Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurig behandelingseffect van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van AAT bij diabetes type 1 (AAT Extension)

10 januari 2017 bijgewerkt door: Rabin Medical Center

Open-labelonderzoek (extensie 001) om het langetermijneffect van de behandeling van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van interveneuze ALPHA-1 ANTITRYSIN (AAT)Glasia™ bij diabetes mellitus type 1 te evalueren (uitbreiding naar KAMADA AAt 008, FASE I/II-onderzoek)

Bij een eerdere studie hebben de onderzoekers de veiligheid en werkzaamheid beoordeeld van behandeling met AAT (Alpha 1 Antitrypsin) bij nieuw gediagnosticeerde patiënten met diabetes type 1 gericht op behoud van bètacellen.

Aangezien behandeling met AAT naar verwachting een chronische behandeling zal zijn; stopzetting van de behandeling zal waarschijnlijk resulteren in uiteindelijk verlies van de bewaarde bètacelfunctie. Andere onderzoeksgeneesmiddelen gericht op behoud van bètacellen hebben inderdaad aangetoond dat patiënten die aanvankelijk werden behandeld en hun initiële bètacelfunctie behielden, voortzetting van de behandeling nodig hadden of de bètacelfunctie verloren.

Daarom wordt in dit vervolgonderzoek aan patiënten die eerder met AAT zijn behandeld en die een klinisch significante bètacelfunctie hebben behouden, een voortzetting van de behandeling aangeboden, aangezien zij waarschijnlijk baat zullen hebben bij het gebruik van de medicatie.

De voorgestelde studie is gericht op het beoordelen van het langetermijneffect van AAT bij proefpersonen met diabetes mellitus type 1: veiligheid en verdraagbaarheid van de behandeling, en effect op de bètacelfunctie.

Proefpersonen die alle bezoeken van de 008-studie hebben voltooid, zullen worden aangeboden om deel te nemen aan de vervolgstudie.

De studie zal als volgt uit twee hoofdarmen bestaan:

Arm 1: Proefpersonen die een piekgestimuleerde C-peptidesecretie van ≥ 0,2 nmol/L behielden, zullen de behandeling met AAT voortzetten tot maximaal 18 behandelingen volgens de doseringsgroep waaraan ze in het 008-onderzoek waren toegewezen.

arm 2:

Proefpersonen die geen piekgestimuleerde C-peptidesecretie ≥ 0,2 nmol/L hebben behouden en proefpersonen met piekgestimuleerde C-peptidesecretie ≥ 0,2 nmol/L die terughoudend zijn om aanvullend onderzoeksgeneesmiddel te ontvangen.

Klinische follow-up voor alle proefpersonen in beide armen zal 3 jaar zijn

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Israël
      • Petah-Tikva, Israël, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
      • Zerifin, Israël
        • Assaf Haroffeh Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar tot 25 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersoon (of ouder/voogd) bereid en in staat om een ​​geïnformeerde toestemming te ondertekenen
  • Mogelijkheid om aan alle studievereisten te voldoen.
  • Een patiënt die deelnam aan onderzoek 008 en alle doses onderzoeksmedicatie kreeg, volgens protocol.
  • Bewijs van klinisch significante resterende bètacelfunctie aangetoond door MMTT-piekgestimuleerde C-peptideconcentraties ≥ 0,20 nmol/L (alleen arm 1).
  • Leeftijd 10-25 (inclusief) jaar
  • Als een vrouw in de vruchtbare leeftijd is, is de proefpersoon niet zwanger of geeft borstvoeding en zal tijdens het onderzoek orale hormonale anticonceptie of andere even effectieve anticonceptiemethoden gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

  • IgA (immunoglobuline A)-deficiënte proefpersonen.
  • Personen met een voorgeschiedenis van ernstige onmiddellijke overgevoeligheidsreacties, waaronder anafylaxie, op plasmaproducten.
  • Geschiedenis van levensbedreigende allergie, anafylactische reactie of systemische reactie op producten die zijn afgeleid van menselijk plasma.
  • De proefpersoon krijgt immunosuppressieve of immunomodulerende middelen of cytotoxische therapie of medicatie die naar de mening van de onderzoeker het onderzoek zou kunnen verstoren.
  • Klinisch significante bijkomende ziekten, waaronder (maar niet beperkt tot): hart-, lever-, nier-, neurologische, hematologische, neoplastische, immunologische, skeletale of andere) die naar de mening van de onderzoeker de veiligheid, therapietrouw of andere aspecten van deze studie. Patiënten met goed gecontroleerde, chronische ziekten kunnen eventueel worden opgenomen na overleg met de behandelend arts.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: AAT(Alfa 1 Antitrypsine)
Proefpersonen die een maximale gestimuleerde C-peptidesecretie van ≥ 0,2 nmol/L behielden, zullen de behandeling met AAT voortzetten volgens de doseringsgroep waaraan ze in het vorige onderzoek waren toegewezen (40 mg/kg of 60 mg/kg of 80 mg/kg), intraveneus, eenmaal per week gedurende 6 opeenvolgende weken, met tussenpozen van 24 weken voor een duur van ~54 weken.
Geneesmiddel: AAT(Alfa 1 Antitrypsine)
Geen tussenkomst: Volggroep
Proefpersonen die geen piekgestimuleerde C-peptidesecretie ≥ 0,2 nmol/L hebben behouden of proefpersonen met piekgestimuleerde C-peptidesecretie ≥ 0,2 nmol/L die terughoudend zijn om aanvullend onderzoeksgeneesmiddel te krijgen, zullen alleen worden opgevolgd zonder toediening van onderzoeksproduct

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid van AAT in termen van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Op maand 36
We zullen bij elk bezoek tot het laatste bezoek (maand 36) de veiligheid en verdraagbaarheid van het onderzoeksgeneesmiddel beoordelen in termen van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Op maand 36
Veiligheid en verdraagbaarheid van de AAT in termen van laboratoriumwaarden
Tijdsspanne: Op maand 36
We zullen bij elk bezoek tot het laatste bezoek (maand 36) de veiligheid en verdraagbaarheid van het onderzoeksgeneesmiddel beoordelen in termen van laboratoriumwaarden
Op maand 36

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Bètacelfunctie-AUC (Area Under the Curve) van gestimuleerd C-peptide van gestimuleerde MMTT (tolerantietest voor gemengde maaltijden)
Tijdsspanne: op maand 36
op maand 36
Percentage patiënten dat de gestimuleerde piek van C-peptide >=0,2 nmol/L handhaaft
Tijdsspanne: op maand 36
op maand 36
Percentage patiënten dat de glykemische doelstelling van HbA1c <=7,5% bereikt
Tijdsspanne: Op maand 36
Op maand 36
Dagelijkse dosis insuline aangepast aan het lichaamsgewicht
Tijdsspanne: Op maand 36
Op maand 36

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Rabin Medical Center

Medewerkers

Kamada, Ltd.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Yael Lebenthal, MD, Rabin Medical Center
  • Hoofdonderzoeker: Mariana Rachmiel, MD, Assaf Haroffe Medical Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 augustus 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 augustus 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

9 augustus 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

11 januari 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 januari 2017

Laatst geverifieerd

1 januari 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 006971ctil

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren