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Effet à long terme du traitement sur l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'AAT dans le diabète de type 1 (AAT Extension)

10 janvier 2017 mis à jour par: Rabin Medical Center

Étude ouverte (Extension 001) pour évaluer l'effet du traitement à long terme sur l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'ALPHA-1 ANTITRYSIN (AAT) Glasia™ en intervention dans le diabète sucré de type 1 (Extension à KAMADA AAt 008, étude de PHASE I/II)

Lors d'une étude précédente, les chercheurs ont évalué l'innocuité et l'efficacité du traitement par AAT (alpha 1 antitrypsine) chez des sujets diabétiques de type 1 nouvellement diagnostiqués visant à la préservation des cellules bêta.

Étant donné que le traitement par AAT devrait être un traitement chronique ; l'arrêt du traitement entraînera probablement la perte éventuelle de la fonction préservée des cellules bêta. En effet, d'autres médicaments expérimentaux visant à la préservation des cellules bêta ont montré que les patients initialement traités et qui maintenaient leur fonction initiale des cellules bêta nécessitaient la poursuite du traitement ou perdaient la fonction des cellules bêta.

Par conséquent, dans cette étude d'extension, les patients qui ont été précédemment traités par AAT et qui ont maintenu une fonction des cellules bêta cliniquement significative se voient proposer une poursuite du traitement, car ils sont susceptibles de bénéficier de l'utilisation du médicament.

L'étude proposée vise à évaluer l'effet à long terme de l'AAT chez les sujets atteints de diabète sucré de type 1 : innocuité et tolérabilité du traitement, et effet sur la fonction des cellules bêta.

Les sujets qui ont terminé toutes les visites de l'étude 008 se verront proposer de participer à l'étude d'extension.

L'étude sera composée de deux bras principaux comme suit :

Groupe 1 : les sujets qui ont maintenu un pic de sécrétion de peptide C stimulé ≥ 0,2 nmol/L poursuivront le traitement par AAT jusqu'à 18 traitements selon le groupe posologique auquel ils ont été affectés dans l'étude 008.

Bras 2 :

Sujets qui n'ont pas maintenu le pic de sécrétion de peptide C stimulé ≥ 0,2 nmol/L et sujets avec un pic de sécrétion de peptide C stimulé ≥ 0,2 nmol/L qui sont réticents à recevoir le médicament à l'étude supplémentaire.

Le suivi clinique pour tous les sujets dans les deux bras sera de 3 ans

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Israël
      • Petah-Tikva, Israël, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
      • Zerifin, Israël
        • Assaf Haroffeh Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

10 ans à 25 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Sujet (ou parent/tuteur) désireux et capable de signer un consentement éclairé
  • Capacité à se conformer à toutes les exigences de l'étude.
  • Un patient qui a participé à l'étude 008 et a reçu toutes les doses de médicament à l'étude, conformément au protocole.
  • Preuve d'une fonction résiduelle des cellules bêta cliniquement significative démontrée par des concentrations maximales de peptide C stimulées par le MMTT ≥ 0,20 nmol/L (bras 1 uniquement).
  • Âge 10-25 ans (inclus)
  • Si une femme est en âge de procréer, le sujet n'est pas enceinte ou allaitante et utilisera une contraception hormonale orale ou d'autres méthodes contraceptives tout aussi efficaces tout au long de l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Sujets déficients en IgA (immunoglobuline A).
  • Les personnes ayant des antécédents de réactions d'hypersensibilité immédiates graves, y compris l'anaphylaxie, aux produits plasmatiques.
  • Antécédents d'allergie menaçant le pronostic vital, de réaction anaphylactique ou de réponse systémique aux produits dérivés du plasma humain.
  • Le sujet reçoit des agents immunosuppresseurs ou immunomodulateurs ou une thérapie cytotoxique ou tout médicament qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait interférer avec l'étude.
  • Maladies intercurrentes cliniquement significatives, y compris (mais sans s'y limiter : cardiaques, hépatiques, rénales, neurologiques, hématologiques, néoplasiques, immunologiques, squelettiques ou autres) qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient interférer avec la sécurité, l'observance ou d'autres aspects de cette étude. Les patients atteints de maladies chroniques bien contrôlées pourraient éventuellement être inclus après consultation du médecin traitant.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: AAT (Alpha 1 Antitrypsine)
Les sujets qui ont maintenu un pic de sécrétion de peptide C stimulé ≥ 0,2 nmol/L poursuivront le traitement par AAT selon le groupe posologique auquel ils ont été affectés lors de l'étude précédente (40 mg/kg ou 60 mg/kg ou 80 mg/kg), par voie intraveineuse, une fois par semaine pendant 6 semaines consécutives, à intervalles de 24 semaines pour une durée d'environ 54 semaines.
Médicament: AAT (Alpha 1 Antitrypsine)
Aucune intervention: Groupe de suivi
Les sujets qui n'ont pas maintenu le pic de sécrétion de peptide C stimulé ≥ 0,2 nmol/L ou les sujets avec un pic de sécrétion de peptide C stimulé ≥ 0,2 nmol/L qui sont réticents à recevoir le médicament à l'étude supplémentaire, seront suivis uniquement sans administration de produit expérimental

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Innocuité et tolérabilité de l'AAT en termes d'événements indésirables et d'événements indésirables graves
Délai: Au mois 36
Nous évaluerons à chaque visite jusqu'à la visite finale (mois 36) l'innocuité et la tolérabilité du médicament à l'étude en termes d'événements indésirables et d'événements indésirables graves
Au mois 36
Innocuité et tolérabilité de l'AAT en termes de valeurs de laboratoire
Délai: Au mois 36
Nous évaluerons à chaque visite jusqu'à la visite finale (mois 36) l'innocuité et la tolérabilité du médicament à l'étude en termes de valeurs de laboratoire
Au mois 36

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Fonction des cellules bêta-ASC (aire sous la courbe) du peptide C stimulé à partir du MMTT stimulé (test de tolérance aux repas mixtes)
Délai: au mois 36
au mois 36
Pourcentage de patients qui maintiennent le pic de peptide C stimulé >=0,2 nmol/L
Délai: au mois 36
au mois 36
Pourcentage de patients qui atteignent l'objectif glycémique d'HbA1c <=7,5 %
Délai: Au mois 36
Au mois 36
Dose quotidienne d'insuline adaptée au poids corporel
Délai: Au mois 36
Au mois 36

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Rabin Medical Center

Collaborateurs

Kamada, Ltd.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Yael Lebenthal, MD, Rabin Medical Center
  • Chercheur principal: Mariana Rachmiel, MD, Assaf Haroffe Medical Center

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2013

Achèvement primaire (Réel)

1 janvier 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

1 janvier 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 août 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 août 2012

Première publication (Estimation)

9 août 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

11 janvier 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 janvier 2017

Dernière vérification

1 janvier 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 006971ctil

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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