 1105
- Emma Children's Hospital AMC
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Milan, Itália, 20122
- Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia & Thrombosis Center
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Malmo, Suécia, Se-205 02
- Malmö Centre for Thrombosis and Haemostasis
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Vienna, Áustria, A-1090
- Medical University of Vienna
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com hemofilia A grave que não foram previamente tratados com concentrados de Fator VIII.
Descrição
Critério de inclusão:
- Hemofilia A grave com atividade de FVIII < 1% normal
- Peso > 3,5 kg no momento da avaliação inicial do estudo
- O consentimento informado, aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional/Comitê de Ética Independente apropriado, foi administrado, assinado e datado
Critério de exclusão:
- Exposição prévia a concentrados de fator de coagulação ou hemoderivados
- Outra doença crônica
- Atualmente participando de outro estudo de drogas investigativas.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Pacientes previamente não tratados com hemofilia A
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tratamento habitual conforme indicado pelo médico assistente
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número total de células T reguladoras positivas para FOXP3 na circulação
Prazo: 50 dias de exposição ao FVIII ou 3 anos, o que ocorrer primeiro
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Células T regulatórias positivas para FoxP3 (uma proteína envolvida nas respostas do sistema imunológico) na circulação serão comparadas antes e após a exposição ao FVIII.
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50 dias de exposição ao FVIII ou 3 anos, o que ocorrer primeiro
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Células T específicas de FVIII
Prazo: 50 dias de exposição ao FVIII ou 3 anos, o que ocorrer primeiro
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As células T específicas do FVIII serão comparadas antes e depois da exposição ao FVIII
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50 dias de exposição ao FVIII ou 3 anos, o que ocorrer primeiro
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Investigadores
- Investigador principal: Elena Santagostino, M.D., Maggiore Hospital and University of Milan
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Paul H, Berg V, Gangadharan BM, Bowen J, LeBeau P, Blatny J, Male C, Radulescu V, Diaz R, Mancuso ME, Brown DL, Reipert BM. Prospective hemophilia inhibitor PUP study reveals distinct antibody signatures during FVIII inhibitor eradication. Blood Adv. 2022 Sep 8:bloodadvances.2022007267. doi: 10.1182/bloodadvances.2022007267. Online ahead of print.
- Reipert BM, Gangadharan B, Hofbauer CJ, Berg V, Schweiger H, Bowen J, Blatny J, Fijnvandraat K, Mullins ES, Klintman J, Male C, McGuinn C, Meeks SL, Radulescu VC, Ragni MV, Recht M, Shapiro AD, Staber JM, Yaish HM, Santagostino E, Brown DL. The prospective Hemophilia Inhibitor PUP Study reveals distinct antibody signatures prior to FVIII inhibitor development. Blood Adv. 2020 Nov 24;4(22):5785-5796. doi: 10.1182/bloodadvances.2020002731.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de julho de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de março de 2020
Conclusão do estudo (Real)
1 de março de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de junho de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de julho de 2012
Primeira postagem (Estimativa)
27 de julho de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de novembro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de novembro de 2020
Última verificação
1 de novembro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- HSC-MS-11-0202 (Outro identificador: University of Texas HSC-Houston Committee for the Protection of Human Subjects)
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