Efecto del tratamiento a largo plazo sobre la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la AAT en la diabetes tipo 1 (AAT Extension)
Estudio abierto (Extensión 001) para evaluar el efecto del tratamiento a largo plazo sobre la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la ALPHA-1 ANTITRISINA (AAT) Glasia™ intervenosa en la diabetes mellitus tipo 1 (Extensión a KAMADA AAt 008, estudio FASE I/II)
En un estudio anterior, los investigadores evaluaron la seguridad y la eficacia del tratamiento con AAT (alfa 1 antitripsina) en pacientes con diabetes tipo 1 recién diagnosticados con el objetivo de preservar las células beta.
Dado que se espera que el tratamiento con AAT sea un tratamiento crónico; suspender el tratamiento probablemente resultará en la pérdida eventual de la función preservada de las células beta. De hecho, otros fármacos en investigación destinados a la conservación de las células beta han demostrado que los pacientes que fueron tratados inicialmente y mantuvieron su función inicial de células beta, requirieron la continuación del tratamiento o perdieron la función de las células beta.
Por lo tanto, en este estudio de extensión, a los pacientes que fueron tratados previamente con AAT y mantuvieron una función de células beta clínicamente significativa se les ofrece la continuación del tratamiento, ya que es probable que se beneficien del uso del medicamento.
El estudio propuesto tiene como objetivo evaluar el efecto a largo plazo de AAT en sujetos con diabetes mellitus tipo 1: seguridad y tolerabilidad del tratamiento, y efecto sobre la función de las células beta.
A los sujetos que hayan completado todas las visitas del estudio 008 se les ofrecerá participar en el estudio de extensión.
El estudio constará de dos brazos principales de la siguiente manera:
Grupo 1: Los sujetos que mantuvieron la secreción máxima estimulada de péptido C ≥ 0,2 nmol/L continuarán el tratamiento con AAT hasta 18 tratamientos según el grupo de dosificación al que fueron asignados en el estudio 008.
Brazo 2:
Sujetos que no han mantenido una secreción máxima de péptido C estimulada ≥ 0,2 nmol/L y sujetos con una secreción máxima de péptido C estimulada ≥ 0,2 nmol/L que son reacios a recibir el fármaco del estudio adicional.
El seguimiento clínico para todos los sujetos en ambos brazos será de 3 años.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Petah-Tikva, Israel, 49202
- Schneider Children's Medical Center
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Zerifin, Israel
- Assaf Haroffeh Medical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujeto (o padre/tutor) dispuesto y capaz de firmar un consentimiento informado
- Capacidad para cumplir con todos los requisitos de estudio.
- Un paciente que participó en el Estudio 008 y recibió todas las dosis del medicamento del estudio, según el protocolo.
- Evidencia de función residual de células beta clínicamente significativa demostrada por concentraciones máximas de péptido C estimuladas por MMTT ≥ 0,20 nmol/l (solo grupo 1).
- Edad 10-25 (inclusive) años
- Si una mujer está en edad fértil, el sujeto no está embarazada ni amamantando, y utilizará anticonceptivos hormonales orales u otros métodos anticonceptivos igualmente efectivos durante todo el estudio.
Criterio de exclusión:
- Sujetos con deficiencia de IgA (inmunoglobulina A).
- Individuos con antecedentes de reacciones graves de hipersensibilidad inmediata, incluida la anafilaxia, a los productos de plasma.
- Antecedentes de alergia potencialmente mortal, reacción anafiláctica o respuesta sistémica a productos derivados de plasma humano.
- El sujeto está recibiendo agentes inmunosupresores o inmunomoduladores o terapia citotóxica o cualquier medicamento que, en opinión del Investigador, pueda interferir con el estudio.
- Enfermedades intercurrentes clínicamente significativas, que incluyen (pero no se limitan a): cardíacas, hepáticas, renales, neurológicas, hematológicas, neoplásicas, inmunológicas, esqueléticas u otras) que, en opinión del investigador, podrían interferir con la seguridad, el cumplimiento u otros aspectos de este estudio. Los pacientes con enfermedades crónicas bien controladas podrían posiblemente incluirse después de consultar con el médico tratante.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: AAT (alfa 1 antitripsina)
Los sujetos que mantuvieron la secreción máxima estimulada de péptido C ≥ 0,2 nmol/L continuarán el tratamiento con AAT según el grupo de dosificación al que fueron asignados en el estudio anterior (40 mg/kg o 60 mg/kg o 80 mg/kg), por vía intravenosa, una vez al día. semana durante 6 semanas consecutivas, a intervalos de 24 semanas durante una duración de ~54 semanas.
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Sin intervención: Grupo de seguimiento
Los sujetos que no han mantenido una secreción máxima estimulada de péptido C ≥ 0,2 nmol/L o sujetos con una secreción máxima estimulada de péptido C ≥ 0,2 nmol/L que son reacios a recibir el fármaco del estudio adicional, serán objeto de seguimiento solo sin administración del producto en investigación.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad y tolerabilidad de AAT en términos de eventos adversos y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Al mes 36
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Evaluaremos en cada visita hasta la visita final (mes 36) la seguridad y tolerabilidad del fármaco del estudio en términos de eventos adversos y eventos adversos graves.
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Al mes 36
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Seguridad y tolerabilidad de la AAT en términos de valores de laboratorio
Periodo de tiempo: Al mes 36
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Evaluaremos en cada visita hasta la visita final (mes 36) la seguridad y tolerabilidad del fármaco del estudio en términos de valores de laboratorio
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Al mes 36
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Función de las células beta-AUC (área bajo la curva) del péptido C estimulado de MMTT estimulado (prueba de tolerancia a comidas mixtas)
Periodo de tiempo: al mes 36
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al mes 36
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Porcentaje de pacientes que mantienen el pico de péptido C estimulado >=0,2 nmol/L
Periodo de tiempo: al mes 36
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al mes 36
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Porcentaje de pacientes que alcanzan el objetivo glucémico de HbA1c <=7,5 %
Periodo de tiempo: Al mes 36
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Al mes 36
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Dosis diaria de insulina ajustada al peso corporal
Periodo de tiempo: Al mes 36
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Al mes 36
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Yael Lebenthal, MD, Rabin Medical Center
- Investigador principal: Mariana Rachmiel, MD, Assaf Haroffe Medical Center
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Trastornos del metabolismo de la glucosa
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema endocrino
- Diabetes mellitus
- Diabetes Mellitus, Tipo 1
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Inhibidores de la proteasa
- Inhibidores de la serina proteinasa
- Inhibidores de tripsina
- Alfa 1-antitripsina
- Inhibidor de Proteína C
Otros números de identificación del estudio
- 006971ctil
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