1型糖尿病におけるAATの安全性、忍容性、有効性の長期治療効果 (AAT Extension)
1型糖尿病における静脈内投与ALPHA-1 ANTITRYSIN (AAT) Glasia™の安全性、忍容性、および有効性の長期治療効果を評価するための非盲検試験（拡張001）（KAMADA AAt 008の拡張、フェーズI/II試験）
以前の研究で、研究者は、ベータ細胞の保存を目的として、新たに診断された 1 型糖尿病患者における AAT (アルファ 1 アンチトリプシン) による治療の安全性と有効性を評価しました。
AAT による治療は慢性的な治療となることが予想されるため、治療を中止すると、保存されていたベータ細胞の機能が最終的に失われる可能性があります。 実際、ベータ細胞の保存を目的とした他の治験薬は、最初に治療を受けて最初のベータ細胞機能を維持した患者、治療の継続が必要な患者、またはベータ細胞機能を失った患者を示しています。
したがって、この延長研究では、以前に AAT で治療され、臨床的に重要なベータ細胞機能を維持している患者は、薬剤の使用から利益を得る可能性が高いため、治療の継続が提供されます。
提案された研究は、1型真性糖尿病の被験者におけるAATの長期効果を評価することを目的としています:治療の安全性と忍容性、およびベータ細胞機能への効果。
008研究のすべての訪問を完了した被験者は、延長研究に参加するよう提案されます。
この研究は、次の 2 つの主要なアームから構成されます。
アーム 1: 0.2 nmol/L 以上のピーク刺激 C ペプチド分泌を維持した被験者は、008 試験で割り当てられた用量グループに従って、最大 18 回の治療で AAT による治療を継続します。
アーム 2:
0.2nmol/L以上の刺激C-ペプチド分泌のピークを維持していない被験者、および0.2nmol/L以上の刺激C-ペプチド分泌のピークを有する被験者は、追加の治験薬の投与に消極的である。
両群のすべての被験者の臨床フォローアップは3年間です
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
-
-
-
Petah-Tikva、イスラエル、49202
- Schneider Children's Medical Center
-
Zerifin、イスラエル
- Assaf Haroffeh Medical Center
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- -インフォームドコンセントに喜んで署名できる被験者（または親/保護者）
- すべての研究要件に準拠する能力。
- 治験008に参加し、治験実施計画書に従って全用量の治験薬を投与された患者。
- 臨床的に重要な残留ベータ細胞機能の証拠は、MMTT ピークによって示され、C ペプチド濃度が 0.20 nmol/L 以上に刺激されました (Arm 1 のみ)。
- 10 歳から 25 歳までの年齢
- 女性が出産の可能性がある場合、被験者は妊娠中または授乳中ではなく、研究を通じて経口ホルモン避妊薬または他の同等に効果的な避妊法を使用します。
除外基準:
- IgA（免疫グロブリンA）欠損者。
- アナフィラキシーを含む、血漿製品に対する重度の即時型過敏反応の既往歴のある個人。
- -生命を脅かすアレルギー、アナフィラキシー反応、またはヒト血漿由来製品に対する全身反応の病歴。
- -被験者は、免疫抑制剤または免疫調節剤、細胞毒性療法、または治験責任医師の意見で研究を妨げる可能性のある薬を受けています。
- -心臓、肝臓、腎臓、神経、血液、新生物、免疫、骨格などを含む（ただしこれらに限定されない）臨床的に重要な併発疾患 研究者の意見では、安全性、コンプライアンス、またはその他の側面を妨げる可能性がありますこの研究。 十分に管理された慢性疾患の患者は、主治医と相談した後に含まれる可能性があります。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：AAT（アルファ1アンチトリプシン）
刺激された C-ペプチド分泌のピーク値を 0.2nmol/L 以上に維持した被験者は、以前の研究で割り当てられた用量群 (40mg/kg または 60mg/kg または 80mg/kg) に従って、AAT による治療を継続します。 24 週間間隔で 6 週間連続で週 54 週間。
|
|
|
介入なし：フォローアップグループ
-刺激されたC-ペプチド分泌のピークが0.2nmol/L以上を維持していない被験者、または刺激されたC-ペプチドの分泌のピークが0.2nmol/L以上である被験者は、追加の治験薬の投与に消極的であり、治験薬の投与なしでのみフォローアップされます
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
有害事象および重篤な有害事象に関するAATの安全性および忍容性
時間枠：36か月目
|
最終来院（36か月）までの各来院時に、有害事象および重篤な有害事象に関する治験薬の安全性と忍容性を評価します
|
36か月目
|
|
検査値に関する AAT の安全性と忍容性
時間枠：36か月目
|
最終来院（36 か月）までの各来院時に、検査値に関する治験薬の安全性と忍容性を評価します。
|
36か月目
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
刺激されたMMTTからの刺激されたC-ペプチドのベータ細胞機能-AUC（曲線下面積）（混合食事耐性試験）
時間枠：36か月目
|
36か月目
|
|
刺激されたピーク C-ペプチド >=0.2 nmol/L を維持する患者の割合
時間枠：36か月目
|
36か月目
|
|
HbA1c <=7.5% の血糖目標を達成する患者の割合
時間枠：36か月目
|
36か月目
|
|
体重に合わせた 1 日あたりのインスリン投与量
時間枠：36か月目
|
36か月目
|
協力者と研究者
スポンサー
協力者
捜査官
- 主任研究者：Yael Lebenthal, MD、Rabin Medical Center
- 主任研究者：Mariana Rachmiel, MD、Assaf Haroffe Medical Center
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。