Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vliv dlouhodobé léčby na bezpečnost, snášenlivost a účinnost AAT u diabetu 1. typu (AAT Extension)

10. ledna 2017 aktualizováno: Rabin Medical Center

Otevřená studie (prodloužení 001) k vyhodnocení dlouhodobého léčebného efektu bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti intervenózního ALPHA-1 ANTITRYSINU (AAT)Glasia™ u diabetu mellitu typu 1 (rozšíření na KAMADA AAt 008, studie FÁZE I/II)

V předchozí studii vyšetřovatelé hodnotili bezpečnost a účinnost léčby AAT (Alpha 1 Antitrypsin) u nově diagnostikovaných subjektů s diabetem 1. typu s cílem zachovat beta buňky.

Protože se očekává, že léčba AAT bude chronickou léčbou; ukončení léčby pravděpodobně povede ke ztrátě zachované funkce beta-buněk. Jiná zkoumaná léčiva zaměřená na zachování beta-buněk skutečně ukázala, že pacienti, kteří byli původně léčeni a udrželi si počáteční funkci beta-buněk, vyžadovali pokračování léčby nebo ztratili funkci beta-buněk.

Proto je v této rozšířené studii pacientům, kteří byli dříve léčeni AAT a udrželi si klinicky významnou funkci beta-buněk, nabídnuto pokračování v léčbě, protože je pravděpodobné, že budou mít prospěch z užívání léku.

Navrhovaná studie je zaměřena na posouzení dlouhodobého účinku AAT u pacientů s diabetes mellitus 1. typu: bezpečnost a snášenlivost léčby a vliv na funkci beta-buněk.

Subjektům, které dokončily všechny návštěvy studie 008, bude nabídnuta účast v rozšiřující studii.

Studie se bude skládat ze dvou hlavních větví:

Rameno 1: Subjekty, které si udržely vrchol stimulované sekrece C-peptidu ≥ 0,2 nmol/l, budou pokračovat v léčbě AAT po dobu až 18 léčeb podle dávkové skupiny, do které byli zařazeni ve studii 008.

Rameno 2:

Subjekty, které neudržely vrchol stimulované sekrece C-peptidu ≥ 0,2 nmol/l a subjekty s vrcholem stimulované sekrece C-peptidu ≥ 0,2 nmol/l, kteří se zdráhají dostávat další studované léčivo.

Klinické sledování pro všechny subjekty v obou ramenech bude po dobu 3 let

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Petah-Tikva, Izrael, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
      • Zerifin, Izrael
        • Assaf Haroffeh Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let až 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt (nebo rodič/opatrovník) ochotný a schopný podepsat informovaný souhlas
  • Schopnost splnit všechny studijní požadavky.
  • Pacient, který se účastnil studie 008 a dostal všechny dávky studijní medikace podle protokolu.
  • Důkaz klinicky významné reziduální funkce beta-buněk demonstrovaný maximálními koncentracemi C-peptidu stimulovaného MMTT ≥ 0,20 nmol/l (pouze skupina 1).
  • Věk 10-25 let (včetně).
  • Pokud je žena v plodném věku, subjekt není těhotný nebo nekojící a bude během studie používat perorální hormonální antikoncepci nebo jiné stejně účinné antikoncepční metody.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty s deficitem IgA (imunoglobulinu A).
  • Jedinci s anamnézou závažných okamžitých hypersenzitivních reakcí, včetně anafylaxe, na plazmatické produkty.
  • Život ohrožující alergie, anafylaktická reakce nebo systémová odpověď na produkty získané z lidské plazmy v anamnéze.
  • Subjekt dostává imunosupresivní nebo imunomodulační činidla nebo cytotoxickou terapii nebo jakoukoli medikaci, která by podle názoru zkoušejícího mohla interferovat se studií.
  • Klinicky významná interkurentní onemocnění, včetně (mimo jiné): srdečních, jaterních, ledvinových, neurologických, hematologických, neoplastických, imunologických, kostních nebo jiných), která by podle názoru zkoušejícího mohla narušovat bezpečnost, compliance nebo jiné aspekty tato studie. Po konzultaci s ošetřujícím lékařem lze případně zařadit pacienty s dobře kontrolovanými chronickými onemocněními.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AAT (Alfa 1 antitrypsin)
Jedinci, kteří si udrželi maximální stimulovanou sekreci C-peptidu ≥ 0,2 nmol/l, budou pokračovat v léčbě AAT podle dávkové skupiny, do které byli zařazeni v předchozí studii (40 mg/kg nebo 60 mg/kg nebo 80 mg/kg), intravenózně, jednou za týden po dobu 6 po sobě jdoucích týdnů, ve 24týdenních intervalech po dobu ~54 týdnů.
Lék: AAT (Alfa 1 antitrypsin)
Žádný zásah: Sledovat skupinu
Jedinci, kteří si neudrželi maximální stimulovanou sekreci C-peptidu ≥ 0,2nmol/l nebo jedinci s maximální stimulovanou sekrecí C-peptidu ≥ 0,2nmol/l, kteří se zdráhají dostávat další studované léčivo, budou sledováni pouze bez podávání zkoumaného produktu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost AAT z hlediska nežádoucích účinků a závažných nežádoucích účinků
Časové okno: V měsíci 36
Při každé návštěvě až do poslední návštěvy (36. měsíc) posoudíme bezpečnost a snášenlivost studovaného léku z hlediska nežádoucích účinků a závažných nežádoucích účinků
V měsíci 36
Bezpečnost a snášenlivost AAT z hlediska laboratorních hodnot
Časové okno: V měsíci 36
Při každé návštěvě až do poslední návštěvy (36. měsíc) posoudíme bezpečnost a snášenlivost studovaného léku z hlediska laboratorních hodnot
V měsíci 36

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Funkce beta buněk – AUC (Area Under the Curve) stimulovaného C-peptidu ze stimulovaného MMTT (test tolerance smíšeného jídla)
Časové okno: v měsíci 36
v měsíci 36
Procento pacientů, kteří si udržují stimulovaný vrchol C-peptidu >=0,2 nmol/l
Časové okno: v měsíci 36
v měsíci 36
Procento pacientů, kteří dosáhli glykemického cíle HbA1c <=7,5 %
Časové okno: V měsíci 36
V měsíci 36
Denní dávka inzulínu přizpůsobená tělesné hmotnosti
Časové okno: V měsíci 36
V měsíci 36

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Rabin Medical Center

Spolupracovníci

Kamada, Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Yael Lebenthal, MD, Rabin Medical Center
  • Vrchní vyšetřovatel: Mariana Rachmiel, MD, Assaf Haroffe Medical Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. srpna 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. srpna 2012

První zveřejněno (Odhad)

9. srpna 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

11. ledna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. ledna 2017

Naposledy ověřeno

1. ledna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 006971ctil

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Diabetes typu 1

Klinické studie na AAT (Alfa 1 antitrypsin)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United States

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit