AAT 在 1 型糖尿病中的安全性、耐受性和有效性的长期治疗效果 (AAT Extension)
2017年1月10日 更新者：Rabin Medical Center
开放标签研究（扩展 001）评估 1 型糖尿病中介入治疗 ALPHA-1 ANTITRYSIN (AAT)Glasia™ 的安全性、耐受性和有效性的长期治疗效果（扩展至 KAMADA AAt 008，I/II 期研究）
在之前的一项研究中，研究人员评估了 AAT（Alpha 1 抗胰蛋白酶）治疗新诊断的 1 型糖尿病受试者的安全性和有效性，旨在保护 β 细胞。
由于 AAT 治疗预计是一种慢性治疗；停止治疗可能会导致保留的 β 细胞功能最终丧失。 事实上，其他旨在保存 β 细胞的研究药物表明，最初接受治疗并维持其初始 β 细胞功能的患者需要继续治疗，否则他们将失去 β 细胞功能。
因此，在这项扩展研究中，之前接受过 AAT 治疗并保持有临床意义的 β 细胞功能的患者可以继续接受治疗，因为他们可能会从使用该药物中获益。
拟议的研究旨在评估 AAT 对 1 型糖尿病患者的长期影响：治疗的安全性和耐受性，以及对 β 细胞功能的影响。
已完成 008 研究所有访问的受试者将被邀请参加扩展研究。
该研究将由以下两个主要武器组成：
第 1 组：维持峰值刺激 C 肽分泌 ≥ 0.2 nmol/L 的受试者将根据他们在 008 研究中分配到的剂量组继续使用 AAT 进行最多 18 次治疗。
手臂 2：
未维持峰值刺激 C 肽分泌 ≥ 0.2nmol/L 的受试者和峰值刺激 C 肽分泌 ≥ 0.2 nmol/L 且不愿接受额外研究药物的受试者。
双臂所有受试者的临床随访将持续 3 年
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
12
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Petah-Tikva、以色列、49202
- Schneider Children's Medical Center
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Zerifin、以色列
- Assaf Haroffeh Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10年 至 25年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 受试者（或父母/监护人）愿意并能够签署知情同意书
- 能够遵守所有学习要求。
- 参与研究 008 并按照方案接受所有剂量研究药物治疗的患者。
- MMTT 峰值刺激的 C 肽浓度 ≥ 0.20 nmol/L（仅第 1 组）证明了临床显着残留 β 细胞功能的证据。
- 10-25（含）岁
- 如果女性有生育能力，则受试者未怀孕或哺乳，并且在整个研究过程中将使用口服激素避孕药或其他同等有效的避孕方法。
排除标准：
- IgA（免疫球蛋白 A）缺陷受试者。
- 对血浆产品有严重速发型超敏反应史的个体，包括过敏反应。
- 对人血浆衍生产品有危及生命的过敏、过敏反应或全身反应史。
- 受试者正在接受免疫抑制剂或免疫调节剂或细胞毒性疗法或研究者认为可能干扰研究的任何药物。
- 具有临床意义的并发疾病，包括（但不限于）：心脏、肝脏、肾脏、神经、血液、肿瘤、免疫、骨骼或其他）研究者认为可能会影响安全性、依从性或其他方面这项研究。 在咨询主治医师后，可能包括患有控制良好的慢性疾病的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：AAT（阿尔法 1 抗胰蛋白酶）
维持峰值刺激 C 肽分泌 ≥ 0.2nmol/L 的受试者将根据他们在先前研究中分配到的剂量组（40mg/kg 或 60mg/kg 或 80mg/kg）继续接受 AAT 治疗，静脉内，一次每周连续 6 周，间隔 24 周，持续约 54 周。
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无干预：跟进组
未维持峰值刺激 C 肽分泌 ≥ 0.2nmol/L 的受试者或峰值刺激 C 肽分泌 ≥ 0.2nmol/L 且不愿接受额外研究药物的受试者，将仅在不给予研究产品的情况下进行随访
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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AAT 在不良事件和严重不良事件方面的安全性和耐受性
大体时间：第 36 个月
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我们将在每次访视时评估研究药物在不良事件和严重不良事件方面的安全性和耐受性，直至最后一次访视（第 36 个月）
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第 36 个月
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AAT 在实验室值方面的安全性和耐受性
大体时间：第 36 个月
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我们将在每次访问时评估直到最后一次访问（第 36 个月）根据实验室值研究药物的安全性和耐受性
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第 36 个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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受刺激的 MMTT（混合膳食耐受性测试）中受刺激的 C 肽的 Beta 细胞功能 - AUC（曲线下面积）
大体时间：在第 36 个月
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在第 36 个月
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维持刺激峰值 C 肽 >=0.2 nmol/L 的患者百分比
大体时间：在第 36 个月
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在第 36 个月
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达到 HbA1c <=7.5% 血糖目标的患者百分比
大体时间：第 36 个月
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第 36 个月
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根据体重调整每日胰岛素剂量
大体时间：第 36 个月
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第 36 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Yael Lebenthal, MD、Rabin Medical Center
- 首席研究员：Mariana Rachmiel, MD、Assaf Haroffe Medical Center
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年1月1日
初级完成 (实际的)
2017年1月1日
研究完成 (实际的)
2017年1月1日
研究注册日期
首次提交
2012年8月7日
首先提交符合 QC 标准的
2012年8月7日
首次发布 (估计)
2012年8月9日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2017年1月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年1月10日
最后验证
2017年1月1日
更多信息
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